NUP98 양성 소아 급성골수성백혈병(AML)에 대한 셀리넥소르(Selinexor)와 유도화학요법 병합치료
NUP98 양성 소아 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 Selinexor와 ZJCH-AML 유도 화학요법 병용 임상 연구
이 연구는 NUP98-융합 양성 급성 골수성 백혈병(AML)을 가진 소아 환자들을 대상으로 Selinexor와 표준화된 유도 화학요법 요법(ZJCH-AML)을 병용 투여했을 때의 효과와 안전성을 평가하기 위한 전향적, 단일 군, 개방형 임상 연구입니다.
NUP98-융합 양성 AML은 소아 환자에서 예후가 불량하고 전통적인 화학요법 하에서 재발률이 높은 고위험 아형입니다. 예비 연구에 따르면, XPO1 억제제인 Selinexor는 NUP98에 의해 주도되는 백혈병 세포를 선택적으로 억제할 수 있습니다. 이 연구는 표준화된 화학요법에 Selinexor를 추가하는 것이 이 특정 고위험 환자군에서 완전 관해율을 증가시키고 전체 생존율을 개선할 수 있는지 확인하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
상태
개입 / 치료
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, 중국, 310000
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 급성 골수성 백혈병(AML) 진단을 받은 경우.
- NUP98 융합 유전자 양성이 확인된 경우.
- 소아 환자.
제외 기준:
- 저장성 소아 AML 프로토콜에 따른 유도 화학요법을 받지 않은 소아 AML 환자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 셀리넥소르 + ZJCH-AML
모든 등록 환자는 셀리넥소르를 저장 아동병원(ZJCH) AML 유도 화학요법 프로토콜과 병용 투여받습니다.
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유도 코스 1: 1일차, 3일차, 8일차, 10일차에 40mg/m² 경구 투여.
유도 코스 2: 1일차와 3일차에 40mg/m² 경구 투여.
코스 1 (HAG): 호모하링토닌(HHT) 2mg/m²/d, 시타라빈(Ara-C) 10mg/m² 12시간마다, G-CSF 200μg/m²/d를 14일간 투여합니다. 코스 2 (위험도 분류): 코스 1에 대한 반응에 따라 환자는 HDA(완전 관해 시), DAC+HDA(부분 관해 시) 또는 CLAG(무반응 시)를 투여받습니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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완전 관해(CR)율
기간: 유도 코스 2의 14일차(약 2개월).
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유도요법 1차 또는 2차 후 CR을 달성한 환자 비율. CR은 골수 아세포 <5%, ANC > 1×10^9/L, PLT > 80×10^9/L로 정의됩니다.
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유도 코스 2의 14일차(약 2개월).
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최소 잔류 질환(MRD) 음성률
기간: 유도 치료 1코스 14일차(약 28일).
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유세포 분석 또는 분자 방법으로 측정한 MRD 음성(기준치 < 0.1%)에 도달한 환자 비율
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유도 치료 1코스 14일차(약 28일).
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전체 생존율(OS)
기간: 1년.
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등록일로부터 모든 원인으로 인한 사망까지의 기간
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1년.
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무이벤트 생존율 (EFS)
기간: 1년.
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등록일부터 치료 실패, 재발 또는 사망을 포함한 사건 발생까지의 기간
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1년.
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2025-IRB-0134-P-01
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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