Selinexor kombinerat med induktionskemoterapi för barn med NUP98-positiv AML
Klinisk studie av Selinexor i kombination med ZJCH-AML-induktionskemoterapi för behandling av NUP98-positiv pediatrisk akut myeloisk leukemi
Detta är en prospektiv, enarms, öppen klinisk studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos Selinexor i kombination med ett standardiserat induktionskemoterapiregimen (ZJCH-AML) för barn med NUP98-fusionspositiv akut myeloisk leukemi (AML).
NUP98-fusionspositiv AML är en högrisk-subtyp hos pediatriska patienter, som kännetecknas av dålig prognos och höga återfallsrisker med traditionell kemoterapi. Preliminär forskning tyder på att Selinexor, en XPO1-hämmare, selektivt kan inhibera NUP98-drivna leukemiceller. Denna studie syftar till att fastställa om tillägg av Selinexor till standardiserad kemoterapi kan öka komplett remissionsfrekvensen och förbättra den totala överlevnaden för dessa specifika högriskpatienter.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310000
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnostiserad med akut myeloisk leukemi (AML).
- Bekräftad NUP98-fusionsgenpositivitet.
- Pediatriska patienter.
Exklusionskriterier:
- Pediatriska patienter med AML som inte fick induktionskemoterapi enligt Zhejiang-provinsens pediatriska AML-protokoll.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Selinexor + ZJCH-AML
Alla inskrivna patienter får Selinexor kombinerat med Zhejiang Children's Hospital (ZJCH) AML-induktionskemoterapiprotokollet.
|
Induktionkur 1: 40 mg/m² oralt dag 1, 3, 8 och 10.
Induktionkur 2: 40 mg/m² oralt dag 1 och 3.
Kurs 1 (HAG): Homoharringtonin (HHT) 2mg/m²/d, Cytarabin (Ara-C) 10mg/m² q12h, och G-CSF 200μg/m²/d i 14 dagar. Kurs 2 (Riskstratifierad): Baserat på svaret på Kurs 1 får patienterna HDA (för CR), DAC+HDA (för PR) eller CLAG (för NR). |
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Fullständig remission (CR) rate
Tidsram: Dag 14 av induktionskurs 2 (ungefär 2 månader).
|
Procentandel patienter som uppnår CR efter induktionskurs 1 eller 2. CR definieras som benmärgsblaster <5 %, ANC > 1×10⁹/L och PLT > 80×10⁹/L.
|
Dag 14 av induktionskurs 2 (ungefär 2 månader).
|
|
Minimal Residual Disease (MRD) Negativ Förekomst
Tidsram: Dag 14 av induktionskurs 1 (cirka 28 dagar).
|
Andelen patienter som uppnår MRD-negativitet (tröskel < 0,1%) mätt med flödescytometri eller molekylära metoder.
|
Dag 14 av induktionskurs 1 (cirka 28 dagar).
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Överlevnad totalt (OS)
Tidsram: 1 år.
|
Tiden från inskrivningsdatum till död av vilken orsak som helst.
|
1 år.
|
|
Evenemangsfri överlevnad (EFS)
Tidsram: 1 år.
|
Tiden från inskrivningsdatumet till händelser inklusive behandlingsmisslyckande, återfall eller död.
|
1 år.
|
Samarbetspartners och utredare
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2025-IRB-0134-P-01
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .