Селинексор в комбинации с индукционной химиотерапией для детей с NUP98-положительным ОМЛ
Клиническое исследование селинексера в комбинации с индукционной химиотерапией ZJCH-AML для лечения NUP98-положительного острого миелоидного лейкоза у детей
Это проспективное, однорукавное, открытое клиническое исследование для оценки эффективности и безопасности Селинексера в комбинации со стандартизированной схемой индукционной химиотерапии (ZJCH-AML) у детей с острым миелоидным лейкозом (ОМЛ), положительным по слиянию NUP98.
ОМЛ с положительным статусом слияния NUP98 является подтипом высокого риска у педиатрических пациентов, характеризующимся плохим прогнозом и высокими показателями рецидивов при традиционной химиотерапии. Предварительные исследования показывают, что Селинексор, ингибитор XPO1, может селективно ингибировать лейкозные клетки, управляемые NUP98. Цель данного исследования — определить, может ли добавление Селинексера к стандартизированной химиотерапии увеличить частоту достижения полной ремиссии и улучшить общую выживаемость у этих конкретных пациентов высокого риска.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Китай, 310000
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Диагноз острого миелоидного лейкоза (ОМЛ).
- Подтвержденная позитивность по гену слияния NUP98.
- Пациенты детского возраста.
Критерии исключения:
- Пациенты детского возраста с ОМЛ, которые не получали индукционную химиотерапию в соответствии с протоколом лечения детского ОМЛ провинции Чжэцзян.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Селинексор + ZJCH-AML
Все включенные пациенты получают Селинексор в комбинации с протоколом индукционной химиотерапии ОМЛ Детской больницы Чжэцзян (ZJCH).
|
Индукционный курс 1: 40 мг/м² перорально в дни 1, 3, 8 и 10.
Индукционный курс 2: 40 мг/м² перорально в дни 1 и 3.
Курс 1 (HAG): Гомогаррингтонин (HHT) 2 мг/м²/сут, Цитарабин (Ara-C) 10 мг/м² каждые 12 часов и G-CSF 200 мкг/м²/сут в течение 14 дней. Курс 2 (Стратифицированный по риску): В зависимости от ответа на Курс 1 пациенты получают HDA (при ПР), DAC+HDA (при ЧР) или CLAG (при отсутствии ответа). |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота полной ремиссии (CR)
Временное ограничение: День 14 курса индукции 2 (примерно 2 месяца).
|
Процент пациентов, достигших полной ремиссии после курса индукционной терапии 1 или 2. Полная ремиссия определяется как содержание бластов в костном мозге <5%, АНК > 1×10^9/л и тромбоциты > 80×10^9/л.
|
День 14 курса индукции 2 (примерно 2 месяца).
|
|
Частота достижения отрицательного статуса минимальной остаточной болезни (МОБ)
Временное ограничение: День 14 Индукционного курса 1 (приблизительно 28 дней).
|
Доля пациентов, достигших отрицательного статуса МРУ (порог < 0,1%), измеренная методом проточной цитометрии или молекулярными методами.
|
День 14 Индукционного курса 1 (приблизительно 28 дней).
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общая выживаемость (ОВ)
Временное ограничение: 1 год.
|
Время с даты включения в исследование до смерти от любой причины.
|
1 год.
|
|
Безрецидивная выживаемость (EFS)
Временное ограничение: 1 год.
|
Время с момента включения в исследование до событий, включая неэффективность лечения, рецидив или смерть.
|
1 год.
|
Соавторы и исследователи
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 2025-IRB-0134-P-01
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .