Selinexor indukciós kemoterápiával kombinálva NUP98-pozitív AML-ben szenvedő gyermekeknél
Klinikai vizsgálat a Selinexor és a ZJCH-AML indukciós kemoterápia kombinációjának alkalmazásáról NUP98-pozitív gyermekkori akut myeloid leukémiában
Ez egy prospektív, egykarú, nyílt címkéjű klinikai vizsgálat, amely a Selinexor standardizált indukciós kemoterápiás kezeléssel (ZJCH-AML) kombinált hatékonyságát és biztonságosságát értékeli NUP98-fúzió pozitív Akut Myeloid Leukémiával (AML) diagnosztizált gyermekeknél.
A NUP98-fúzió pozitív AML magas kockázatú altípus a gyermekkori betegeknél, amelyet rossz prognózis és magas relapszus arány jellemez a hagyományos kemoterápia mellett. Előzetes kutatások azt sugallják, hogy a Selinexor, egy XPO1 gátló, szelektíven képes gátolni a NUP98 által hajtott leukémiás sejteket. Ez a vizsgálat azt kívánja meghatározni, hogy a Selinexor hozzáadása a standardizált kemoterápiához növelheti-e a teljes remisszió arányát és javíthatja-e az összes túlélést ezen specifikus magas kockázatú betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kína, 310000
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevonási kritériumok:
- Akut myeloid leukémia (AML) diagnózis.
- Igazolt NUP98 fúziós gén pozitivitás.
- Gyermekkori betegek.
Kizárási kritériumok:
- Azok a gyermekkori AML betegek, akik nem kaptak indukciós kemoterápiát a Zhejiang tartományi gyermekkori AML protokoll szerint.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Selinexor + ZJCH-AML
Minden bevont beteg Selinexor kombinációját kapja a Zhejiang Gyermekkórház (ZJCH) AML indukciós kemoterápiás protokolljával.
|
Indukciós kurzus 1: 40 mg/m² szájon át az 1., 3., 8. és 10. napon.
Indukciós kurzus 2: 40 mg/m² szájon át az 1. és 3. napon.
Kurzus 1 (HAG): Homoharringtonine (HHT) 2mg/m²/nap, Cytarabine (Ara-C) 10mg/m² 12 óránként, és G-CSF 200µg/m²/nap 14 napon át. Kurzus 2 (Kockázat-szintre beállított): Az 1. kurzusra adott válasz alapján a betegek HDA-t (CR esetén), DAC+HDA-t (PR esetén) vagy CLAG-ot (NR esetén) kapnak. |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Teljes Remisszió (CR) Aránya
Időkeret: A 2. indukciós kurzus 14. napja (kb. 2 hónap).
|
A betegek százalékos aránya, akik az 1. vagy 2. indukciós kurzus után CR-t érnek el. A CR-t a következők határozzák meg: csontvelő blasztok <5%, ANC > 1×10⁹/L és PLT > 80×10⁹/L.
|
A 2. indukciós kurzus 14. napja (kb. 2 hónap).
|
|
Minimális Reziduális Betegség (MRB) Negatív Aránya
Időkeret: A 14. nap az 1. indukciós ciklusból (kb. 28 nap).
|
A flow citometriával vagy molekuláris módszerekkel mért MRD-negativitást (küszöbérték < 0,1%) elérő betegek aránya.
|
A 14. nap az 1. indukciós ciklusból (kb. 28 nap).
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Teljes túlélés (OS)
Időkeret: 1 év.
|
Az idő a felvétel dátumától bármilyen okból bekövetkezett halálig.
|
1 év.
|
|
Eseménymentes túlélés (EFS)
Időkeret: 1 év.
|
A beiratkozás dátumától kezdődő időszak, amely magában foglalja a kezelési kudarcot, a visszaesést vagy a halált.
|
1 év.
|
Együttműködők és nyomozók
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2025-IRB-0134-P-01
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .