Een fase 2/3-studie om de werkzaamheid en veiligheid van BMN 333 versus vosoritide te evalueren bij kinderen met achondroplasie (ASPEN)
20 augustus 2026 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical
Een multicenter, gerandomiseerd, operationeel naadloos fase 2/3-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van BMN 333 versus vosoritide te evalueren bij kinderen met achondroplasie
Dit is een multicenter, multinationaal, gerandomiseerd, actief-gecontroleerd, operationeel naadloos fase 2/3-onderzoek van BMN 333 bij behandeling-naïeve pediatrische deelnemers met achondroplasie (ACH).
De studie bestaat uit een fase 2-deel en een fase 3-deel.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het hoofddoel van deze studie is om de effecten van BMN 333 op groei te evalueren in vergelijking met vosoritide bij deelnemers met achondroplasie die nog geen groeibevorderende behandelingen hebben ontvangen. De studie bestaat uit 2 delen: het fase 2-deel zal de optimale BMN 333-dosis selecteren die in fase 3 zal worden gebruikt en bepalen of de studie wordt voortgezet naar fase 3; het fase 3-deel zal de effecten van de geselecteerde dosis BMN 333 vergelijken met vosoritide. Studiedetails voor zowel fase 2 als fase 3 omvatten het volgende:
- Studieduur: maximaal 61 weken (van screening tot veiligheidsfollow-upbezoek)
- Behandelingsduur: 52 weken. Behandelingsfrequentie: BMN 333, eenmaal per week; vosoritide, eenmaal per dag
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
160
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Trial Specialist
- Telefoonnummer: 1-800-983-4587
- E-mail: medinfo@bmrn.com
Studie Contact Back-up
- Naam: Study Manager
- Telefoonnummer: 1-800-983-4587
- E-mail: Medinfo@bmrn.com
Studie Locaties
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australië, 3052
- Werving
- Murdoch Children's Research Institute
-
Contact:
- Ravi Savarirayan
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- Nog niet aan het werven
- Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
Contact:
- Philippe Campeau
-
-
-
-
-
Genova, Italië, 16147
- Nog niet aan het werven
- Irccs Ospedale Gaslini Di Genova
-
Contact:
- Mohamed Maghnie
-
-
-
-
-
Hokkaido, Japan
- Nog niet aan het werven
- Hokkaido University Hospital
-
Contact:
- Shuntaro Morikawa
-
Osaka, Japan, 534-0021
- Werving
- Osaka City General Hospital
-
Contact:
- Jun Mori
-
Tokyo, Japan
- Werving
- National Center for Child Health and Development
-
Contact:
- Kenichi Kashimada
-
-
-
-
-
Wroclaw, Polen
- Nog niet aan het werven
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J. Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu Klinika Pediatrii i Chorob Infekcyjnych
-
Contact:
- Robert Shanislaw Smigiel
-
-
-
-
-
Bucharest, Roemenië
- Nog niet aan het werven
- Institutul National de Endocrinologie C.I.Parhon
-
Contact:
- Iuliana Gherlan
-
Craiova, Roemenië, 200642
- Nog niet aan het werven
- Craiova Emergency Clinical County
-
Contact:
- Ioana Streata
-
-
-
-
-
Bristol, Verenigd Koninkrijk
- Werving
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust - Bristol Royal Hospital for Children
-
Contact:
- Toby Candler
-
Glasgow, Verenigd Koninkrijk
- Werving
- Queen Elizabeth University Hospital
-
Contact:
- Helen McDevitt
-
Liverpool, Verenigd Koninkrijk
- Werving
- Alder Hey Childrens NHS Foundation Trust
-
Contact:
- Sharanya Ramakrishnan
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Nog niet aan het werven
- Great Ormond Street Hospital
-
Contact:
- Moira Cheung
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk
- Werving
- University NHS Foundation Trust NIHR Wellcome Trust Clinical Research Facility
-
Contact:
- Mars Skae
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
- Werving
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
Contact:
- Hind Al-Saif
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
- Nog niet aan het werven
- Nemours Children's Health
-
Contact:
- Mahim Jain
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Werving
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Contact:
- Carlos Prada
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
- Werving
- Johns Hopkins Medicine
-
Contact:
- Julie Hoover-Fong
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Werving
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Contact:
- Benjamin Cocanougher
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Nog niet aan het werven
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Contact:
- David Weber
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75207
- Nog niet aan het werven
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Contact:
- Nadia Merchant
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Werving
- Texas Children Hospital, Baylor College of Medicine
-
Contact:
- Carlos Bacino
-
San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78231
- Werving
- Consano Clinical Research, LLC
-
Contact:
- Daniel Katselnik
-
-
-
-
-
Seoul, Zuid -Korea
- Werving
- Seoul National University Hospital
-
Contact:
- Jung Min Ko
-
Yangsan, Zuid -Korea, 50612
- Nog niet aan het werven
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
Contact:
- Chong-Kun Cheon
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Deelnemers moeten ≥ 2 tot < 11 jaar oud zijn (Fase 2) of ≥ 2 tot < 18 jaar (Fase 3) op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming
- Deelnemers moeten ACH hebben (bevestigd door gedocumenteerd genetisch onderzoek) en open epifysen
- Zijn in Tannerstadium I (Fase 2) of in elk Tannerstadium (Fase 3)
- Zijn ambulant en kunnen zonder hulp staan
Exclusiecriteria:
- Een andere klein-groei-aandoening hebben dan ACH (bijv. hypochondroplasie, trisomie 21, pseudoachondroplasie, GH-deficiëntie)
- Een van de volgende aandoeningen hebben: Hypothyreoïdie of hyperthyreoïdie, tenzij behandeld met bewijs van genormaliseerde TSH-waarden, diabetes mellitus, tenzij als goed gereguleerd beschouwd, auto-immuunontstekingsziekte, inflammatoire darmziekte, autonome neuropathie, anemie gedefinieerd als hemoglobine < 10 g/dL, vitamine D-deficiëntie, significante heuppathologie.
- Een voorgeschiedenis hebben van nierinsufficiëntie of hart-/cardiovasculaire ziekte die het risico op een ongunstige cardiale uitkomst verhoogt in het kader van hypotensie.
- Botbreuken van de lange botten of wervelkolom hebben gehad binnen 6 maanden voorafgaand aan screening.
- Vosoritide, enig ander goedgekeurd product (behalve GH, zoals hieronder beschreven), onderzoeksproduct of onderzoeksmedisch hulpmiddel voor de behandeling van ACH of klein-groei op enig moment hebben gebruikt
- Met GH, insuline-achtige groeifactor 1 of anabole steroïden zijn behandeld in de 6 maanden voorafgaand aan de start van de behandeling
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Enkel
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Fase 2: Lage Dosis
Deelnemers worden gerandomiseerd om verschillende doseringsniveaus van BMN 333 te ontvangen
|
Toediening: Wekelijkse subcutane injectie
|
|
Experimenteel: Fase 2: Middelgrote dosis
Deelnemers zullen willekeurig worden toegewezen om verschillende dosisniveaus van BMN 333 te ontvangen
|
Toediening: Wekelijkse subcutane injectie
|
|
Experimenteel: Fase 2: Hoge dosis
Deelnemers worden gerandomiseerd om verschillende doseringsniveaus van BMN 333 te ontvangen
|
Toediening: Wekelijkse subcutane injectie
|
|
Actieve vergelijker: Fase 2: Vosoritide
gewichtsklasse dosering, Gemodificeerd recombinant humaan C-type natriuretisch peptide Vosoritide
|
Toediening: Dagelijkse subcutane injectie
|
|
Experimenteel: Fase 3: BMN 333 bij geselecteerde dosis na Fase 2
|
Toediening: Wekelijkse subcutane injectie
|
|
Actieve vergelijker: Fase 3: Vosoritide
gewichtsklasse dosering, Gemodificeerd recombinant humaan C-type natriuretisch peptide Vosoritide
|
Toediening: Dagelijkse subcutane injectie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Fase 2: Voorspelde jaarlijkse groeisnelheid (AGV) op week 52 (gebaseerd op AGV op week 26, 39 en 52 [beschikbare cumulatieve gegevens])
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
Fase 3: Geannualiseerde groeisnelheid (AGV) op week 52
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Fase 2: AGV bij week 26 en 52
Tijdsspanne: 26 en 52 weken
|
26 en 52 weken
|
|
|
Fase 2: Verandering ten opzichte van de basislijn in staande lengte
Tijdsspanne: 26 en 52 weken
|
Gemeten in centimeters
|
26 en 52 weken
|
|
Fase 2: Verandering ten opzichte van de basislijn in lengte Z-score
Tijdsspanne: 26 en 52 weken
|
26 en 52 weken
|
|
|
Fase 2: Verandering vanaf de uitgangswaarde in de verhouding tussen boven- en onderlichaamsegment
Tijdsspanne: 26 en 52 weken
|
26 en 52 weken
|
|
|
Fase 2: Incidentie van bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
|
Fase 2: Incidentie van ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
|
Fase 2: Incidentie van gebeurtenissen van belang (EOI's)
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
|
Fase 2: Maximale concentratie (Cmax) van BMN 333 in plasma
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
|
Fase 2: Maximale concentratie (Cmax) van vrijgekomen vosoritide in plasma
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
|
Fase 2: Tijd tot maximale concentratie (Tmax) voor BMN 333
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
|
Fase 2: Tijd om de maximale concentratie (Tmax) voor vrijgegeven vosoritide te bereiken
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
|
Fase 2: Laagste concentratie (C trough) van BMN 333 in plasma
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
|
Fase 2: Laagste concentratie (C trough) van vrijgegeven vosoritide in plasma
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
|
Fase 3: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in staande lengte
Tijdsspanne: 52 weken
|
Gemeten in centimeters
|
52 weken
|
|
Fase 3: Verandering vanaf baseline in lengte Z-score
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
|
Fase 3: Verandering ten opzichte van baseline in boven- tot onderlichaamsegmentverhouding
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, PhD, BioMarin Pharmaceutical
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
20 april 2026
Primaire voltooiing (Geschat)
1 juni 2029
Studie voltooiing (Geschat)
1 september 2029
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
11 februari 2026
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
24 februari 2026
Eerst geplaatst (Werkelijk)
2 maart 2026
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
21 augustus 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
20 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 333-301
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
De geanonimiseerde individuele deelnemersgegevens die ten grondslag liggen aan gerapporteerde resultaten (inclusief tekst, tabellen, figuren en bijlagen) zullen samen met het onderzoeksprotocol en datadictionary's beschikbaar worden gesteld, voor niet-commerciële, academische doeleinden.
Aanvullende ondersteunende documenten kunnen op verzoek beschikbaar zijn.
Onderzoekers kunnen toegang tot deze gegevens en ondersteunende documenten aanvragen via een gegevensdelingportaal, beginnend 6 maanden en eindigend 2 jaar na publicatie.
Gegevens die verband houden met een lopend ontwikkelingsprogramma zullen binnen zes (6) maanden na goedkeuring van het relevante product beschikbaar worden gesteld.
Aanvragen moeten een onderzoeksvoorstel bevatten dat duidelijk maakt hoe de gegevens zullen worden gebruikt, inclusief de voorgestelde analysemethodologie.
Onderzoeksvoorstellen zullen worden beoordeeld aan de hand van openbaar beschikbare criteria, beschikbaar op www.BioMarin.com/patients/publication-data-request/
om te bepalen of toegang wordt verleend, onder voorbehoud van het ondertekenen van een gegeventoegangsovereenkomst met BioMarin.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .