Une étude de phase 2/3 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du BMN 333 par rapport au vosoritide chez les enfants atteints d'achondroplasie (ASPEN)
20 août 2026 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical
Étude multicentrique, randomisée, opérationnellement transparente de phase 2/3 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du BMN 333 par rapport au vosoritide chez les enfants atteints d'achondroplasie
Il s'agit d'une étude de phase 2/3 multicentrique, multinationale, randomisée, à contrôle actif et opérationnellement transparente du BMN 333 chez des participants pédiatriques naïfs de tout traitement atteints d'achondroplasie (ACH).
L'étude comprend une partie de phase 2 et une partie de phase 3.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer les effets du BMN 333 sur la croissance par rapport au vosoritide chez les participants atteints d'achondroplasie qui n'ont reçu aucun traitement favorisant la croissance. L'étude comprend 2 parties : la partie Phase 2 sélectionnera la dose optimale de BMN 333 à utiliser en Phase 3 et déterminera la poursuite de l'étude en Phase 3 ; la partie Phase 3 comparera les effets de la dose sélectionnée de BMN 333 avec le vosoritide. Les détails de l'étude pour la Phase 2 ou la Phase 3 incluent les éléments suivants :
- Durée de l'étude : jusqu'à 61 semaines (du dépistage à la visite de suivi de sécurité)
- Durée du traitement : 52 semaines. Fréquence du traitement : BMN 333, une fois par semaine ; vosoritide, une fois par jour
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
160
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Trial Specialist
- Numéro de téléphone: 1-800-983-4587
- E-mail: medinfo@bmrn.com
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Study Manager
- Numéro de téléphone: 1-800-983-4587
- E-mail: Medinfo@bmrn.com
Lieux d'étude
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australie, 3052
- Recrutement
- Murdoch Children's Research Institute
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Contact:
- Ravi Savarirayan
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- Pas encore de recrutement
- Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
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Contact:
- Philippe Campeau
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Seoul, Corée du Sud
- Recrutement
- Seoul National University Hospital
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Contact:
- Jung Min Ko
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Yangsan, Corée du Sud, 50612
- Pas encore de recrutement
- Pusan National University Yangsan Hospital
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Contact:
- Chong-Kun Cheon
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Genova, Italie, 16147
- Pas encore de recrutement
- Irccs Ospedale Gaslini Di Genova
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Contact:
- Mohamed Maghnie
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Hokkaido, Japon
- Pas encore de recrutement
- Hokkaido University Hospital
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Contact:
- Shuntaro Morikawa
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Osaka, Japon, 534-0021
- Recrutement
- Osaka City General Hospital
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Contact:
- Jun Mori
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Tokyo, Japon
- Recrutement
- National Center for Child Health and Development
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Contact:
- Kenichi Kashimada
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Wroclaw, Pologne
- Pas encore de recrutement
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J. Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu Klinika Pediatrii i Chorob Infekcyjnych
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Contact:
- Robert Shanislaw Smigiel
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Bucharest, Roumanie
- Pas encore de recrutement
- Institutul National de Endocrinologie C.I.Parhon
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Contact:
- Iuliana Gherlan
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Craiova, Roumanie, 200642
- Pas encore de recrutement
- Craiova Emergency Clinical County
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Contact:
- Ioana Streata
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Bristol, Royaume-Uni
- Recrutement
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust - Bristol Royal Hospital for Children
-
Contact:
- Toby Candler
-
Glasgow, Royaume-Uni
- Recrutement
- Queen Elizabeth University Hospital
-
Contact:
- Helen McDevitt
-
Liverpool, Royaume-Uni
- Recrutement
- Alder Hey Childrens NHS Foundation Trust
-
Contact:
- Sharanya Ramakrishnan
-
London, Royaume-Uni
- Pas encore de recrutement
- Great Ormond Street Hospital
-
Contact:
- Moira Cheung
-
Manchester, Royaume-Uni
- Recrutement
- University NHS Foundation Trust NIHR Wellcome Trust Clinical Research Facility
-
Contact:
- Mars Skae
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, États-Unis, 94609
- Recrutement
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Contact:
- Hind Al-Saif
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
- Pas encore de recrutement
- Nemours Children's Health
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Contact:
- Mahim Jain
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-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Recrutement
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Contact:
- Carlos Prada
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
- Recrutement
- Johns Hopkins Medicine
-
Contact:
- Julie Hoover-Fong
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Recrutement
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Contact:
- Benjamin Cocanougher
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Pas encore de recrutement
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Contact:
- David Weber
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75207
- Pas encore de recrutement
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Contact:
- Nadia Merchant
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Recrutement
- Texas Children Hospital, Baylor College of Medicine
-
Contact:
- Carlos Bacino
-
San Antonio, Texas, États-Unis, 78231
- Recrutement
- Consano Clinical Research, LLC
-
Contact:
- Daniel Katselnik
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion :
- Les participants doivent être âgés de ≥ 2 à < 11 ans (Phase 2) ou de ≥ 2 à < 18 ans (Phase 3) au moment de la signature du consentement éclairé
- Les participants doivent présenter une ACH (confirmée par un test génétique documenté) et des épiphyses ouvertes
- Sont au stade I de Tanner (Phase 2) ou à n'importe quel stade de Tanner (Phase 3)
- Sont ambulatoires et capables de se tenir debout sans assistance
Critères d'exclusion :
- Présenter toute condition de petite taille autre que l'ACH (par exemple, l'hypochondroplasie, la trisomie 21, la pseudoachondroplasie, la déficience en GH)
- Présenter l'un des troubles suivants : hypothyroïdie ou hyperthyroïdie, sauf si traité avec preuve de niveaux normalisés de thyréostimuline (TSH), diabète sucré, sauf s'il est considéré comme bien contrôlé, maladie inflammatoire auto-immune, maladie inflammatoire de l'intestin, neuropathie autonome, anémie définie comme hémoglobine < 10 g/dL, carence en vitamine D, pathologie de la hanche significative.
- Avoir des antécédents d'insuffisance rénale ou de maladie cardiaque/cardiovasculaire qui expose le participant à un risque accru de résultat cardiaque indésirable dans le contexte d'une hypotension.
- Avoir eu des fractures osseuses des os longs ou de la colonne vertébrale dans les 6 mois précédant le dépistage.
- Avoir utilisé du vosoritide, tout autre produit approuvé (sauf la GH, comme détaillé ci-dessous), un produit expérimental ou un dispositif médical expérimental pour le traitement de l'ACH ou de la petite taille à tout moment
- Avoir été traité avec de la GH, du facteur de croissance analogue à l'insuline 1 ou des stéroïdes anabolisants dans les 6 mois précédant le début du traitement
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Seul
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Phase 2 : Dose faible
Les participants seront randomisés pour recevoir différents niveaux de dose de BMN 333
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Administration : injection sous-cutanée hebdomadaire
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Expérimental: Phase 2 : Dose moyenne
Les participants seront randomisés pour recevoir différents niveaux de dose de BMN 333
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Administration : injection sous-cutanée hebdomadaire
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Expérimental: Phase 2 : Dose élevée
Les participants seront randomisés pour recevoir différents niveaux de dose de BMN 333
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Administration : injection sous-cutanée hebdomadaire
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Comparateur actif: Phase 2 : Vosoritide
dosage par bande de poids, peptide natriurétique de type C humain recombiné modifié Vosoritide
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Administration : injection sous-cutanée quotidienne
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Expérimental: Phase 3 : BMN 333 à dose sélectionnée après la Phase 2
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Administration : injection sous-cutanée hebdomadaire
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Comparateur actif: Phase 3 : Vosoritide
posologie par bande de poids, peptide natriurétique de type C humain recombiné modifié Vosoritide
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Administration : injection sous-cutanée quotidienne
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Phase 2 : Vitesse de croissance annuelle prédite (AGV) à la semaine 52 (basée sur l'AGV aux semaines 26, 39 et 52 [données cumulatives disponibles])
Délai: 52 semaines
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52 semaines
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Phase 3 : Vitesse de croissance annualisée (AGV) à la semaine 52
Délai: 52 semaines
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52 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Phase 2 : AGV aux semaines 26 et 52
Délai: 26 et 52 semaines
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26 et 52 semaines
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Phase 2 : Variation par rapport à la valeur initiale de la taille en position debout
Délai: 26 et 52 semaines
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Mesuré en centimètres
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26 et 52 semaines
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Phase 2 : Écart par rapport à la valeur de référence du score Z de taille
Délai: 26 et 52 semaines
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26 et 52 semaines
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Phase 2 : Variation par rapport à la valeur initiale du rapport segment supérieur/inférieur du corps
Délai: 26 et 52 semaines
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26 et 52 semaines
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Phase 2 : Incidence des événements indésirables (EI)
Délai: 52 semaines
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52 semaines
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Phase 2 : Incidence des événements indésirables graves (EIG)
Délai: 52 semaines
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52 semaines
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Phase 2 : Incidence des événements d'intérêt (EOI)
Délai: 52 semaines
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52 semaines
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Phase 2 : Concentration maximale (Cmax) du BMN 333 dans le plasma
Délai: 52 semaines
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52 semaines
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Phase 2 : Concentration maximale (Cmax) du vosoritide libéré dans le plasma
Délai: 52 semaines
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52 semaines
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Phase 2 : Temps pour atteindre la concentration maximale (Tmax) pour le BMN 333
Délai: 52 semaines
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52 semaines
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Phase 2 : Temps pour atteindre la concentration maximale (Tmax) du vosoritide libéré
Délai: 52 semaines
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52 semaines
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Phase 2 : Concentration la plus basse (C trough) de BMN 333 dans le plasma
Délai: 52 semaines
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52 semaines
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Phase 2 : Concentration la plus basse (Ctrough) du vosoritide libéré dans le plasma
Délai: 52 semaines
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52 semaines
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Phase 3 : Évolution par rapport à la valeur initiale de la taille en position debout
Délai: 52 semaines
|
Mesuré en centimètres
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52 semaines
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|
Phase 3 : Variation par rapport à la valeur de référence du score Z de taille
Délai: 52 semaines
|
52 semaines
|
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Phase 3 : Évolution par rapport à la valeur initiale du rapport segment supérieur/inférieur du corps
Délai: 52 semaines
|
52 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, PhD, BioMarin Pharmaceutical
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
20 avril 2026
Achèvement primaire (Estimé)
1 juin 2029
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 septembre 2029
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 février 2026
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
24 février 2026
Première publication (Réel)
2 mars 2026
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
21 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
20 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 333-301
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Les données individuelles des participants rendues anonymes, qui sous-tendent les résultats rapportés (y compris le texte, les tableaux, les figures et les annexes), seront mises à disposition, conjointement avec le protocole de recherche et les dictionnaires de données, à des fins académiques non commerciales.
Des documents de soutien supplémentaires peuvent être disponibles sur demande.
Les chercheurs pourront demander l'accès à ces données et aux documents de soutien via un portail de partage de données, à partir de 6 mois et jusqu'à 2 ans après la publication.
Les données associées à tout programme de développement en cours seront mises à disposition dans un délai de six (6) mois après l'approbation du produit pertinent.
Les demandes doivent inclure un projet de recherche clarifiant l'utilisation prévue des données, y compris la méthodologie d'analyse proposée.
Les projets de recherche seront évalués par rapport aux critères publics disponibles sur www.BioMarin.com/patients/publication-data-request/
pour déterminer si l'accès sera accordé, sous réserve de la signature d'un accord d'accès aux données avec BioMarin.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .