Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En fase 2/3-studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af BMN 333 versus vosoritid hos børn med akondroplasi (ASPEN)

27. maj 2026 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

Et multicenter, randomiseret, operationelt sømløst fase 2/3-studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af BMN 333 versus vosoritid hos børn med akondroplasi

Dette er et multicenter, multinationalt, randomiseret, aktivt kontrolleret, operationelt sømløst fase 2/3-studie af BMN 333 hos behandlingsnaïve pædiatriske deltagere med akondroplasi (ACH).
Studiet består af en fase 2-del og en fase 3-del.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hovedformålet med denne undersøgelse er at evaluere virkningerne af BMN 333 på vækst sammenlignet med vosoritid hos deltagere med akondroplasi, der ikke har modtaget nogen vækstfremmende behandlinger. Undersøgelsen omfatter 2 dele: Fase 2-delen vil vælge den optimale BMN 333-dosis, der skal bruges i Fase 3, og fastslå om undersøgelsen fortsætter til Fase 3; Fase 3-delen vil sammenligne virkningerne af den valgte dosis BMN 333 med vosoritid. Undersøgelsesdetaljer for enten Fase 2 eller Fase 3 inkluderer følgende:

  • Undersøgelsesvarighed: op til 61 uger (fra screening til sikkerhedsopfølgning)
  • Behandlingsvarighed: 52 uger. Behandlingshyppighed: BMN 333, én gang om ugen; vosoritid, én gang dagligt

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

160

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Rekruttering
        • Murdoch Children's Research Institute
        • Kontakt:
          • Ravi Savarirayan
  • Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust - Bristol Royal Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Toby Candler
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Rekruttering
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Kontakt:
          • Hind Al-Saif
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
          • Carlos Prada
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Johns Hopkins Medicine Julie
        • Kontakt:
          • Julie Hoover-Fong
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Texas Children Hospital, Baylor College of Medicine, Houston TX
        • Kontakt:
          • Carlos Bacino
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78231
        • Rekruttering
        • Consano Clinical Research, LLC
        • Kontakt:
          • Daniel Katselnik
  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Irccs Ospedale Gaslini Di Genova
        • Kontakt:
          • Mohamed Maghnie
  • Rumænien
      • Craiova, Rumænien, 200642
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Craiova Emergency Clinical County
        • Kontakt:
          • Ioana Streata
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Seoul National University Hospital
        • Kontakt:
          • Jung Min Ko

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltagerne skal være ≥ 2 til < 11 år (fase 2) eller ≥ 2 til < 18 år (fase 3) på tidspunktet for underskrivelsen af informeret samtykke
  2. Deltagerne skal have ACH (bekræftet ved dokumenteret genetisk test) og åbne epifyser
  3. Er i Tanner-stadie I (fase 2) eller ethvert Tanner-stadie (fase 3)
  4. Er gangbesværede og i stand til at stå uden assistance

Eksklusionskriterier:

  1. Har enhver lavvokset tilstand andet end ACH (f.eks. hypokondroplasi, trisomi 21, pseudoakondroplasi, GH-mangel)
  2. Har et af følgende lidelser: Hypothyreose eller hyperthyreose, medmindre behandlet med bevis for normaliserede thyreoideastimulerende hormon (TSH)-niveauer, diabetes mellitus, medmindre anset for velkontrolleret, autoimmun inflammatorisk sygdom, inflammatorisk tarmsygdom, autonom neuropati, anæmi defineret som hæmoglobin < 10 g/dL, D-vitaminmangel, signifikant hofteskade.
  3. Har historie med nedsat nyrefunktion eller hjerte-/hjerte-kar-sygdom, der udsætter deltageren for øget risiko for en uønsket hjertebegivenhed i forbindelse med hypotension.
  4. Har haft brud på de lange knogler eller rygsøjlen inden for 6 måneder før screening.
  5. Har brugt vosoritid, ethvert andet godkendt produkt (undtagen GH, som beskrevet nedenfor), forsøgsprodukt eller forsøgsmedicinsk udstyr til behandling af ACH eller lavvoksethed på noget tidspunkt
  6. Er blevet behandlet med GH, insulinlignende vækstfaktor 1 eller anabole steroider i de 6 måneder før behandlingsstart

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fase 2: Lav dosis
Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage forskellige dosisniveauer af BMN 333
Medicin: BMN 333
Administration: Ugentlig subkutan injektion
Eksperimentel: Fase 2: Mellemdosis
Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage forskellige dosisniveauer af BMN 333
Medicin: BMN 333
Administration: Ugentlig subkutan injektion
Eksperimentel: Fase 2: Høj dosis
Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage forskellige doseniveauer af BMN 333
Medicin: BMN 333
Administration: Ugentlig subkutan injektion
Aktiv komparator: Fase 2: Vosoritide
vægtbåndsdosering, Modificeret rekombinant humant C-type natriuretisk peptid Vosoritid
Medicin: Vosoritid-injektion [Voxzogo]
Administration: Daglig subkutan injektion
Eksperimentel: Fase 3: BMN 333 i udvalgt dosis efter Fase 2
Medicin: BMN 333
Administration: Ugentlig subkutan injektion
Aktiv komparator: Fase 3: Vosoritide
vægtbåndsdosering, Modificeret rekombinant humant C-type natriuretisk peptid Vosoritid
Medicin: Vosoritid-injektion [Voxzogo]
Administration: Daglig subkutan injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Fase 2: Forventet årlig væksthastighed (AGV) i uge 52 (baseret på AGV i uge 26, 39 og 52 [tilgængelige kumulative data])
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Fase 3: Årlig væksthastighed (AGV) ved uge 52
Tidsramme: 52 uger
52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fase 2: AGV ved uge 26 og 52
Tidsramme: 26 og 52 uger
26 og 52 uger
Fase 2: Ændring fra baseline i stående højde
Tidsramme: 26 og 52 uger
Målt i centimeter
26 og 52 uger
Fase 2: Ændring fra baseline i højde Z-score
Tidsramme: 26 og 52 uger
26 og 52 uger
Fase 2: Ændring fra baseline i forholdet mellem øvre og nedre kropssegment
Tidsramme: 26 og 52 uger
26 og 52 uger
Fase 2: Forekomst af uønskede bivirkninger (AEs)
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Fase 2: Forekomst af alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Fase 2: Forekomst af begivenheder af interesse (EOI'er)
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Fase 2: Maksimalkoncentration (Cmax) af BMN 333 i plasma
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Fase 2: Maksimal koncentration (Cmax) af frigivet vosoritid i plasma
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Fase 2: Tid til at nå maksimal koncentration (Tmax) for BMN 333
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Fase 2: Tid til at nå maksimale koncentration (Tmax) for frigivet vosoritid
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Fase 2: Laveste koncentration (C trough) af BMN 333 i plasma
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Fase 2: Laveste koncentration (C trough) af frigivet vosoritid i plasma
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Fase 3: Ændring fra baseline i stående højde
Tidsramme: 52 uger
Målt i centimeter
52 uger
Fase 3: Ændring fra baseline i højde-Z-score
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Fase 3: Ændring fra baseline i forholdet mellem overkrop og underkrop
Tidsramme: 52 uger
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, PhD, BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

2. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. maj 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 333-301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

De-anonymiserede individuelle deltagerdata, der ligger til grund for rapporterede resultater (herunder tekst, tabeller, figurer og bilag), vil blive gjort tilgængelige sammen med forskningsprotokollen og datadictionarier til ikke-kommercielle, akademiske formål. Yderligere støttedokumenter kan være tilgængelige efter anmodning. Forskere vil kunne anmode om adgang til disse data og støttedokumenter via en datadelingportal fra 6 måneder efter og indtil 2 år efter publicering. Data forbundet med ethvert igangværende udviklingsprogram vil blive gjort tilgængelige inden for seks (6) måneder efter godkendelse af det relevante produkt. Anmodninger skal indeholde et forskningsforslag, der klargør, hvordan dataene vil blive brugt, herunder foreslået analysemetodologi. Forskningsforslag vil blive evalueret i forhold til offentligt tilgængelige kriterier tilgængelige på www.BioMarin.com/patients/publication-data-request/ for at afgøre, om adgang vil blive givet, forudsat underskrivelse af en dataadgangsaftale med BioMarin.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med BMN 333

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner