Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2/3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo BMN 333 w porównaniu z vosorytydem u dzieci z achondroplazją (ASPEN)

27 maja 2026 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Wieloośrodkowe, randomizowane, bezproblemowe operacyjnie badanie fazy 2/3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo BMN 333 w porównaniu z vosorytydem u dzieci z achondroplazją

To wieloośrodkowe, wielonarodowe, randomizowane, aktywnie kontrolowane, operacyjnie płynne badanie fazy 2/3 preparatu BMN 333 u wcześniej nieleczonych uczestników pediatrycznych z achondroplazją (ACH). Badanie składa się z części fazy 2 i części fazy 3.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem tego badania jest ocena wpływu BMN 333 na wzrost w porównaniu z wosorytydem u uczestników z achondroplazją, którzy nie otrzymali żadnych leków stymulujących wzrost. Badanie obejmuje 2 części: część fazy 2 wybierze optymalną dawkę BMN 333 do zastosowania w fazie 3 i określi kontynuację badania do fazy 3; część fazy 3 porówna efekty wybranej dawki BMN 333 z wosorytydem. Szczegóły badania dla fazy 2 lub 3 obejmują:<\/p>

  • Czas trwania badania: do 61 tygodni (od badań przesiewowych do wizyty kontrolnej bezpieczeństwa)<\/li>
  • Czas trwania leczenia: 52 tygodnie. Częstotliwość leczenia: BMN 333, raz w tygodniu; wosorytyd, raz dziennie<\/li><\/ul>

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

160

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Trial Specialist
  • Numer telefonu: 1-800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Rekrutacyjny
        • Murdoch Children's Research Institute
        • Kontakt:
          • Ravi Savarirayan
  • Korea Południowa
      • Seoul, Korea Południowa
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Seoul National University Hospital
        • Kontakt:
          • Jung Min Ko
  • Rumunia
      • Craiova, Rumunia, 200642
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Craiova Emergency Clinical County
        • Kontakt:
          • Ioana Streata
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Rekrutacyjny
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Kontakt:
          • Hind Al-Saif
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
          • Carlos Prada
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Johns Hopkins Medicine Julie
        • Kontakt:
          • Julie Hoover-Fong
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Texas Children Hospital, Baylor College of Medicine, Houston TX
        • Kontakt:
          • Carlos Bacino
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78231
        • Rekrutacyjny
        • Consano Clinical Research, LLC
        • Kontakt:
          • Daniel Katselnik
  • Włochy
      • Genova, Włochy, 16147
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Irccs Ospedale Gaslini Di Genova
        • Kontakt:
          • Mohamed Maghnie
  • Zjednoczone Królestwo
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust - Bristol Royal Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Toby Candler

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Uczestnicy muszą mieć wiek ≥ 2 do < 11 lat (faza 2) lub ≥ 2 do < 18 lat (faza 3) w momencie podpisania świadomej zgody
  2. Uczestnicy muszą mieć ACH (potwierdzoną dokumentacją badań genetycznych) i otwarte nasady kostne
  3. Są na etapie Tannera I (faza 2) lub na dowolnym etapie Tannera (faza 3)
  4. Są mobilni i potrafią stać bez pomocy

Kryteria wykluczenia:

  1. Mają jakikolwiek stan niskiego wzrostu inny niż ACH (np. hipochondroplazja, trisomia 21, pseudoachondroplazja, niedobór hormonu wzrostu)
  2. Mają którąkolwiek z następujących chorób: Niedoczynność lub nadczynność tarczycy, chyba że leczone z dowodem znormalizowanych poziomów hormonu tyreotropowego (TSH), cukrzyca, chyba że uznana za dobrze kontrolowaną, autoimmunologiczna choroba zapalna, nieswoiste zapalenie jelit, neuropatia autonomiczna, anemia określona jako hemoglobina < 10 g/dL, niedobór witaminy D, znacząca patologia stawu biodrowego.
  3. Mają w wywiadzie jakąkolwiek niewydolność nerek lub chorobę serca/układu krążenia, która naraża uczestnika na zwiększone ryzyko niekorzystnego wyniku sercowego w warunkach hipotensji.
  4. Mieli złamania kości długich lub kręgosłupa w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  5. Stosowali vosorytyd, jakikolwiek inny zatwierdzony produkt (z wyjątkiem hormonu wzrostu, jak szczegółowo opisano poniżej), produkt badany lub badane urządzenie medyczne do leczenia ACH lub niskiego wzrostu kiedykolwiek
  6. Byli leczeni hormonem wzrostu, insulinopodobnym czynnikiem wzrostu 1 lub steroidami anabolicznymi w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Faza 2: Niska dawka
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania różnych dawek BMN 333
Lek: BMN 333
Podawanie: Cotygodniowa iniekcja podskórna
Eksperymentalny: Faza 2: Średnia dawka
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania różnych poziomów dawki BMN 333
Lek: BMN 333
Podawanie: Cotygodniowa iniekcja podskórna
Eksperymentalny: Faza 2: Wysoka dawka
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania różnych poziomów dawki BMN 333
Lek: BMN 333
Podawanie: Cotygodniowa iniekcja podskórna
Aktywny komparator: Faza 2: Vosorytyd
dawkowanie według przedziału wagowego, zmodyfikowany rekombinowany ludzki peptyd natriuretyczny typu C Vosorityd
Lek: Wstrzyknięcie vosorytydu [Voxzogo]
Podawanie: Codziennie podskórnie
Eksperymentalny: Faza 3: BMN 333 w wybranej dawce po Fazie 2
Lek: BMN 333
Podawanie: Cotygodniowa iniekcja podskórna
Aktywny komparator: Faza 3: Vosorityd
dozowanie według przedziałów wagowych, zmodyfikowany rekombinowany ludzki peptyd natriuretyczny typu C Vosoritide
Lek: Wstrzyknięcie vosorytydu [Voxzogo]
Podawanie: Codziennie podskórnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Faza 2: Przewidywana roczna prędkość wzrostu (AGV) w 52. tygodniu (na podstawie AGV w 26., 39. i 52. tygodniu [dostępne skumulowane dane])
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie
Faza 3: Roczna prędkość wzrostu (AGV) w 52. tygodniu
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza 2: AGV w 26. i 52. tygodniu
Ramy czasowe: 26 i 52 tygodni
26 i 52 tygodni
Faza 2: Zmiana względem wartości wyjściowej w wysokości stojącej
Ramy czasowe: 26 i 52 tygodnie
Mierzone w centymetrach
26 i 52 tygodnie
Faza 2: Zmiana od wartości wyjściowej w skali Z wzrostu
Ramy czasowe: 26 i 52 tygodnie
26 i 52 tygodnie
Faza 2: Zmiana w stosunku górnej do dolnej części ciała w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 26 i 52 tygodnie
26 i 52 tygodnie
Faza 2: Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (ZN)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie
Faza 2: Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie
Faza 2: Częstość występowania zdarzeń będących przedmiotem zainteresowania (EOI)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie
Faza 2: Maksymalne stężenie (Cmax) BMN 333 w osoczu
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie
Faza 2: Maksymalne stężenie (Cmax) uwalnianego wosorytydu w osoczu
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie
Faza 2: Czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia (Tmax) dla BMN 333
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie
Faza 2: Czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia (Tmax) dla uwalnianego vosorytydu
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie
Faza 2: Najniższe stężenie (C trough) BMN 333 w osoczu
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie
Faza 2: Najniższe stężenie (C dolne) uwalnianego wosorytydu w osoczu
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie
Faza 3: Zmiana od wartości wyjściowej w wysokości stojącej
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Mierzone w centymetrach
52 tygodnie
Faza 3: Zmiana względem wartości wyjściowej wskaźnika Z wzrostu
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie
Faza 3: Zmiana w stosunku górnej do dolnej części ciała od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, PhD, BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 333-301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zanonimizowane dane poszczególnych uczestników, które stanowią podstawę zgłoszonych wyników (w tym teksty, tabele, wykresy i załączniki), zostaną udostępnione wraz z protokołem badawczym i słownikami danych w celach niekomercyjnych, akademickich. Dodatkowe dokumenty wspierające mogą być dostępne na żądanie. Badacze będą mogli ubiegać się o dostęp do tych danych i dokumentów wspierających za pośrednictwem portalu udostępniania danych, począwszy od 6 miesięcy po publikacji, a kończąc po 2 latach. Dane związane z jakimkolwiek trwającym programem rozwojowym zostaną udostępnione w ciągu sześciu (6) miesięcy od zatwierdzenia odpowiedniego produktu. Wnioski muszą zawierać propozycję badawczą wyjaśniającą, w jaki sposób dane zostaną wykorzystane, w tym proponowaną metodologię analizy. Propozycje badawcze będą oceniane w oparciu o publicznie dostępne kryteria dostępne na stronie www.BioMarin.com/patients/publication-data-request/ w celu ustalenia, czy dostęp zostanie udzielony, pod warunkiem podpisania umowy o dostępie do danych z BioMarin.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na BMN 333

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Slovakia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj