Selinexor Combinado com Quimioterapia de Indução para Crianças com LMA Positiva para NUP98
Estudo Clínico de Selinexor Combinado com Quimioterapia de Indução ZJCH-AML para o Tratamento de Leucemia Mieloide Aguda Pediátrica Positiva para NUP98
Este é um estudo clínico prospetivo, de braço único e de etiqueta aberta, para avaliar a eficácia e a segurança do Selinexor combinado com um regime de quimioterapia de indução padronizado (ZJCH-AML) em crianças com Leucemia Mieloide Aguda (LMA) positiva para fusão NUP98.
A LMA positiva para fusão NUP98 é um subtipo de alto risco em pacientes pediátricos, caracterizado por um prognóstico desfavorável e elevadas taxas de recidiva com a quimioterapia tradicional. Investigações preliminares sugerem que o Selinexor, um inibidor de XPO1, pode inibir seletivamente as células leucémicas dirigidas pela NUP98. Este estudo visa determinar se a adição de Selinexor à quimioterapia padronizada pode aumentar a taxa de remissão completa e melhorar a sobrevida global destes doentes específicos de alto risco.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, China, 310000
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Diagnosticado com Leucemia Mieloide Aguda (LMA).
- Positividade confirmada do gene de fusão NUP98.
- Pacientes pediátricos.
Critérios de Exclusão:
- Pacientes pediátricos com LMA que não receberam quimioterapia de indução de acordo com o protocolo pediátrico de LMA da Província de Zhejiang.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Selinexor + ZJCH-AML
Todos os pacientes inscritos recebem Selinexor combinado com o protocolo de quimioterapia de indução da leucemia mieloide aguda (LMA) do Hospital Pediátrico de Zhejiang (ZJCH).
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Curso de Indução 1: 40mg/m² por via oral nos Dias 1, 3, 8 e 10.
Curso de Indução 2: 40mg/m² por via oral nos Dias 1 e 3.
Curso 1 (HAG): Homoharringtonina (HHT) 2mg/m²/d, Citarabina (Ara-C) 10mg/m² a cada 12h, e G-CSF 200μg/m²/d durante 14 dias. Curso 2 (Estratificação de risco): Com base na resposta ao Curso 1, os doentes recebem HDA (para RC), DAC+HDA (para PR), ou CLAG (para NR). |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de Remissão Completa (RC)
Prazo: Dia 14 do Curso de Indução 2 (aproximadamente 2 meses).
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Percentagem de doentes que atingem RC após o Curso de Indução 1 ou 2. RC é definida como blastos da medula óssea <5%, ANC > 1\times10^9/L e PLT > 80\times10^9/L.
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Dia 14 do Curso de Indução 2 (aproximadamente 2 meses).
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Taxa de Negatividade de Doença Residual Mínima (MRD)
Prazo: Dia 14 do Curso de Indução 1 (aproximadamente 28 dias).
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A proporção de doentes que atingem negatividade de MRD (limiar < 0,1%) medida por citometria de fluxo ou métodos moleculares.
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Dia 14 do Curso de Indução 1 (aproximadamente 28 dias).
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Sobrevivência Global (OS)
Prazo: 1 ano.
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O tempo desde a data de inscrição até à morte por qualquer causa.
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1 ano.
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Sobrevivência Livre de Eventos (EFS)
Prazo: 1 ano.
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O tempo desde a data de inscrição até eventos incluindo falha do tratamento, recidiva ou morte.
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1 ano.
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Colaboradores e Investigadores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2025-IRB-0134-P-01
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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