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Un estudio de fase 2/3 para evaluar la eficacia y seguridad de BMN 333 frente a vosoritida en niños con acondroplasia (ASPEN)

27 de mayo de 2026 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Un estudio multicéntrico, aleatorizado, operativamente sin interrupciones de fase 2/3 para evaluar la eficacia y seguridad de BMN 333 frente a vosoritida en niños con acondroplasia

Este es un estudio multicéntrico, multinacional, aleatorizado, controlado activamente, operativamente continuo de Fase 2/3 de BMN 333 en participantes pediátricos no tratados previamente con acondroplasia (ACH). El estudio consta de una parte de Fase 2 y una parte de Fase 3.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El objetivo principal de este estudio es evaluar los efectos de BMN 333 en el crecimiento en comparación con vosoritide en participantes con acondroplasia que no han recibido ningún tratamiento para promover el crecimiento. El estudio consta de 2 partes: la parte de Fase 2 seleccionará la dosis óptima de BMN 333 para usar en la Fase 3 y determinará la continuación del estudio en la Fase 3; la parte de Fase 3 comparará los efectos de la dosis seleccionada de BMN 333 con vosoritide. Los detalles del estudio para la Fase 2 o la Fase 3 incluyen lo siguiente:

  • Duración del estudio: hasta 61 semanas (desde el cribado hasta la visita de seguimiento de seguridad)
  • Duración del tratamiento: 52 semanas. Frecuencia del tratamiento: BMN 333, una vez por semana; vosoritide, una vez al día

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

160

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Trial Specialist
  • Número de teléfono: 1-800-983-4587
  • Correo electrónico: medinfo@bmrn.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Study Manager
  • Número de teléfono: 1-800-983-4587
  • Correo electrónico: Medinfo@bmrn.com

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Reclutamiento
        • Murdoch Children's Research Institute
        • Contacto:
          • Ravi Savarirayan
  • Corea del Sur
      • Seoul, Corea del Sur
        • Aún no reclutando
        • Seoul National University Hospital
        • Contacto:
          • Jung Min Ko
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Reclutamiento
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Contacto:
          • Hind Al-Saif
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Aún no reclutando
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contacto:
          • Carlos Prada
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Aún no reclutando
        • Johns Hopkins Medicine Julie
        • Contacto:
          • Julie Hoover-Fong
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Texas Children Hospital, Baylor College of Medicine, Houston TX
        • Contacto:
          • Carlos Bacino
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78231
        • Reclutamiento
        • Consano Clinical Research, LLC
        • Contacto:
          • Daniel Katselnik
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Aún no reclutando
        • Irccs Ospedale Gaslini Di Genova
        • Contacto:
          • Mohamed Maghnie
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust - Bristol Royal Hospital for Children
        • Contacto:
          • Toby Candler
  • Rumania
      • Craiova, Rumania, 200642
        • Aún no reclutando
        • Craiova Emergency Clinical County
        • Contacto:
          • Ioana Streata

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Los participantes deben tener una edad ≥ 2 a < 11 años (Fase 2) o ≥ 2 a < 18 años (Fase 3) en el momento de firmar el consentimiento informado.
  2. Los participantes deben tener ACH (confirmado mediante pruebas genéticas documentadas) y epífisis abiertas.
  3. Estar en estadio Tanner I (Fase 2) o cualquier estadio Tanner (Fase 3).
  4. Ser ambulatorios y capaces de mantenerse de pie sin ayuda.

Criterios de exclusión:

  1. Tener cualquier condición de talla baja distinta de ACH (por ejemplo, hipocondroplasia, trisomía 21, pseudoacondroplasia, deficiencia de GH).
  2. Tener cualquiera de los siguientes trastornos: hipotiroidismo o hipertiroidismo, a menos que estén tratados con evidencia de niveles normalizados de hormona estimulante de la tiroides (TSH), diabetes mellitus, a menos que se considere bien controlada, enfermedad inflamatoria autoinmune, enfermedad inflamatoria intestinal, neuropatía autonómica, anemia definida como hemoglobina < 10 g/dL, deficiencia de vitamina D, patología significativa de cadera.
  3. Tener antecedentes de insuficiencia renal o enfermedad cardíaca/cardiovascular que suponga un mayor riesgo de un resultado cardíaco adverso en el contexto de hipotensión.
  4. Haber sufrido fracturas óseas en huesos largos o columna vertebral en los 6 meses previos al cribado.
  5. Haber utilizado vosoritida, cualquier otro producto aprobado (excepto GH, como se detalla a continuación), producto en investigación o dispositivo médico en investigación para el tratamiento de ACH o talla baja en cualquier momento.
  6. Haber sido tratado con GH, factor de crecimiento similar a la insulina 1 o esteroides anabólicos en los 6 meses previos al inicio del tratamiento.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Fase 2: Dosis Baja
Los participantes serán aleatorizados para recibir diferentes niveles de dosis de BMN 333
Droga: BMN 333
Administración: Inyección subcutánea semanal
Experimental: Fase 2: Dosis Media
Los participantes serán aleatorizados para recibir diferentes niveles de dosis de BMN 333
Droga: BMN 333
Administración: Inyección subcutánea semanal
Experimental: Fase 2: Dosis Alta
Los participantes serán aleatorizados para recibir diferentes niveles de dosis de BMN 333
Droga: BMN 333
Administración: Inyección subcutánea semanal
Comparador activo: Fase 2: Vosoritide
dosificación por banda de peso, péptido natriurético tipo C recombinante humano modificado Vosoritide
Droga: Inyección de Vosoritida [Voxzogo]
Administración: Inyección subcutánea diaria
Experimental: Fase 3: BMN 333 a dosis seleccionada después de la Fase 2
Droga: BMN 333
Administración: Inyección subcutánea semanal
Comparador activo: Fase 3: Vosoritide
dosificación por banda de peso, Péptido natriurético tipo C recombinante humano modificado Vosoritida
Droga: Inyección de Vosoritida [Voxzogo]
Administración: Inyección subcutánea diaria

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Fase 2: Velocidad de Crecimiento Anualizada (AGV) Prevista en la Semana 52 (basada en la AGV en las semanas 26, 39 y 52 [datos acumulados disponibles])
Periodo de tiempo: 52 semanas
52 semanas
Fase 3: Velocidad de Crecimiento Anualizada (VCA) en la Semana 52
Periodo de tiempo: 52 semanas
52 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fase 2: AGV en las semanas 26 y 52
Periodo de tiempo: 26 y 52 semanas
26 y 52 semanas
Fase 2: Cambio desde el valor basal en la estatura de pie
Periodo de tiempo: 26 y 52 semanas
Medido en centímetros
26 y 52 semanas
Fase 2: Cambio desde la línea base en la puntuación Z de altura
Periodo de tiempo: 26 y 52 semanas
26 y 52 semanas
Fase 2: Cambio desde el valor basal en la proporción del segmento superior a inferior del cuerpo
Periodo de tiempo: 26 y 52 semanas
26 y 52 semanas
Fase 2: Incidencia de eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: 52 semanas
52 semanas
Fase 2: Incidencia de eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: 52 semanas
52 semanas
Fase 2: Incidencia de eventos de interés (EOI)
Periodo de tiempo: 52 semanas
52 semanas
Fase 2: Concentración máxima (Cmax) de BMN 333 en plasma
Periodo de tiempo: 52 semanas
52 semanas
Fase 2: Concentración máxima (Cmax) de vosoritida liberada en plasma
Periodo de tiempo: 52 semanas
52 semanas
Fase 2: Tiempo para alcanzar la concentración máxima (Tmax) para BMN 333
Periodo de tiempo: 52 semanas
52 semanas
Fase 2: Tiempo para alcanzar la concentración máxima (Tmax) del vosoritido liberado
Periodo de tiempo: 52 semanas
52 semanas
Fase 2: Concentración mínima (Ctrough) de BMN 333 en plasma
Periodo de tiempo: 52 semanas
52 semanas
Fase 2: Concentración mínima (C valle) de vosoritida liberada en plasma
Periodo de tiempo: 52 semanas
52 semanas
Fase 3: Cambio desde la línea de base en la altura de pie
Periodo de tiempo: 52 semanas
Medido en centímetros
52 semanas
Fase 3: Cambio desde el valor basal en la puntuación Z de altura
Periodo de tiempo: 52 semanas
52 semanas
Fase 3: Cambio desde el valor basal en la relación segmento superior a inferior del cuerpo
Periodo de tiempo: 52 semanas
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, PhD, BioMarin Pharmaceutical

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de abril de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

1 de septiembre de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de febrero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de febrero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

2 de marzo de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de mayo de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 333-301

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los datos individuales de participantes anonimizados que sustentan los resultados reportados (incluyendo texto, tablas, figuras y apéndices) estarán disponibles junto con el protocolo de investigación y los diccionarios de datos, para fines académicos no comerciales. Documentos de apoyo adicionales pueden estar disponibles bajo petición. Los investigadores podrán solicitar acceso a estos datos y documentos de apoyo a través de un portal de intercambio de datos a partir de los 6 meses y hasta 2 años después de la publicación. Los datos asociados con cualquier programa de desarrollo en curso estarán disponibles dentro de los seis (6) meses posteriores a la aprobación del producto relevante. Las solicitudes deben incluir una propuesta de investigación que aclare cómo se utilizarán los datos, incluida la metodología de análisis propuesta. Las propuestas de investigación se evaluarán según los criterios disponibles públicamente en www.BioMarin.com/patients/publication-data-request/ para determinar si se otorgará el acceso, sujeto a la firma de un acuerdo de acceso a datos con BioMarin.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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