Selinexor combinado con quimioterapia de inducción para niños con AML positivo para NUP98
Estudio Clínico de Selinexor Combinado con Quimioterapia de Inducción ZJCH-AML para el Tratamiento de Leucemia Mieloide Aguda Pediátrica Positiva para NUP98
Este es un estudio clínico prospectivo, de un solo brazo y de etiqueta abierta para evaluar la eficacia y seguridad de Selinexor combinado con un régimen de quimioterapia de inducción estandarizado (ZJCH-AML) para niños con leucemia mieloide aguda (LMA) positiva para fusión NUP98.
La LMA positiva para fusión NUP98 es un subtipo de alto riesgo en pacientes pediátricos, caracterizado por un pronóstico deficiente y altas tasas de recaída con quimioterapia tradicional. La investigación preliminar sugiere que Selinexor, un inhibidor de XPO1, puede inhibir selectivamente las células leucémicas impulsadas por NUP98. Este estudio tiene como objetivo determinar si agregar Selinexor a la quimioterapia estandarizada puede aumentar la tasa de remisión completa y mejorar la supervivencia global para estos pacientes específicos de alto riesgo.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, Porcelana, 310000
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnosticado con leucemia mieloide aguda (LMA).
- Confirmada positividad del gen de fusión NUP98.
- Pacientes pediátricos.
Criterios de exclusión:
- Pacientes pediátricos con LMA que no recibieron quimioterapia de inducción según el protocolo pediátrico de LMA de la provincia de Zhejiang.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Selinexor + ZJCH-AML
Todos los pacientes inscritos reciben Selinexor combinado con el protocolo de quimioterapia de inducción para LMA del Hospital Infantil de Zhejiang (ZJCH).
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Curso de inducción 1: 40 mg/m² por vía oral los días 1, 3, 8 y 10.
Curso de inducción 2: 40 mg/m² por vía oral los días 1 y 3.
Curso 1 (HAG): Homoharringtonina (HHT) 2mg/m²/día, Citarabina (Ara-C) 10mg/m² cada 12 horas y G-CSF 200μg/m²/día durante 14 días. Curso 2 (Estratificado por riesgo): Según la respuesta al Curso 1, los pacientes reciben HDA (para RC), DAC+HDA (para RP) o CLAG (para NR). |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de Remisión Completa (RC)
Periodo de tiempo: Día 14 del Curso de Inducción 2 (aproximadamente 2 meses).
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Porcentaje de pacientes que logran RC tras el Curso de Inducción 1 o 2. RC se define como blastos de médula ósea <5%, ANC > 1×10^9/L y PLT > 80×10^9/L.
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Día 14 del Curso de Inducción 2 (aproximadamente 2 meses).
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Tasa de Enfermedad Residual Mínima (ERM) Negativa
Periodo de tiempo: Día 14 del Curso de Inducción 1 (aproximadamente 28 días).
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La proporción de pacientes que alcanzan la negatividad de la enfermedad residual mínima (umbral < 0,1%) medida mediante citometría de flujo o métodos moleculares.
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Día 14 del Curso de Inducción 1 (aproximadamente 28 días).
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Supervivencia Global (OS)
Periodo de tiempo: 1 año.
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El tiempo transcurrido desde la fecha de inclusión hasta la muerte por cualquier causa.
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1 año.
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Supervivencia Libre de Eventos (EFS)
Periodo de tiempo: 1 año.
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El tiempo desde la fecha de inclusión hasta los eventos, incluido el fracaso del tratamiento, la recaída o la muerte.
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1 año.
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Colaboradores e Investigadores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2025-IRB-0134-P-01
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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