Исследование фазы 2/3 по оценке эффективности и безопасности BMN 333 по сравнению с восоритидом у детей с ахондроплазией (ASPEN)
20 августа 2026 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical
Многоцентровое, рандомизированное, операционно бесшовное исследование фазы 2/3 для оценки эффективности и безопасности BMN 333 в сравнении с восоритидом у детей с ахондроплазией
Это многоцентровое, многонациональное, рандомизированное, активно-контролируемое, операционно бесшовное исследование фазы 2/3 препарата BMN 333 у педиатрических участников с ахондроплазией (АХ), ранее не получавших лечения.
Исследование состоит из части фазы 2 и части фазы 3.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Основной целью данного исследования является оценка влияния BMN 333 на рост по сравнению с восоритидом у участников с ахондроплазией, которые не получали никаких стимулирующих рост методов лечения. Исследование состоит из 2 частей: в части Фазы 2 будет выбран оптимальная доза BMN 333 для использования в Фазе 3 и определена возможность продолжения исследования в Фазе 3; в части Фазы 3 будут сравниваться эффекты выбранной дозы BMN 333 с восоритидом. Детали исследования для Фазы 2 или Фазы 3 включают следующее:
- Продолжительность исследования: до 61 недели (от скрининга до визита по безопасности после завершения)
- Продолжительность лечения: 52 недели. Частота лечения: BMN 333 — один раз в неделю; восоритид — один раз в день
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
160
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Trial Specialist
- Номер телефона: 1-800-983-4587
- Электронная почта: medinfo@bmrn.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Study Manager
- Номер телефона: 1-800-983-4587
- Электронная почта: Medinfo@bmrn.com
Места учебы
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Австралия, 3052
- Рекрутинг
- Murdoch Children's Research Institute
-
Контакт:
- Ravi Savarirayan
-
-
-
-
-
Genova, Италия, 16147
- Еще не набирают
- Irccs Ospedale Gaslini Di Genova
-
Контакт:
- Mohamed Maghnie
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Канада, H3T 1C5
- Еще не набирают
- Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
Контакт:
- Philippe Campeau
-
-
-
-
-
Wroclaw, Польша
- Еще не набирают
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J. Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu Klinika Pediatrii i Chorob Infekcyjnych
-
Контакт:
- Robert Shanislaw Smigiel
-
-
-
-
-
Bucharest, Румыния
- Еще не набирают
- Institutul National de Endocrinologie C.I.Parhon
-
Контакт:
- Iuliana Gherlan
-
Craiova, Румыния, 200642
- Еще не набирают
- Craiova Emergency Clinical County
-
Контакт:
- Ioana Streata
-
-
-
-
-
Bristol, Соединенное Королевство
- Рекрутинг
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust - Bristol Royal Hospital for Children
-
Контакт:
- Toby Candler
-
Glasgow, Соединенное Королевство
- Рекрутинг
- Queen Elizabeth University Hospital
-
Контакт:
- Helen McDevitt
-
Liverpool, Соединенное Королевство
- Рекрутинг
- Alder Hey Childrens NHS Foundation Trust
-
Контакт:
- Sharanya Ramakrishnan
-
London, Соединенное Королевство
- Еще не набирают
- Great Ormond Street Hospital
-
Контакт:
- Moira Cheung
-
Manchester, Соединенное Королевство
- Рекрутинг
- University NHS Foundation Trust NIHR Wellcome Trust Clinical Research Facility
-
Контакт:
- Mars Skae
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
- Рекрутинг
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
Контакт:
- Hind Al-Saif
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
- Еще не набирают
- Nemours Children's Health
-
Контакт:
- Mahim Jain
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Рекрутинг
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Контакт:
- Carlos Prada
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
- Рекрутинг
- Johns Hopkins Medicine
-
Контакт:
- Julie Hoover-Fong
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Рекрутинг
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Контакт:
- Benjamin Cocanougher
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Еще не набирают
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Контакт:
- David Weber
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75207
- Еще не набирают
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Контакт:
- Nadia Merchant
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Рекрутинг
- Texas Children Hospital, Baylor College of Medicine
-
Контакт:
- Carlos Bacino
-
San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78231
- Рекрутинг
- Consano Clinical Research, LLC
-
Контакт:
- Daniel Katselnik
-
-
-
-
-
Seoul, Южная Корея
- Рекрутинг
- Seoul National University Hospital
-
Контакт:
- Jung Min Ko
-
Yangsan, Южная Корея, 50612
- Еще не набирают
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
Контакт:
- Chong-Kun Cheon
-
-
-
-
-
Hokkaido, Япония
- Еще не набирают
- Hokkaido University Hospital
-
Контакт:
- Shuntaro Morikawa
-
Osaka, Япония, 534-0021
- Рекрутинг
- Osaka City General Hospital
-
Контакт:
- Jun Mori
-
Tokyo, Япония
- Рекрутинг
- National Center for Child Health and Development
-
Контакт:
- Kenichi Kashimada
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Участники должны быть в возрасте ≥ 2 до < 11 лет (Фаза 2) или ≥ 2 до < 18 лет (Фаза 3) на момент подписания информированного согласия
- Участники должны иметь АХ (подтверждено документальным генетическим тестированием) и открытые эпифизы
- Иметь стадию Таннера I (Фаза 2) или любую стадию Таннера (Фаза 3)
- Быть амбулаторными и способными стоять без посторонней помощи
Критерии исключения:
- Иметь любое состояние низкого роста, кроме АХ (например, гипохондроплазию, трисомию 21, псевдоахондроплазию, дефицит гормона роста)
- Иметь любое из следующих расстройств: гипотиреоз или гипертиреоз, если не лечится с доказательством нормализованных уровней тиреотропного гормона (ТТГ), сахарный диабет, если не считается хорошо контролируемым, аутоиммунное воспалительное заболевание, воспалительное заболевание кишечника, вегетативная нейропатия, анемия, определяемая как гемоглобин < 10 г/дл, дефицит витамина D, значительная патология тазобедренного сустава.
- Иметь в анамнезе почечную недостаточность или сердечно-сосудистое заболевание, которое подвергает участника повышенному риску неблагоприятного сердечного исхода в условиях гипотонии.
- Иметь переломы длинных костей или позвоночника в течение 6 месяцев до скрининга.
- Использовали восоритид, любой другой одобренный продукт (кроме ГР, как указано ниже), исследуемый продукт или исследуемое медицинское устройство для лечения АХ или низкого роста в любое время
- Проходили лечение гормоном роста, инсулиноподобным фактором роста 1 или анаболическими стероидами в течение 6 месяцев до начала лечения
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Одинокий
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Фаза 2: Низкая доза
Участники будут рандомизированы для получения различных уровней дозировки BMN 333
|
Введение: Еженедельная подкожная инъекция
|
|
Экспериментальный: Фаза 2: Средняя доза
Участники будут рандомизированы для получения различных уровней доз BMN 333
|
Введение: Еженедельная подкожная инъекция
|
|
Экспериментальный: Фаза 2: Высокая доза
Участники будут рандомизированы для получения различных уровней дозы BMN 333
|
Введение: Еженедельная подкожная инъекция
|
|
Активный компаратор: Фаза 2: Восоритид
дозирование по весовой категории, Модифицированный рекомбинантный человеческий натрийуретический пептид C-типа Восоритид
|
Введение: Ежедневная подкожная инъекция
|
|
Экспериментальный: Фаза 3: BMN 333 в выбранной дозе после Фазы 2
|
Введение: Еженедельная подкожная инъекция
|
|
Активный компаратор: Фаза 3: Восоритид
дозирование по весовым категориям, модифицированный рекомбинантный человеческий C-тип натрийуретического пептида Восоритид
|
Введение: Ежедневная подкожная инъекция
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Фаза 2: Прогнозируемая годовая скорость роста (AGV) на 52-й неделе (на основе AGV на 26-й, 39-й и 52-й неделях [доступные кумулятивные данные])
Временное ограничение: 52 недели
|
52 недели
|
|
Фаза 3: Годовая скорость роста (ГСР) на 52-й неделе
Временное ограничение: 52 недели
|
52 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Фаза 2: AGV на 26-й и 52-й неделях
Временное ограничение: 26 и 52 недель
|
26 и 52 недель
|
|
|
Фаза 2: Изменение исходного значения роста в положении стоя
Временное ограничение: 26 и 52 недели
|
Измеряется в сантиметрах
|
26 и 52 недели
|
|
Фаза 2: Изменение Z-показателя роста от исходного уровня
Временное ограничение: 26 и 52 недели
|
26 и 52 недели
|
|
|
Фаза 2: Изменение отношения верхнего сегмента тела к нижнему по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 26 и 52 недели
|
26 и 52 недели
|
|
|
Фаза 2: Частота возникновения нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: 52 недели
|
52 недели
|
|
|
Фаза 2: Частота серьёзных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: 52 недели
|
52 недели
|
|
|
Фаза 2: Частота возникновения событий, представляющих интерес (СПИ)
Временное ограничение: 52 недели
|
52 недели
|
|
|
Фаза 2: Максимальная концентрация (Cmax) BMN 333 в плазме
Временное ограничение: 52 недели
|
52 недели
|
|
|
Фаза 2: Максимальная концентрация (Cmax) высвобожденного восоритида в плазме
Временное ограничение: 52 недели
|
52 недели
|
|
|
Фаза 2: Время достижения максимальной концентрации (Tmax) для BMN 333
Временное ограничение: 52 недели
|
52 недели
|
|
|
Фаза 2: Время достижения максимальной концентрации (Tmax) для высвобожденного восоритида
Временное ограничение: 52 недели
|
52 недели
|
|
|
Фаза 2: Наименьшая концентрация (C trough) BMN 333 в плазме
Временное ограничение: 52 недели
|
52 недели
|
|
|
Фаза 2: Наименьшая концентрация (C мин) высвобожденного восоритида в плазме
Временное ограничение: 52 недели
|
52 недели
|
|
|
Фаза 3: Изменение роста в положении стоя по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 52 недели
|
Измеряется в сантиметрах
|
52 недели
|
|
Фаза 3: Изменение Z-показателя роста от исходного уровня
Временное ограничение: 52 недели
|
52 недели
|
|
|
Фаза 3: Изменение соотношения верхнего и нижнего сегментов тела по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 52 недели
|
52 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, PhD, BioMarin Pharmaceutical
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
20 апреля 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 июня 2029 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 сентября 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 февраля 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
24 февраля 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
2 марта 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
21 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
20 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 333-301
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Обезличенные индивидуальные данные участников, лежащие в основе опубликованных результатов (включая текст, таблицы, рисунки и приложения), будут предоставлены вместе с исследовательским протоколом и словарями данных для некоммерческих академических целей.
Дополнительные сопроводительные документы могут быть предоставлены по запросу.
Исследователи смогут запросить доступ к этим данным и сопроводительным документам через портал обмена данными, начиная с 6 месяцев и заканчивая 2 годами после публикации.
Данные, связанные с любой текущей программой разработки, будут предоставлены в течение шести (6) месяцев после одобрения соответствующего продукта.
Запросы должны включать исследовательское предложение, разъясняющее, как будут использоваться данные, включая предлагаемую методологию анализа.
Исследовательские предложения будут оцениваться на основе публично доступных критериев, доступных на сайте www.BioMarin.com/patients/publication-data-request/,
чтобы определить, будет ли предоставлен доступ, при условии заключения соглашения о доступе к данным с BioMarin.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .