一项评估 BMN 333 与 Vosoritide 在软骨发育不全儿童中疗效和安全性的 2/3 期研究 (ASPEN)
2026年8月20日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
一项多中心、随机、无缝衔接的2/3期研究，旨在评估BMN 333与Vosoritide在软骨发育不全儿童中的疗效和安全性
这是一项针对初治软骨发育不全（ACH）儿科受试者的BMN 333多中心、多国家、随机、活性对照、操作无缝的2/3期研究。
该研究包括第2阶段部分和第3阶段部分。
研究概览
详细说明
本研究的主要目的是评估与vosoritide相比，BMN 333对未接受任何生长促进治疗的软骨发育不全症参与者生长的影响。 该研究包括2个部分：第2阶段部分将选择用于第3阶段的最佳BMN 333剂量，并确定研究是否继续进入第3阶段；第3阶段部分将比较所选剂量的BMN 333与vosoritide的效果。 第2阶段或第3阶段的研究详情包括以下内容：
- 研究持续时间：最多61周（从筛选到安全性随访）
- 治疗持续时间：52周。 治疗频率：BMN 333，每周一次；vosoritide，每日一次
研究类型
介入性
注册 (估计的)
160
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Trial Specialist
- 电话号码：1-800-983-4587
- 邮箱：medinfo@bmrn.com
研究联系人备份
- 姓名：Study Manager
- 电话号码：1-800-983-4587
- 邮箱：Medinfo@bmrn.com
学习地点
-
-
Quebec
-
Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
- 尚未招聘
- Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
接触：
- Philippe Campeau
-
-
-
-
-
Genova、意大利、16147
- 尚未招聘
- Irccs Ospedale Gaslini Di Genova
-
接触：
- Mohamed Maghnie
-
-
-
-
-
Hokkaido、日本
- 尚未招聘
- Hokkaido University Hospital
-
接触：
- Shuntaro Morikawa
-
Osaka、日本、534-0021
- 招聘中
- Osaka City General Hospital
-
接触：
- Jun Mori
-
Tokyo、日本
- 招聘中
- National Center for Child Health and Development
-
接触：
- Kenichi Kashimada
-
-
-
-
-
Wroclaw、波兰
- 尚未招聘
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J. Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu Klinika Pediatrii i Chorob Infekcyjnych
-
接触：
- Robert Shanislaw Smigiel
-
-
-
-
Victoria
-
Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
- 招聘中
- Murdoch Children's Research Institute
-
接触：
- Ravi Savarirayan
-
-
-
-
-
Bucharest、罗马尼亚
- 尚未招聘
- Institutul National de Endocrinologie C.I.Parhon
-
接触：
- Iuliana Gherlan
-
Craiova、罗马尼亚、200642
- 尚未招聘
- Craiova Emergency Clinical County
-
接触：
- Ioana Streata
-
-
-
-
California
-
Oakland、California、美国、94609
- 招聘中
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
接触：
- Hind Al-Saif
-
-
Delaware
-
Wilmington、Delaware、美国、19803
- 尚未招聘
- Nemours Children's Health
-
接触：
- Mahim Jain
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60611
- 招聘中
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
接触：
- Carlos Prada
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21205
- 招聘中
- Johns Hopkins Medicine
-
接触：
- Julie Hoover-Fong
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45229
- 招聘中
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
接触：
- Benjamin Cocanougher
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- 尚未招聘
- Children's Hospital of Philadelphia
-
接触：
- David Weber
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、美国、75207
- 尚未招聘
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
接触：
- Nadia Merchant
-
Houston、Texas、美国、77030
- 招聘中
- Texas Children Hospital, Baylor College of Medicine
-
接触：
- Carlos Bacino
-
San Antonio、Texas、美国、78231
- 招聘中
- Consano Clinical Research, LLC
-
接触：
- Daniel Katselnik
-
-
-
-
-
Bristol、英国
- 招聘中
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust - Bristol Royal Hospital for Children
-
接触：
- Toby Candler
-
Glasgow、英国
- 招聘中
- Queen Elizabeth University Hospital
-
接触：
- Helen McDevitt
-
Liverpool、英国
- 招聘中
- Alder Hey Childrens NHS Foundation Trust
-
接触：
- Sharanya Ramakrishnan
-
London、英国
- 尚未招聘
- Great Ormond Street Hospital
-
接触：
- Moira Cheung
-
Manchester、英国
- 招聘中
- University NHS Foundation Trust NIHR Wellcome Trust Clinical Research Facility
-
接触：
- Mars Skae
-
-
-
-
-
Seoul、韩国
- 招聘中
- Seoul National University Hospital
-
接触：
- Jung Min Ko
-
Yangsan、韩国、50612
- 尚未招聘
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
接触：
- Chong-Kun Cheon
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 参与者在签署知情同意书时必须年龄≥2至<11岁（第2阶段）或≥2至<18岁（第3阶段）
- 参与者必须患有ACH（经基因检测证实）且骨骺未闭合
- Tanner分期为I期（第2阶段）或任何Tanner分期（第3阶段）
- 能够行走且无需辅助站立
排除标准：
- 患有除ACH以外的任何矮小症（例如：软骨发育不全、21三体综合征、假性软骨发育不全、生长激素缺乏症）
- 患有以下任何疾病：甲状腺功能减退或甲状腺功能亢进（除非已治疗且促甲状腺激素水平正常化）、糖尿病（除非认为控制良好）、自身免疫性炎症疾病、炎症性肠病、自主神经病变、贫血（定义为血红蛋白<10 g/dL）、维生素D缺乏、显著髋关节病变
- 有任何肾功能不全或心脏/心血管疾病史，使参与者在低血压情况下发生不良心脏结局的风险增加
- 筛选前6个月内发生过长骨或脊柱骨折
- 曾使用过vosoritide、任何其他已批准产品（除生长激素外，详见下文）、研究性产品或研究性医疗器械治疗ACH或矮小症
- 治疗开始前6个月内接受过生长激素、胰岛素样生长因子1或合成代谢类固醇治疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：第二阶段：低剂量
参与者将被随机分配接受不同剂量水平的BMN 333
|
给药方式：每周一次皮下注射
|
|
实验性的：第二阶段：中等剂量
参与者将被随机分配接受不同剂量水平的BMN 333
|
给药方式：每周一次皮下注射
|
|
实验性的：第 2 阶段：高剂量
参与者将被随机分配接受不同剂量水平的BMN 333
|
给药方式：每周一次皮下注射
|
|
有源比较器：第二阶段：Vosoritide
体重范围给药，改良型重组人C型利钠肽Vosoritide
|
给药方式：每日皮下注射
|
|
实验性的：第三阶段：在第二阶段后使用选定剂量的BMN 333
|
给药方式：每周一次皮下注射
|
|
有源比较器：第三阶段：Vosoritide
体重分段给药，修饰重组人C型利钠肽Vosoritide
|
给药方式：每日皮下注射
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
第二阶段：第52周预测年化生长速度（AGV）（基于第26、39和52周的AGV[现有累积数据]）
大体时间：52周
|
52周
|
|
第三阶段：第52周的年化生长速度（AGV）
大体时间：52周
|
52周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
第二阶段：第26周和第52周的AGV
大体时间：26 周和 52 周
|
26 周和 52 周
|
|
|
第二阶段：站立身高相对于基线的变化
大体时间：26 周和 52 周
|
以厘米为单位测量
|
26 周和 52 周
|
|
第二阶段：身高Z评分相对于基线的变化
大体时间：26周和52周
|
26周和52周
|
|
|
第二阶段：上下身比例相对于基线的变化
大体时间：26 周和 52 周
|
26 周和 52 周
|
|
|
第二阶段：不良事件（AEs）发生率
大体时间：52周
|
52周
|
|
|
第二阶段：严重不良事件（SAEs）发生率
大体时间：52周
|
52周
|
|
|
第二阶段：关注事件（EOIs）的发生率
大体时间：52周
|
52周
|
|
|
第二阶段：血浆中BMN 333的最大浓度（Cmax）
大体时间：52周
|
52周
|
|
|
第二阶段：血浆中释放的伏索利肽最大浓度（Cmax）
大体时间：52周
|
52周
|
|
|
第二阶段：BMN 333 达到最大浓度的时间（Tmax）
大体时间：52周
|
52周
|
|
|
第二阶段：释放的vosoritide达到最大浓度的时间（Tmax）
大体时间：52周
|
52周
|
|
|
第 2 阶段：血浆中 BMN 333 的最低浓度（谷浓度）
大体时间：52 周
|
52 周
|
|
|
阶段2：血浆中释放的伏索利肽的最低浓度（谷浓度）
大体时间：52周
|
52周
|
|
|
第3阶段：与基线相比站立身高的变化
大体时间：52周
|
以厘米为单位测量
|
52周
|
|
第三阶段：身高Z评分较基线的变化
大体时间：52周
|
52周
|
|
|
Phase 3: 上下半身比例相对于基线的变化
大体时间：52周
|
52周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Director, PhD、BioMarin Pharmaceutical
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年4月20日
初级完成 (估计的)
2029年6月1日
研究完成 (估计的)
2029年9月1日
研究注册日期
首次提交
2026年2月11日
首先提交符合 QC 标准的
2026年2月24日
首次发布 (实际的)
2026年3月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月20日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- 333-301
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
经去标识化的个体参与者数据，包括支撑报告结果（含文本、表格、图表及附录）的内容，将与研究方案和数据字典一同提供，仅供非商业学术用途。
其他支持性文件可应要求提供。
研究者可在论文发表后6个月至2年内，通过数据共享门户申请获取这些数据及支持文件。
任何正在进行的开发项目相关数据，将在相关产品获批后六（6）个月内提供。
申请需包含研究方案，明确说明数据使用方式及拟采用的分析方法。
研究方案将根据BioMarin官网（www.BioMarin.com/patients/publication-data-request/）公布的公开标准进行评估，以决定是否授予访问权限，前提是与BioMarin签署数据访问协议。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.