En fase 2/3-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til BMN 333 versus vosoritid hos barn med akondroplasi (ASPEN)
20. august 2026 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical
En multicenter, randomisert, operasjonelt sømløs fase 2/3-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til BMN 333 versus vosoritid hos barn med akondroplasi
Dette er en multicentrisk, multinasjonal, randomisert, aktivkontrollert, operasjonelt sømløs fase 2/3-studie av BMN 333 hos behandlingsnaïve pediatriske deltakere med akondroplasi (ACH). Studien består av en fase 2-del og en fase 3-del.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Hovedformålet med denne studien er å evaluere effektene av BMN 333 på vekst sammenlignet med vosoritide hos deltakere med akondroplasi som ikke har mottatt noen vekstfremmende behandlinger. Studien inkluderer 2 deler: Fase 2-delen vil velge den optimale BMN 333-dosen som skal brukes i Fase 3 og avgjøre om studien skal fortsette til Fase 3; Fase 3-delen vil sammenligne effektene av den valgte dosen av BMN 333 med vosoritide. Studiedetaljer for enten Fase 2 eller Fase 3 inkluderer følgende:
- Studievarighet: opptil 61 uker (fra screening til sikkerhetsoppfølgingsbesøk)
- Behandlingsvarighet: 52 uker. Behandlingsfrekvens: BMN 333, en gang i uken; vosoritide, en gang daglig
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
160
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Trial Specialist
- Telefonnummer: 1-800-983-4587
- E-post: medinfo@bmrn.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Study Manager
- Telefonnummer: 1-800-983-4587
- E-post: Medinfo@bmrn.com
Studiesteder
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Rekruttering
- Murdoch Children's Research Institute
-
Ta kontakt med:
- Ravi Savarirayan
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- Har ikke rekruttert ennå
- Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
Ta kontakt med:
- Philippe Campeau
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Forente stater, 94609
- Rekruttering
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
Ta kontakt med:
- Hind Al-Saif
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
- Har ikke rekruttert ennå
- Nemours Children's Health
-
Ta kontakt med:
- Mahim Jain
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Rekruttering
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Ta kontakt med:
- Carlos Prada
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
- Rekruttering
- Johns Hopkins Medicine
-
Ta kontakt med:
- Julie Hoover-Fong
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Rekruttering
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Benjamin Cocanougher
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Har ikke rekruttert ennå
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Ta kontakt med:
- David Weber
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75207
- Har ikke rekruttert ennå
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Nadia Merchant
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Rekruttering
- Texas Children Hospital, Baylor College of Medicine
-
Ta kontakt med:
- Carlos Bacino
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78231
- Rekruttering
- Consano Clinical Research, LLC
-
Ta kontakt med:
- Daniel Katselnik
-
-
-
-
-
Genova, Italia, 16147
- Har ikke rekruttert ennå
- Irccs Ospedale Gaslini Di Genova
-
Ta kontakt med:
- Mohamed Maghnie
-
-
-
-
-
Hokkaido, Japan
- Har ikke rekruttert ennå
- Hokkaido University Hospital
-
Ta kontakt med:
- Shuntaro Morikawa
-
Osaka, Japan, 534-0021
- Rekruttering
- Osaka City General Hospital
-
Ta kontakt med:
- Jun Mori
-
Tokyo, Japan
- Rekruttering
- National Center for Child Health and Development
-
Ta kontakt med:
- Kenichi Kashimada
-
-
-
-
-
Wroclaw, Polen
- Har ikke rekruttert ennå
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J. Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu Klinika Pediatrii i Chorob Infekcyjnych
-
Ta kontakt med:
- Robert Shanislaw Smigiel
-
-
-
-
-
Bucharest, Romania
- Har ikke rekruttert ennå
- Institutul National de Endocrinologie C.I.Parhon
-
Ta kontakt med:
- Iuliana Gherlan
-
Craiova, Romania, 200642
- Har ikke rekruttert ennå
- Craiova Emergency Clinical County
-
Ta kontakt med:
- Ioana Streata
-
-
-
-
-
Bristol, Storbritannia
- Rekruttering
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust - Bristol Royal Hospital for Children
-
Ta kontakt med:
- Toby Candler
-
Glasgow, Storbritannia
- Rekruttering
- Queen Elizabeth University Hospital
-
Ta kontakt med:
- Helen McDevitt
-
Liverpool, Storbritannia
- Rekruttering
- Alder Hey Childrens NHS Foundation Trust
-
Ta kontakt med:
- Sharanya Ramakrishnan
-
London, Storbritannia
- Har ikke rekruttert ennå
- Great Ormond Street Hospital
-
Ta kontakt med:
- Moira Cheung
-
Manchester, Storbritannia
- Rekruttering
- University NHS Foundation Trust NIHR Wellcome Trust Clinical Research Facility
-
Ta kontakt med:
- Mars Skae
-
-
-
-
-
Seoul, Sør -Korea
- Rekruttering
- Seoul National University Hospital
-
Ta kontakt med:
- Jung Min Ko
-
Yangsan, Sør -Korea, 50612
- Har ikke rekruttert ennå
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
Ta kontakt med:
- Chong-Kun Cheon
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakere må være ≥ 2 til < 11 år (fase 2) eller ≥ 2 til < 18 år (fase 3) på tidspunktet for signering av informert samtykke
- Deltakere må ha ACH (bekreftet med dokumentert genetisk testing) og åpne epifyser
- Er Tanner-stadium I (fase 2) eller hvilket som helst Tanner-stadium (fase 3)
- Er ambulante og i stand til å stå uten assistanse
Eksklusjonskriterier:
- Har noen annen kortvokst tilstand enn ACH (f.eks. hypokondroplasi, trisomi 21, pseudoakondroplasi, GH-mangel)
- Har noen av følgende tilstander: Hypothyreose eller hypertreose, med mindre behandlet med dokumentert normalisert TSH-nivå, diabetes mellitus, med mindre ansett som godt kontrollert, autoimmun inflammatorisk sykdom, inflammatorisk tarmsykdom, autonom neuropati, anemi definert som hemoglobin < 10 g/dL, vitamin D-mangel, signifikant hoftepatologi.
- Har historie med nyreinsuffisiens eller hjerte-/hjerte- og karsykdom som utsetter deltakeren for økt risiko for en uønsket hjertehendelse i situasjoner med hypotensjon.
- Har hatt brudd i lange knokler eller ryggrad innen 6 måneder før screening.
- Har brukt vosoritid, noe annet godkjent produkt (bortsett fra GH, som spesifisert nedenfor), undersøkelsesprodukt eller undersøkelsesmedisinsk utstyr for behandling av ACH eller kortvoksthet når som helst
- Har blitt behandlet med GH, insulin-lignende vekstfaktor 1 eller anabole steroider i løpet av de 6 månedene før behandlingsstart
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Enkelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Fase 2: Lav dose
Deltakerne vil bli randomisert til å motta forskjellige dosenivåer av BMN 333
|
Administrasjon: Ukentlig subkutan injeksjon
|
|
Eksperimentell: Fase 2: Medium dose
Deltakerne vil bli randomisert til å motta forskjellige dose-nivåer av BMN 333
|
Administrasjon: Ukentlig subkutan injeksjon
|
|
Eksperimentell: Fase 2: Høy dose
Deltakerne vil bli randomisert til å motta forskjellige dosenivåer av BMN 333
|
Administrasjon: Ukentlig subkutan injeksjon
|
|
Aktiv komparator: Fase 2: Vosoritide
vektbanddosering, Modifisert rekombinant humant C-type natriuretisk peptid Vosoritid
|
Administrasjon: Daglig subkutan injeksjon
|
|
Eksperimentell: Fase 3: BMN 333 ved valgt dose etter Fase 2
|
Administrasjon: Ukentlig subkutan injeksjon
|
|
Aktiv komparator: Fase 3: Vosoritide
vektbanddosering, Modifisert rekombinant humant C-type natriuretisk peptid Vosoritid
|
Administrasjon: Daglig subkutan injeksjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Fase 2: Forutsagt årlig veksthastighet (AGV) ved uke 52 (basert på AGV ved uke 26, 39 og 52 [tilgjengelige kumulative data])
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
Fase 3: Årlig veksthastighet (AGV) ved uke 52
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fase 2: AGV ved uke 26 og 52
Tidsramme: 26 og 52 uker
|
26 og 52 uker
|
|
|
Fase 2: Endring fra utgangspunkt i stående høyde
Tidsramme: 26 og 52 uker
|
Målt i centimeter
|
26 og 52 uker
|
|
Fase 2: Endring fra utgangspunkt i høyde Z-verdi
Tidsramme: 26 og 52 uker
|
26 og 52 uker
|
|
|
Fase 2: Endring fra baseline i forholdet mellom øvre og nedre kroppssegment
Tidsramme: 26 og 52 uker
|
26 og 52 uker
|
|
|
Fase 2: Forekomst av bivirkninger (AEs)
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
|
Fase 2: Forekomst av alvorlige bivirkninger (SAE-er)
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
|
Fase 2: Forekomst av hendelser av interesse (EOIs)
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
|
Fase 2: Maksimal konsentrasjon (Cmax) av BMN 333 i plasma
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
|
Fase 2: Maksimal konsentrasjon (Cmax) av frigjort vosoritid i plasma
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
|
Fase 2: Tid for å nå maksimal konsentrasjon (Tmax) for BMN 333
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
|
Fase 2: Tid for å nå maksimal konsentrasjon (Tmax) for frigjort vosoritid
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
|
Fase 2: Laveste konsentrasjon (C trough) av BMN 333 i plasma
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
|
Fase 2: Laveste konsentrasjon (C trough) av frigjort vosoritid i plasma
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
|
Fase 3: Endring fra utgangspunkt i stående høyde
Tidsramme: 52 uker
|
Målt i centimeter
|
52 uker
|
|
Fase 3: Endring fra baseline i høyde Z-poengsum
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
|
Fase 3: Endring fra utgangspunkt i forholdet mellom øvre og nedre kroppssegmenter
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, PhD, BioMarin Pharmaceutical
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
20. april 2026
Primær fullføring (Antatt)
1. juni 2029
Studiet fullført (Antatt)
1. september 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. februar 2026
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. februar 2026
Først lagt ut (Faktiske)
2. mars 2026
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
21. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
20. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 333-301
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Deidentifiserte individuelle deltakerdata som ligger til grunn for rapporterte resultater (inkludert tekst, tabeller, figurer og vedlegg), vil bli gjort tilgjengelig sammen med forskningsprotokollen og databeskrivelser, for ikke-kommersielle, akademiske formål.
Ytterligere støttedokumenter kan være tilgjengelig på forespørsel.
Forskere vil kunne be om tilgang til disse dataene og støttedokumentene via en datadelingsportal fra 6 måneder til og med 2 år etter publisering.
Data knyttet til ethvert pågående utviklingsprogram vil bli gjort tilgjengelig innen seks (6) måneder etter godkjenning av relevant produkt.
Forespørsler må inkludere en forskningsproposal som klargjør hvordan dataene vil bli brukt, inkludert foreslått analysemetodikk.
Forskningsproposaler vil bli evaluert i henhold til offentlig tilgjengelige kriterier tilgjengelig på www.BioMarin.com/patients/publication-data-request/
for å avgjøre om tilgang vil bli gitt, avhengig av inngåelse av en dataadgangsavtale med BioMarin.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .