En fas 2/3-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos BMN 333 jämfört med vosoritid hos barn med akondroplasi (ASPEN)
20 augusti 2026 uppdaterad av: BioMarin Pharmaceutical
En multicenter, randomiserad, operativt sömlös fas 2/3-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos BMN 333 jämfört med vosoritid hos barn med akondroplasi
Detta är en multicenter, multinationell, randomiserad, aktivt kontrollerad, operativt sömlös fas 2/3-studie av BMN 333 hos behandlingsnaiva pediatriska deltagare med akondroplasi (ACH). Studien består av en fas 2-del och en fas 3-del.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Huvudsyftet med denna studie är att utvärdera effekterna av BMN 333 på tillväxt jämfört med vosoritid hos deltagare med akondroplasi som inte har fått någon tillväxtfrämjande behandling. Studien inkluderar 2 delar: Fas 2-delen kommer att välja den optimala dosen av BMN 333 som ska användas i Fas 3 och avgöra om studien ska fortsätta in i Fas 3; Fas 3-delen kommer att jämföra effekterna av den valda dosen av BMN 333 med vosoritid. Studiedetaljer för antingen Fas 2 eller Fas 3 inkluderar följande:
- Studiens längd: upp till 61 veckor (från screening till säkerhetsuppföljningsbesöket)
- Behandlingslängd: 52 veckor. Behandlingsfrekvens: BMN 333, en gång i veckan; vosoritid, en gång om dagen
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
160
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Trial Specialist
- Telefonnummer: 1-800-983-4587
- E-post: medinfo@bmrn.com
Studera Kontakt Backup
- Namn: Study Manager
- Telefonnummer: 1-800-983-4587
- E-post: Medinfo@bmrn.com
Studieorter
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Rekrytering
- Murdoch Children's Research Institute
-
Kontakt:
- Ravi Savarirayan
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Förenta staterna, 94609
- Rekrytering
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
Kontakt:
- Hind Al-Saif
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
- Har inte rekryterat ännu
- Nemours Children's Health
-
Kontakt:
- Mahim Jain
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Rekrytering
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Kontakt:
- Carlos Prada
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
- Rekrytering
- Johns Hopkins Medicine
-
Kontakt:
- Julie Hoover-Fong
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Rekrytering
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Kontakt:
- Benjamin Cocanougher
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Har inte rekryterat ännu
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Kontakt:
- David Weber
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75207
- Har inte rekryterat ännu
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Kontakt:
- Nadia Merchant
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Rekrytering
- Texas Children Hospital, Baylor College of Medicine
-
Kontakt:
- Carlos Bacino
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78231
- Rekrytering
- Consano Clinical Research, LLC
-
Kontakt:
- Daniel Katselnik
-
-
-
-
-
Genova, Italien, 16147
- Har inte rekryterat ännu
- Irccs Ospedale Gaslini Di Genova
-
Kontakt:
- Mohamed Maghnie
-
-
-
-
-
Hokkaido, Japan
- Har inte rekryterat ännu
- Hokkaido University Hospital
-
Kontakt:
- Shuntaro Morikawa
-
Osaka, Japan, 534-0021
- Rekrytering
- Osaka City General Hospital
-
Kontakt:
- Jun Mori
-
Tokyo, Japan
- Rekrytering
- National Center for Child Health and Development
-
Kontakt:
- Kenichi Kashimada
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Har inte rekryterat ännu
- Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
Kontakt:
- Philippe Campeau
-
-
-
-
-
Wroclaw, Polen
- Har inte rekryterat ännu
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J. Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu Klinika Pediatrii i Chorob Infekcyjnych
-
Kontakt:
- Robert Shanislaw Smigiel
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumänien
- Har inte rekryterat ännu
- Institutul National de Endocrinologie C.I.Parhon
-
Kontakt:
- Iuliana Gherlan
-
Craiova, Rumänien, 200642
- Har inte rekryterat ännu
- Craiova Emergency Clinical County
-
Kontakt:
- Ioana Streata
-
-
-
-
-
Bristol, Storbritannien
- Rekrytering
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust - Bristol Royal Hospital for Children
-
Kontakt:
- Toby Candler
-
Glasgow, Storbritannien
- Rekrytering
- Queen Elizabeth University Hospital
-
Kontakt:
- Helen McDevitt
-
Liverpool, Storbritannien
- Rekrytering
- Alder Hey Childrens NHS Foundation Trust
-
Kontakt:
- Sharanya Ramakrishnan
-
London, Storbritannien
- Har inte rekryterat ännu
- Great Ormond Street Hospital
-
Kontakt:
- Moira Cheung
-
Manchester, Storbritannien
- Rekrytering
- University NHS Foundation Trust NIHR Wellcome Trust Clinical Research Facility
-
Kontakt:
- Mars Skae
-
-
-
-
-
Seoul, Sydkorea
- Rekrytering
- Seoul National University Hospital
-
Kontakt:
- Jung Min Ko
-
Yangsan, Sydkorea, 50612
- Har inte rekryterat ännu
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
Kontakt:
- Chong-Kun Cheon
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagare måste vara ≥ 2 till < 11 år (fas 2) eller ≥ 2 till < 18 år (fas 3) vid tidpunkten för informerat samtycktes undertecknande
- Deltagare måste ha ACH (bekräftad genom dokumenterad genetisk testning) och öppna epifyser
- Är i Tanner-stadium I (fas 2) eller vilket Tanner-stadium som helst (fas 3)
- Är gående och kan stå utan assistans
Exklusionskriterier:
- Har något annat kortväxthetstillstånd än ACH (t.ex. hypokondroplasi, trisomi 21, pseudoakondroplasi, GH-brist)
- Har något av följande tillstånd: Hypotyreos eller hypertyreos, om inte behandlad med bevis på normaliserade TSH-nivåer, diabetes mellitus, om inte anses vara välkontrollerad, autoimmun inflammatorisk sjukdom, inflammatorisk tarmsjukdom, autonom neuropati, anemi definierad som hemoglobin < 10 g/dL, D-vitaminbrist, signifikant hälta patologi.
- Har anamnes på någon njurinsufficiens eller hjärt-/kardiovaskulär sjukdom som utsätter deltagaren för ökad risk för ett ogynnsamt hjärtutfall i samband med hypotoni.
- Har haft frakturer på långa ben eller ryggrad inom 6 månader före screening.
- Har använt vosoritid, något annat godkänt läkemedel (förutom GH, enligt detaljer nedan), försöksläkemedel eller försöksmedicinsk utrustning för behandling av ACH eller kortväxthet när som helst
- Har behandlats med GH, insulinlikt tillväxtfaktor 1 eller anabola steroider under de 6 månaderna före behandlingsstart
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Enda
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Fas 2: Låg dos
Deltagarna kommer att randomiseras för att få olika dosnivåer av BMN 333
|
Administration: Veckovis subkutant injektion
|
|
Experimentell: Fas 2: Medeldos
Deltagarna kommer att randomiseras för att få olika dosnivåer av BMN 333
|
Administration: Veckovis subkutant injektion
|
|
Experimentell: Fas 2: Hög dos
Deltagarna kommer att randomiseras för att få olika dosnivåer av BMN 333
|
Administration: Veckovis subkutant injektion
|
|
Aktiv komparator: Fas 2: Vosoritid
viktbaserad dosering, modifierat rekombinant humant C-typ natriuretisk peptid Vosoritid
|
Administration: Daglig subkutan injektion
|
|
Experimentell: Fas 3: BMN 333 vid vald dos efter Fas 2
|
Administration: Veckovis subkutant injektion
|
|
Aktiv komparator: Fas 3: Vosoritide
viktbandsdosering, Modifierat rekombinant humant C-typ natriuretisk peptid Vosoritid
|
Administration: Daglig subkutan injektion
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Fas 2: Beräknad årlig tillväxthastighet (AGV) vid vecka 52 (baserat på AGV vid vecka 26, 39 och 52 [tillgängliga kumulativa data])
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
Fas 3: Årlig tillväxthastighet (AGV) vid vecka 52
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Fas 2: AGV vid vecka 26 och 52
Tidsram: 26 och 52 veckor
|
26 och 52 veckor
|
|
|
Fas 2: Förändring från baslinje i stående längd
Tidsram: 26 och 52 veckor
|
Mätt i centimeter
|
26 och 52 veckor
|
|
Fas 2: Förändring från baslinjen i höjd Z-poäng
Tidsram: 26 och 52 veckor
|
26 och 52 veckor
|
|
|
Fas 2: Förändring från baslinjen i förhållandet mellan övre och nedre kroppssegment
Tidsram: 26 och 52 veckor
|
26 och 52 veckor
|
|
|
Fas 2: Incidens av oönskade händelser (AE)
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
|
Fas 2: Förekomst av allvarliga biverkningar (SAEs)
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
|
Fas 2: Incidens av intressehändelser (EOI)
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
|
Fas 2: Maximal koncentration (Cmax) av BMN 333 i plasma
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
|
Fas 2: Maximal koncentration (Cmax) av frisatt vosoritid i plasma
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
|
Fas 2: Tid att nå maximal koncentration (Tmax) för BMN 333
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
|
Fas 2: Tid till maximal koncentration (Tmax) för frisatt vosoritid
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
|
Fas 2: Lägsta koncentrationen (C trough) av BMN 333 i plasma
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
|
Fas 2: Lägsta koncentrationen (C-trough) av frisatt vosoritid i plasma
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
|
Fas 3: Förändring från baslinjen i stående längd
Tidsram: 52 veckor
|
Mätt i centimeter
|
52 veckor
|
|
Fas 3: Förändring från baslinjen i längd Z-poäng
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
|
|
Fas 3: Förändring från baslinjen i förhållandet mellan övre och nedre kroppssegment
Tidsram: 52 veckor
|
52 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Medical Director, PhD, BioMarin Pharmaceutical
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
20 april 2026
Primärt slutförande (Beräknad)
1 juni 2029
Avslutad studie (Beräknad)
1 september 2029
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 februari 2026
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
24 februari 2026
Första postat (Faktisk)
2 mars 2026
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
21 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
20 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 333-301
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
De avidentifierade individuella deltagardata som ligger till grund för rapporterade resultat (inklusive text, tabeller, figurer och bilagor) kommer att göras tillgängliga tillsammans med forskningsprotokollet och datamängdsbeskrivningarna för icke-kommersiella, akademiska ändamål.
Ytterligare stöddokument kan vara tillgängliga på begäran.
Forskare kommer att kunna begära tillgång till dessa data och stöddokument via en datadelningportal som öppnas 6 månader och stängs 2 år efter publicering.
Data som är associerade med något pågående utvecklingsprogram kommer att göras tillgängliga inom sex (6) månader efter godkännande av relevant produkt.
Förfrågningar måste innehålla ett forskningsförslag som klargör hur data kommer att användas, inklusive föreslagen analysmetodik.
Forskningsförslag kommer att utvärderas i förhållande till offentligt tillgängliga kriterier som finns på www.BioMarin.com/patients/publication-data-request/
för att avgöra om tillgång kommer att beviljas, under förutsättning av att ett dataåtkomstavtal med BioMarin undertecknas.
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .