Selinexor yhdistettynä indusktiokemoterapiaan lapsilla, joilla on NUP98-positiivinen AML
Kliininen tutkimus Selinexorin yhdistämisestä ZJCH-AML-induktio-kemoterapian kanssa NUP98-positiivisen lasten akuutin myelooisen leukemia hoidossa
Tämä on prospektiivinen, yksisuuntainen, avoimen leiman kliininen tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida Selinexorin tehokkuutta ja turvallisuutta yhdistettynä standardoituun induktiokemoterapiaohjelmaan (ZJCH-AML) lapsilla, joilla on NUP98-fuusiopositiivinen akuutti myelooinen leukemia (AML).
NUP98-fuusiopositiivinen AML on korkean riskin alatyyppi lasten potilailla, jolle on ominaista huono ennuste ja korkeat uusiutumisprosentit perinteisen kemoterapian alaisuudessa. Alustava tutkimus viittaa siihen, että Selinexor, XPO1-estäjä, voi valikoidusti estää NUP98-ajettuja leukemia-soluja. Tämän tutkimuksen tavoitteena on selvittää, voiko Selinexorin lisääminen standardoituun kemoterapiaan lisätä täydellisen remission määrää ja parantaa kokonaiseloonjäämistä näille erityisen korkean riskin potilaille.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kiina, 310000
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaalla on todettu akuutti myelooinen leukemia (AML).
- Vahvistettu NUP98-fuusiogeenipositiivisuus.
- Lastipotilaat.
Poissulkemiskriteerit:
- Lastipotilaat, joilla on AML ja jotka eivät ole saaneet induktiokemoterapiaa Zhejiangin maakunnan lasten AML-protokollan mukaisesti.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Selinexor + ZJCH-AML
Kaikki rekisteröidyt potilaat saavat Selinexoria yhdistettynä Zhejiangin lastensairaalan (ZJCH) AML-induktio-kemoterapiaprotokollaan.
|
Induktiojakso 1: 40 mg/m² suun kautta päivinä 1, 3, 8 ja 10.
Induktiojakso 2: 40 mg/m² suun kautta päivinä 1 ja 3.
Kurssi 1 (HAG): Homoharringtoniini (HHT) 2 mg/m²/vrk, sytarabiini (Ara-C) 10 mg/m² q12h ja G-CSF 200 μg/m²/vrk 14 päivän ajan. Kurssi 2 (Riskiryhmittely): Perustuen vastaukseen Kurssiin 1, potilaat saavat HDA (CR:lle), DAC+HDA (PR:lle) tai CLAG (NR:lle). |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Täydellinen remissio (CR) -aste
Aikaikkuna: Induktiokurssin 2 päivä 14 (noin 2 kuukautta).
|
Potilaiden prosenttiosuus, joka saavuttaa CR:n induktiokurssin 1 tai 2 jälkeen. CR määritellään luuydinsyöpäsolujen määräksi <5%, ANC > 1×10⁹/L ja PLT > 80×10⁹/L.
|
Induktiokurssin 2 päivä 14 (noin 2 kuukautta).
|
|
Minimal Residual Disease (MRD) Negatiivinen Määrä
Aikaikkuna: Induktiokurssin 1 päivä 14 (noin 28 päivää).
|
Potilaiden osuus, jotka saavuttavat MRD-negatiivisuuden (kynnysarvo < 0,1%), mitattuna virtaussytometrialla tai molekyylimenetelmillä.
|
Induktiokurssin 1 päivä 14 (noin 28 päivää).
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokonaisseloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: 1 vuosi.
|
Aika päivämäärästä, jolloin tutkimukseen osallistuminen tapahtui, kuolemaan mistä tahansa syystä.
|
1 vuosi.
|
|
Tapahtumavapaa elossaolo (EFS)
Aikaikkuna: 1 vuosi.
|
Aika päivämäärästä, jolloin rekisteröinti tapahtui, tapahtumiin kuten hoitotuloksen epäonnistuminen, uusiutuminen tai kuolema.
|
1 vuosi.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2025-IRB-0134-P-01
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .