A BMN 333 hatékonyságának és biztonságosságának értékelése a vosoritidhez képest aporondropláziás gyermekekben – 2./3. fázisú vizsgálat (ASPEN)
2026. augusztus 20. frissítette: BioMarin Pharmaceutical
Egy többközpontú, randomizált, működési szempontból zökkenőmentes 2/3. fázisú vizsgálat a BMN 333 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére a voszoritiddel szemben akondropláziás gyermekekben
Ez egy többközpontú, multinacionális, randomizált, aktív kontrollú, operatív módon zökkenőmentes 2/3. fázisú vizsgálat a BMN 333-ról, amelyet achondropláziás (ACH) gyermekekben végeznek, akik korábban nem kaptak kezelést.
A vizsgálat egy 2. fázisból és egy 3. fázisból áll.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A tanulmány fő célja, hogy értékelje a BMN 333 növekedésre gyakorolt hatásait a vosoritide-hez képest azon achondropláziás résztvevőknél, akik korábban nem kaptak növekedésserkentő kezelést. A tanulmány két részből áll: a 2. fázisú rész kiválasztja az optimális BMN 333 adagot a 3. fázisban való alkalmazáshoz és meghatározza a tanulmány folytatását a 3. fázisba; a 3. fázisú rész összehasonlítja a kiválasztott BMN 333 adag hatásait a vosoritide hatásaival. A 2. vagy 3. fázis tanulmányi részletei a következőket tartalmazzák:
- Tanulmány időtartama: legfeljebb 61 hét (a szűréstől a biztonsági utókövetési látogatásig)
- Kezelés időtartama: 52 hét. Kezelési gyakoriság: BMN 333, hetente egyszer; vosoritide, naponta egyszer
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
160
Fázis
- 2. fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Trial Specialist
- Telefonszám: 1-800-983-4587
- E-mail: medinfo@bmrn.com
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Study Manager
- Telefonszám: 1-800-983-4587
- E-mail: Medinfo@bmrn.com
Tanulmányi helyek
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
- Toborzás
- Murdoch Children's Research Institute
-
Kapcsolatba lépni:
- Ravi Savarirayan
-
-
-
-
-
Seoul, Dél -Korea
- Toborzás
- Seoul National University Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Jung Min Ko
-
Yangsan, Dél -Korea, 50612
- Még nincs toborzás
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Chong-Kun Cheon
-
-
-
-
-
Bristol, Egyesült Királyság
- Toborzás
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust - Bristol Royal Hospital for Children
-
Kapcsolatba lépni:
- Toby Candler
-
Glasgow, Egyesült Királyság
- Toborzás
- Queen Elizabeth University Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Helen McDevitt
-
Liverpool, Egyesült Királyság
- Toborzás
- Alder Hey Childrens NHS Foundation Trust
-
Kapcsolatba lépni:
- Sharanya Ramakrishnan
-
London, Egyesült Királyság
- Még nincs toborzás
- Great Ormond Street Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Moira Cheung
-
Manchester, Egyesült Királyság
- Toborzás
- University NHS Foundation Trust NIHR Wellcome Trust Clinical Research Facility
-
Kapcsolatba lépni:
- Mars Skae
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
- Toborzás
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
Kapcsolatba lépni:
- Hind Al-Saif
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
- Még nincs toborzás
- Nemours Children's Health
-
Kapcsolatba lépni:
- Mahim Jain
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Toborzás
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Kapcsolatba lépni:
- Carlos Prada
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
- Toborzás
- Johns Hopkins Medicine
-
Kapcsolatba lépni:
- Julie Hoover-Fong
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Toborzás
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Kapcsolatba lépni:
- Benjamin Cocanougher
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Még nincs toborzás
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Kapcsolatba lépni:
- David Weber
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75207
- Még nincs toborzás
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Kapcsolatba lépni:
- Nadia Merchant
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Toborzás
- Texas Children Hospital, Baylor College of Medicine
-
Kapcsolatba lépni:
- Carlos Bacino
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78231
- Toborzás
- Consano Clinical Research, LLC
-
Kapcsolatba lépni:
- Daniel Katselnik
-
-
-
-
-
Hokkaido, Japán
- Még nincs toborzás
- Hokkaido University Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Shuntaro Morikawa
-
Osaka, Japán, 534-0021
- Toborzás
- Osaka City General Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Jun Mori
-
Tokyo, Japán
- Toborzás
- National Center for Child Health and Development
-
Kapcsolatba lépni:
- Kenichi Kashimada
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Még nincs toborzás
- Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
Kapcsolatba lépni:
- Philippe Campeau
-
-
-
-
-
Wroclaw, Lengyelország
- Még nincs toborzás
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J. Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu Klinika Pediatrii i Chorob Infekcyjnych
-
Kapcsolatba lépni:
- Robert Shanislaw Smigiel
-
-
-
-
-
Genova, Olaszország, 16147
- Még nincs toborzás
- Irccs Ospedale Gaslini Di Genova
-
Kapcsolatba lépni:
- Mohamed Maghnie
-
-
-
-
-
Bucharest, Románia
- Még nincs toborzás
- Institutul National de Endocrinologie C.I.Parhon
-
Kapcsolatba lépni:
- Iuliana Gherlan
-
Craiova, Románia, 200642
- Még nincs toborzás
- Craiova Emergency Clinical County
-
Kapcsolatba lépni:
- Ioana Streata
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevonási kritériumok:
- A résztvevők életkornak ≥ 2 és < 11 év között kell lennie (2. fázis) vagy ≥ 2 és < 18 év között (3. fázis) a tájékoztatott beleegyezés aláírásakor
- A résztvevőknek ACH-vel kell rendelkezniük (dokumentált genetikai tesztel igazolt) és nyitott epifízisekkel
- Tanner I. stádiumban vannak (2. fázis) vagy bármely Tanner stádiumban (3. fázis)
- Járóképesek és segítség nélkül képesek állni
Kizárási kritériumok:
- Bármilyen ACH-től eltérő alacsony termetű állapottal rendelkeznek (pl. hipochondroplázia, 21-es triszómia, pszeudoachondroplázia, GH hiány)
- Bármelyik alábbi rendellenességgel rendelkeznek: Hipothyreózis vagy hipertireózis, kivéve ha kezelve van normalizált TSH szintekkel, diabetes mellitus, kivéve ha jól kontrolláltnak minősül, autoimmun gyulladásos betegség, gyulladásos bélbetegség, autonóm neuropátia, vérszegénység definiálva hemoglobin < 10 g/dL-ként, D-vitamin hiány, jelentős csípőpatológia.
- Bármilyen veseelégtelenség vagy szív- és érrendszeri betegség előzménye, amely a résztvevőt fokozott szívkárosodási kockázatnak teszi ki hypotónia esetén.
- Hosszúcsont vagy gerinctörés történt náluk a szűrés előtti 6 hónapban.
- Használtak vosoritidet, bármely más engedélyezett terméket (GH kivételével, lásd alább), kísérleti terméket vagy kísérleti orvosi eszközt ACH vagy alacsony termet kezelésére bármikor
- GH-val, inzulinszerű növekedési faktor 1-gyel vagy anabolikus szteroidokkal kezelték őket a kezelés kezdete előtti 6 hónapban
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Egyetlen
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 2. fázis: Alacsony dózis
A résztvevők véletlenszerűen kerülnek kiosztásra, hogy különböző BMN 333 adagolási szinteket kapjanak
|
Beadási mód: Heti szubkután injekció
|
|
Kísérleti: 2. fázis: Közepes adag
A résztvevők véletlenszerűen különböző adagolási szinteket kapnak majd a BMN 333-ból
|
Beadási mód: Heti szubkután injekció
|
|
Kísérleti: 2. fázis: Magas adag
A résztvevők véletlenszerűen kapnak majd különböző dózisszinteket a BMN 333-ból
|
Beadási mód: Heti szubkután injekció
|
|
Aktív összehasonlító: 2. fázis: Vosoritide
testsúly-sávos adagolás, Módosított rekombináns humán C-típusú natriuretikus peptid Vosoritid
|
Beadás: Napi szubkután injekció
|
|
Kísérleti: 3. fázis: BMN 333 a 2. fázis utáni kiválasztott dózisban
|
Beadási mód: Heti szubkután injekció
|
|
Aktív összehasonlító: 3. fázis: Vosoritid
súlyszalagon történő adagolás, módosított rekombináns humán C-típusú natriuretikus peptid Vosoritid
|
Beadás: Napi szubkután injekció
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
2. fázis: A 52. héten várható évesített növekedési sebesség (AGV) (a 26., 39. és 52. héten mért AGV alapján [rendelkezésre álló kumulatív adatok])
Időkeret: 52 hét
|
52 hét
|
|
3. fázis: Éves növekedési sebesség (AGV) az 52. héten
Időkeret: 52 hét
|
52 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
2. fázis: AGV a 26. és 52. héten
Időkeret: 26 és 52 hét
|
26 és 52 hét
|
|
|
2. fázis: A kiindulási állapothoz képest változás álló magasságban
Időkeret: 26 és 52 hét
|
Centiméterben mérve
|
26 és 52 hét
|
|
2. fázis: A magasság Z-pontszám változása a kiindulási állapothoz képest
Időkeret: 26 és 52 hét
|
26 és 52 hét
|
|
|
2. fázis: A kiindulási értékhez képest bekövetkezett változás a felső és alsó testtáj arányában
Időkeret: 26 és 52 hét
|
26 és 52 hét
|
|
|
2. fázis: Káros események (AE) előfordulása
Időkeret: 52 hét
|
52 hét
|
|
|
2. fázis: Súlyos mellékhatások (SAE-k) előfordulási gyakorisága
Időkeret: 52 hét
|
52 hét
|
|
|
2. fázis: A vizsgált események (EOI-k) előfordulási gyakorisága
Időkeret: 52 hét
|
52 hét
|
|
|
2. fázis: A BMN 333 maximális koncentrációja (Cmax) a plazmában
Időkeret: 52 hét
|
52 hét
|
|
|
2. fázis: A vosoritid maximális plazmakoncentrációja (Cmax)
Időkeret: 52 hét
|
52 hét
|
|
|
2. fázis: A BMN 333 maximális koncentrációjának eléréséhez szükséges idő (Tmax)
Időkeret: 52 hét
|
52 hét
|
|
|
2. fázis: A felszabadított vosoritid maximális koncentrációjának eléréséhez szükséges idő (Tmax)
Időkeret: 52 hét
|
52 hét
|
|
|
2. fázis: A BMN 333 legalacsonyabb plazmakoncentrációja (C trough)
Időkeret: 52 hét
|
52 hét
|
|
|
2. fázis: A vosoritid legkisebb koncentrációja (C alacsony) a plazmában
Időkeret: 52 hét
|
52 hét
|
|
|
3. fázis: Az álló magasság változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 52 hét
|
Centiméterben mérve
|
52 hét
|
|
3. fázis: A kiindulási állapothoz viszonyított változás a magasság Z-pontszámban
Időkeret: 52 hét
|
52 hét
|
|
|
3. fázis: Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változás a felső és az alsó testrészek arányában
Időkeret: 52 hét
|
52 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, PhD, BioMarin Pharmaceutical
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2026. április 20.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2029. június 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2029. szeptember 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2026. február 11.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. február 24.
Első közzététel (Tényleges)
2026. március 2.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. augusztus 21.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. augusztus 20.
Utolsó ellenőrzés
2026. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 333-301
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
Az anonimizált, egyedi résztvevői adatok, amelyek a jelentett eredmények alapját képezik (ideértve a szöveget, táblázatokat, ábrákat és függelékeket), a kutatási protokollal és az adatszótárakkal együtt elérhetővé válnak nem kereskedelmi, tudományos célokra.
További támogató dokumentumok kérésre állhatnak rendelkezésre.
A kutatók ezen adatokhoz és támogató dokumentumokhoz való hozzáférést kérhetnek egy adatmegosztási portálon keresztül, amely a publikációt követő 6 hónappal indul és 2 évvel később ér véget.
A bármely folyamatban lévő fejlesztési programhoz kapcsolódó adatok a vonatkozó termék jóváhagyását követő hat (6) hónapon belül elérhetővé válnak.
A kéréseknek tartalmazniuk kell egy kutatási javaslatot, amely tisztázza az adatok felhasználásának módját, beleértve a javasolt elemzési módszertant.
A kutatási javaslatokat a nyilvánosan elérhető, www.BioMarin.com/patients/publication-data-request/ címen található kritériumokhoz viszonyítva értékelik,
hogy meghatározzák, hozzáférést adnak-e, amennyiben a BioMarinnal való adathozzáférési megállapodás aláírásra kerül.
További támogató dokumentumok kérésre állhatnak rendelkezésre.
A kutatók ezen adatokhoz és támogató dokumentumokhoz való hozzáférést kérhetnek egy adatmegosztási portálon keresztül, amely a publikációt követő 6 hónappal indul és 2 évvel később ér véget.
A bármely folyamatban lévő fejlesztési programhoz kapcsolódó adatok a vonatkozó termék jóváhagyását követő hat (6) hónapon belül elérhetővé válnak.
A kéréseknek tartalmazniuk kell egy kutatási javaslatot, amely tisztázza az adatok felhasználásának módját, beleértve a javasolt elemzési módszertant.
A kutatási javaslatokat a nyilvánosan elérhető, www.BioMarin.com/patients/publication-data-request/ címen található kritériumokhoz viszonyítva értékelik,
hogy meghatározzák, hozzáférést adnak-e, amennyiben a BioMarinnal való adathozzáférési megállapodás aláírásra kerül.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .