Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 2/3 studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti přípravku BMN 333 ve srovnání s vosoritidem u dětí s achondroplázií (ASPEN)

27. května 2026 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Multicentrická, randomizovaná, provozně bezproblémová studie fáze 2/3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti přípravku BMN 333 versus vosoritid u dětí s achondroplazií

Toto je multicentrická, mezinárodní, randomizovaná, aktivně kontrolovaná, operativně bezproblémová studie fáze 2/3 přípravku BMN 333 u pediatrických účastníků s achondroplazií (ACH), kteří dosud nebyli léčeni. Studie se skládá z části fáze 2 a části fáze 3.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Hlavním cílem této studie je vyhodnotit účinky BMN 333 na růst ve srovnání s vosoritidem u účastníků s achondroplazií, kteří nepodstoupili žádnou léčbu podporující růst. Studie zahrnuje 2 části: fáze 2 vybere optimální dávku BMN 333 pro použití ve fázi 3 a určí pokračování studie do fáze 3; fáze 3 porovná účinky vybrané dávky BMN 333 s vosoritidem. Podrobnosti studie pro fázi 2 nebo 3 zahrnují následující:

  • Doba trvání studie: až 61 týdnů (od screeningu po kontrolní návštěvu bezpečnosti)
  • Doba trvání léčby: 52 týdnů. Frekvence léčby: BMN 333, jednou týdně; vosoritid, jednou denně

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

160

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Trial Specialist
  • Telefonní číslo: 1-800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Study Manager
  • Telefonní číslo: 1-800-983-4587
  • E-mail: Medinfo@bmrn.com

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Nábor
        • Murdoch Children's Research Institute
        • Kontakt:
          • Ravi Savarirayan
  • Itálie
      • Genova, Itálie, 16147
        • Zatím nenabíráme
        • Irccs Ospedale Gaslini Di Genova
        • Kontakt:
          • Mohamed Maghnie
  • Jižní Korea
      • Seoul, Jižní Korea
        • Zatím nenabíráme
        • Seoul National University Hospital
        • Kontakt:
          • Jung Min Ko
  • Rumunsko
      • Craiova, Rumunsko, 200642
        • Zatím nenabíráme
        • Craiova Emergency Clinical County
        • Kontakt:
          • Ioana Streata
  • Spojené království
      • Bristol, Spojené království
        • Zatím nenabíráme
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust - Bristol Royal Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Toby Candler
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Nábor
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Kontakt:
          • Hind Al-Saif
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Zatím nenabíráme
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
          • Carlos Prada
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Zatím nenabíráme
        • Johns Hopkins Medicine Julie
        • Kontakt:
          • Julie Hoover-Fong
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Texas Children Hospital, Baylor College of Medicine, Houston TX
        • Kontakt:
          • Carlos Bacino
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78231
        • Nábor
        • Consano Clinical Research, LLC
        • Kontakt:
          • Daniel Katselnik

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci musí být ve věku ≥ 2 do < 11 let (fáze 2) nebo ≥ 2 do < 18 let (fáze 3) v době podepsání informovaného souhlasu
  2. Účastníci musí mít ACH (potvrzeno genetickým testem) a otevřené epifýzy
  3. Jsou v Tannerově stadiu I (fáze 2) nebo v jakémkoli Tannerově stadiu (fáze 3)
  4. Jsou schopni samostatné chůze a stoje bez pomoci

Kritéria pro vyloučení:

  1. Mít jakoukoli poruchu růstu jinou než ACH (např. hypochondroplazie, trisomie 21, pseudoachondroplazie, deficit růstového hormonu)
  2. Mít některou z následujících poruch: Hypotyreózu nebo hypertyreózu, pokud není léčena s prokázanou normalizací hladiny tyreostimulačního hormonu (TSH), diabetes mellitus, pokud není považován za dobře kompenzovaný, autoimunitní zánětlivé onemocnění, idiopatické střevní záněty, autonomní neuropatii, anémii definovanou jako hemoglobin < 10 g/dL, deficit vitaminu D, významnou patologii kyčlí.
  3. Mít anamnézu jakéhokoli renálního selhání nebo kardiálního/kardiovaskulárního onemocnění, které zvyšuje riziko nepříznivého srdečního výsledku v případě hypotenze.
  4. Mít zlomeniny dlouhých kostí nebo páteře v průběhu 6 měsíců před screeningem.
  5. Použít vosoritid, jakýkoli jiný schválený přípravek (kromě růstového hormonu, jak je uvedeno níže), zkušební přípravek nebo zkušební zdravotnický prostředek pro léčbu ACH nebo poruchy růstu kdykoli v minulosti
  6. Být léčen růstovým hormonem, inzulínu podobným růstovým faktorem 1 nebo anabolickými steroidy v průběhu 6 měsíců před zahájením léčby

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fáze 2: Nízká dávka
Účastníci budou náhodně rozděleni k přijímání různých dávkových úrovní BMN 333
Lék: BMN 333
Podávání: Týdenní subkutánní injekce
Experimentální: Fáze 2: Střední dávka
Účastníci budou náhodně rozděleni tak, aby dostávali různé dávky BMN 333
Lék: BMN 333
Podávání: Týdenní subkutánní injekce
Experimentální: Fáze 2: Vysoká dávka
Účastníci budou náhodně rozděleni do skupin, ve kterých dostanou různé dávky BMN 333
Lék: BMN 333
Podávání: Týdenní subkutánní injekce
Aktivní komparátor: Fáze 2: Vosoritid
dávkování podle hmotnostních pásem, modifikovaný rekombinantní lidský C-typ natriuretického peptidu Vosoritid
Lék: Injekce vosoritidu [Voxzogo]
Podání: Denní subkutánní injekce
Experimentální: Fáze 3: BMN 333 ve vybrané dávce po fázi 2
Lék: BMN 333
Podávání: Týdenní subkutánní injekce
Aktivní komparátor: Fáze 3: Vosoritid
dávkování podle hmotnostních pásem, Modifikovaný rekombinantní lidský C-typ natriuretického peptidu Vosoritid
Lék: Injekce vosoritidu [Voxzogo]
Podání: Denní subkutánní injekce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Fáze 2: Predikovaná roční růstová rychlost (AGV) v týdnu 52 (založeno na AGV v týdnech 26, 39 a 52 [dostupná kumulativní data])
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
Fáze 3: Roční rychlost růstu (AGV) v týdnu 52
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze 2: AGV v týdnu 26 a 52
Časové okno: 26 a 52 týdnů
26 a 52 týdnů
Fáze 2: Změna oproti výchozí hodnotě ve stojné výšce
Časové okno: 26 a 52 týdnů
Měřeno v centimetrech
26 a 52 týdnů
Fáze 2: Změna Z-skóre výšky od výchozí hodnoty
Časové okno: 26 a 52 týdnů
26 a 52 týdnů
Fáze 2: Změna od výchozí hodnoty v poměru horní a dolní části těla
Časové okno: 26 a 52 týdnů
26 a 52 týdnů
Fáze 2: Výskyt nežádoucích příhod (AEs)
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
Fáze 2: Incidence závažných nežádoucích příhod (SAEs)
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
Fáze 2: Výskyt sledovaných událostí (EOIs)
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
Fáze 2: Maximální koncentrace (Cmax) BMN 333 v plazmě
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
Fáze 2: Maximální koncentrace (Cmax) uvolněného vosoritidu v plazmě
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
Fáze 2: Čas k dosažení maximální koncentrace (Tmax) pro BMN 333
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
Fáze 2: Doba k dosažení maximální koncentrace (Tmax) pro uvolněný vosoritid
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
Fáze 2: Nejnižší koncentrace (Ctrough) BMN 333 v plazmě
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
Fáze 2: Nejnižší koncentrace (Ctrough) uvolněného vosoritidu v plazmě
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
Fáze 3: Změna oproti výchozí výšce ve stoje
Časové okno: 52 týdnů
Měřeno v centimetrech
52 týdnů
Fáze 3: Změna Z-skóre výšky od výchozí hodnoty
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
Fáze 3: Změna od výchozí hodnoty v poměru horní a dolní části těla
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, PhD, BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

2. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. května 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 333-301

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Anonymizovaná individuální data účastníků, která jsou základem uvedených výsledků (včetně textu, tabulek, obrázků a příloh), budou zpřístupněna spolu s výzkumným protokolem a datovými slovníky pro nekomerční akademické účely. Další podpůrné dokumenty mohou být k dispozici na vyžádání. Výzkumníci budou moci požádat o přístup k těmto datům a podpůrným dokumentům prostřednictvím portálu pro sdílení dat počínaje 6 měsíci a konče 2 roky po publikaci. Data spojená s jakýmkoli probíhajícím vývojovým programem budou zpřístupněna do šesti (6) měsíců po schválení příslušného produktu. Žádosti musí obsahovat výzkumný návrh objasňující, jak budou data použita, včetně navrhované metodiky analýzy. Výzkumné návrhy budou hodnoceny ve vztahu k veřejně dostupným kritériím dostupným na www.BioMarin.com/patients/publication-data-request/, aby bylo rozhodnuto, zda bude přístup poskytnut, a to podmíněně uzavřením dohody o přístupu k datům s BioMarin.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na BMN 333

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit