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Uno studio di Fase 2/3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di BMN 333 rispetto a vosoritide in bambini con acondroplasia (ASPEN)

27 maggio 2026 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno Studio Multicentrico, Randomizzato, Operativamente Senza Soluzione di Continuità di Fase 2/3 per Valutare l'Efficacia e la Sicurezza di BMN 333 Rispetto a Vosoritide in Bambini con Acondroplasia

Questo è uno studio multicentrico, multinazionale, randomizzato, controllato attivamente, operativamente senza soluzione di continuità di Fase 2/3 di BMN 333 in partecipanti pediatrici naïve al trattamento con acondroplasia (ACH). Lo studio consiste in una parte di Fase 2 e una parte di Fase 3.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo principale di questo studio è valutare gli effetti del BMN 333 sulla crescita rispetto al vosoritide in partecipanti con acondroplasia che non hanno ricevuto alcun trattamento promuovente la crescita. Lo studio comprende 2 parti: la parte di Fase 2 selezionerà la dose ottimale di BMN 333 da utilizzare nella Fase 3 e determinerà la continuazione dello studio nella Fase 3; la parte di Fase 3 confronterà gli effetti della dose selezionata di BMN 333 con il vosoritide. I dettagli dello studio per la Fase 2 o la Fase 3 includono quanto segue:

  • Durata dello studio: fino a 61 settimane (dallo screening alla visita di Follow-up di Sicurezza)
  • Durata del trattamento: 52 settimane. Frequenza del trattamento: BMN 333, una volta alla settimana; vosoritide, una volta al giorno

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

160

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Trial Specialist
  • Numero di telefono: 1-800-983-4587
  • Email: medinfo@bmrn.com

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Study Manager
  • Numero di telefono: 1-800-983-4587
  • Email: Medinfo@bmrn.com

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Reclutamento
        • Murdoch Children's Research Institute
        • Contatto:
          • Ravi Savarirayan
  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud
        • Non ancora reclutamento
        • Seoul National University Hospital
        • Contatto:
          • Jung Min Ko
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Non ancora reclutamento
        • Irccs Ospedale Gaslini Di Genova
        • Contatto:
          • Mohamed Maghnie
  • Regno Unito
      • Bristol, Regno Unito
        • Non ancora reclutamento
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust - Bristol Royal Hospital for Children
        • Contatto:
          • Toby Candler
  • Romania
      • Craiova, Romania, 200642
        • Non ancora reclutamento
        • Craiova Emergency Clinical County
        • Contatto:
          • Ioana Streata
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Reclutamento
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Contatto:
          • Hind Al-Saif
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Non ancora reclutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contatto:
          • Carlos Prada
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Non ancora reclutamento
        • Johns Hopkins Medicine Julie
        • Contatto:
          • Julie Hoover-Fong
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Texas Children Hospital, Baylor College of Medicine, Houston TX
        • Contatto:
          • Carlos Bacino
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78231
        • Reclutamento
        • Consano Clinical Research, LLC
        • Contatto:
          • Daniel Katselnik

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. I partecipanti devono avere un'età ≥ 2 a < 11 anni (Fase 2) o ≥ 2 a < 18 anni (Fase 3) al momento della firma del consenso informato
  2. I partecipanti devono avere ACH (confermato da test genetico documentato) ed epifisi aperte
  3. Sono allo stadio di Tanner I (Fase 2) o qualsiasi stadio di Tanner (Fase 3)
  4. Sono deambulanti e in grado di stare in piedi senza assistenza

Criteri di esclusione:

  1. Avere qualsiasi condizione di bassa statura diversa dall'ACH (es. ipocondroplasia, trisomia 21, pseudoacondroplasia, deficit di GH)
  2. Avere uno dei seguenti disturbi: Ipotiroidismo o ipertiroidismo, a meno che non trattati con evidenza di livelli normalizzati di ormone tireostimolante (TSH), diabete mellito, a meno che non considerato ben controllato, malattia infiammatoria autoimmune, malattia infiammatoria intestinale, neuropatia autonomica, anemia definita come emoglobina < 10 g/dL, carenza di vitamina D, patologia dell'anca significativa.
  3. Avere una storia di qualsiasi insufficienza renale o malattia cardiaca/cardiovascolare che esponga il partecipante a un aumento del rischio di un esito cardiaco avverso in presenza di ipotensione.
  4. Avere avuto fratture ossee delle ossa lunghe o della colonna vertebrale entro 6 mesi prima dello screening.
  5. Avere usato vosoritide, qualsiasi altro prodotto approvato (tranne GH, come dettagliato di seguito), prodotto sperimentale o dispositivo medico sperimentale per il trattamento dell'ACH o della bassa statura in qualsiasi momento
  6. Essere stati trattati con GH, fattore di crescita insulino-simile 1 o steroidi anabolizzanti nei 6 mesi precedenti l'inizio del trattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fase 2: Dose Bassa
I partecipanti saranno randomizzati per ricevere diversi livelli di dose di BMN 333
Droga: BMN 333
Somministrazione: Iniezione sottocutanea settimanale
Sperimentale: Fase 2: Dose media
I partecipanti verranno randomizzati per ricevere diversi livelli di dosaggio di BMN 333
Droga: BMN 333
Somministrazione: Iniezione sottocutanea settimanale
Sperimentale: Fase 2: Dose Elevata
I partecipanti verranno randomizzati per ricevere diversi livelli di dosaggio di BMN 333
Droga: BMN 333
Somministrazione: Iniezione sottocutanea settimanale
Comparatore attivo: Fase 2: Vosoritide
dosing per fascia di peso, Peptide natriuretico umano di tipo C ricombinante modificato Vosoritide
Droga: Iniezione di Vosoritide [Voxzogo]
Somministrazione: Iniezione sottocutanea giornaliera
Sperimentale: Fase 3: BMN 333 alla dose selezionata dopo la Fase 2
Droga: BMN 333
Somministrazione: Iniezione sottocutanea settimanale
Comparatore attivo: Fase 3: Vosoritide
dosaggio per fasce di peso, Peptide natriuretico di tipo C umano ricombinante modificato Vosoritide
Droga: Iniezione di Vosoritide [Voxzogo]
Somministrazione: Iniezione sottocutanea giornaliera

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Fase 2: Velocità di crescita annualizzata prevista (AGV) alla Settimana 52 (basata su AGV alle Settimane 26, 39 e 52 [dati cumulativi disponibili])
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane
Fase 3: Velocità di crescita annualizzata (AGV) alla Settimana 52
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase 2: AGV alle settimane 26 e 52
Lasso di tempo: 26 e 52 settimane
26 e 52 settimane
Fase 2: Variazione rispetto al basale dell'altezza in piedi
Lasso di tempo: 26 e 52 settimane
Misurato in centimetri
26 e 52 settimane
Fase 2: Variazione rispetto al basale del punteggio Z dell'altezza
Lasso di tempo: 26 e 52 settimane
26 e 52 settimane
Fase 2: Variazione rispetto al basale del rapporto tra segmento superiore e inferiore del corpo
Lasso di tempo: 26 e 52 settimane
26 e 52 settimane
Fase 2: Incidenza di eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane
Fase 2: Incidenza di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane
Fase 2: Incidenza degli eventi di interesse (EOI)
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane
Fase 2: Concentrazione massima (Cmax) di BMN 333 nel plasma
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane
Fase 2: Concentrazione massima (Cmax) di vosoritide rilasciato nel plasma
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane
Fase 2: Tempo per raggiungere la concentrazione massima (Tmax) per BMN 333
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane
Fase 2: Tempo per raggiungere la concentrazione massima (Tmax) per il vosoritide rilasciato
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane
Fase 2: Concentrazione minima (C trough) di BMN 333 nel plasma
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane
Fase 2: Concentrazione minima (C trough) di vosoritide rilasciata nel plasma
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane
Fase 3: Variazione rispetto al basale dell'altezza in piedi
Lasso di tempo: 52 settimane
Misurato in centimetri
52 settimane
Fase 3: Variazione rispetto al basale dello Z-score dell'altezza
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane
Fase 3: Variazione rispetto al basale del rapporto segmento corporeo superiore/inferiore
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, PhD, BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

2 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 maggio 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 333-301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati individuali dei partecipanti de-identificati che costituiscono la base dei risultati riportati (inclusi testo, tabelle, figure e appendici) saranno resi disponibili insieme al protocollo di ricerca e ai dizionari dei dati, per scopi accademici non commerciali. Documenti di supporto aggiuntivi potrebbero essere disponibili su richiesta. I ricercatori potranno richiedere l'accesso a questi dati e ai documenti di supporto tramite un portale di condivisione dei dati a partire da 6 mesi e fino a 2 anni dopo la pubblicazione. I dati associati a qualsiasi programma di sviluppo in corso saranno resi disponibili entro sei (6) mesi dall'approvazione del prodotto pertinente. Le richieste devono includere una proposta di ricerca che chiarisca come i dati verranno utilizzati, inclusa la metodologia di analisi proposta. Le proposte di ricerca saranno valutate in base ai criteri pubblicamente disponibili su www.BioMarin.com/patients/publication-data-request/ per determinare se l'accesso sarà concesso, subordinato alla stipula di un accordo di accesso ai dati con BioMarin.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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