Selinexor associé à une chimiothérapie d'induction pour les enfants atteints d'AML positive à NUP98
Étude clinique du sélénixor combiné à la chimiothérapie d'induction ZJCH-AML pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë pédiatrique positive pour NUP98
Il s'agit d'une étude clinique prospective, à un seul bras, en ouvert, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité du Sélénixor associé à un schéma de chimiothérapie d'induction standardisé (ZJCH-AML) pour les enfants atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) positive à la fusion NUP98.
La LMA positive à la fusion NUP98 est un sous-type à haut risque chez les patients pédiatriques, caractérisé par un pronostic défavorable et des taux de rechute élevés sous chimiothérapie traditionnelle. Des recherches préliminaires suggèrent que le Sélénixor, un inhibiteur de XPO1, peut inhiber sélectivement les cellules leucémiques dépendantes de NUP98. Cette étude vise à déterminer si l'ajout de Sélénixor à la chimiothérapie standardisée peut augmenter le taux de rémission complète et améliorer la survie globale de ces patients spécifiques à haut risque.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, Chine, 310000
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'inclusion :
- Diagnostiqué avec une leucémie myéloïde aiguë (LMA).
- Positivité confirmée du gène de fusion NUP98.
- Patients pédiatriques.
Critères d'exclusion :
- Patients pédiatriques atteints de LMA qui n'ont pas reçu de chimiothérapie d'induction selon le protocole pédiatrique de LMA de la province du Zhejiang.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Selinexor + ZJCH-AML
Tous les patients inclus reçoivent le Selinexor combiné au protocole de chimiothérapie d'induction de la leucémie myéloïde aiguë (LMA) de l'Hôpital pour Enfants du Zhejiang (ZJCH).
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Cours d'induction 1 : 40 mg/m² par voie orale les jours 1, 3, 8 et 10.
Cours d'induction 2 : 40 mg/m² par voie orale les jours 1 et 3.
Cours 1 (HAG) : Homoharringtonine (HHT) 2mg/m²/j, Cytarabine (Ara-C) 10mg/m² q12h, et G-CSF 200μg/m²/j pendant 14 jours. Cours 2 (Stratifié selon le risque) : En fonction de la réponse au Cours 1, les patients reçoivent HDA (pour RC), DAC+HDA (pour RP), ou CLAG (pour NR). |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de Rémission Complète (RC)
Délai: Jour 14 du cours d'induction 2 (environ 2 mois).
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Pourcentage de patients atteignant une RC après le cycle d'induction 1 ou 2. La RC est définie par des blastes médullaires <5%, un ANC > 1×10^9/L et des PLT > 80×10^9/L.
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Jour 14 du cours d'induction 2 (environ 2 mois).
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Taux de Maladie Résiduelle Minimale (MRD) Négative
Délai: Jour 14 du cours d'induction 1 (environ 28 jours).
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La proportion de patients atteignant la négativité de la maladie résiduelle minimale (seuil < 0,1 %) mesurée par cytométrie en flux ou méthodes moléculaires.
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Jour 14 du cours d'induction 1 (environ 28 jours).
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Survie globale (OS)
Délai: 1 an.
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Le délai entre la date d'inclusion et le décès quelle qu'en soit la cause.
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1 an.
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Survie sans événement (EFS)
Délai: 1 an.
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Le temps écoulé entre la date d'inclusion et les événements comprenant l'échec thérapeutique, la rechute ou le décès.
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1 an.
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Collaborateurs et enquêteurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2025-IRB-0134-P-01
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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