Um Estudo de Fase 2/3 para Avaliar a Eficácia e Segurança do BMN 333 Versus Vosoritide em Crianças com Acondroplasia (ASPEN)
20 de agosto de 2026 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Um Estudo Multicêntrico, Randomizado e Operacionalmente Contínuo de Fase 2/3 para Avaliar a Eficácia e Segurança do BMN 333 versus Vosoritide em Crianças com Acondroplasia
Este é um estudo de Fase 2/3 multicêntrico, multinacional, randomizado, controlado ativamente e operacionalmente contínuo do BMN 333 em participantes pediátricos com acondroplasia (ACH) sem tratamento prévio.
O estudo consiste numa parte de Fase 2 e numa parte de Fase 3.
O estudo consiste numa parte de Fase 2 e numa parte de Fase 3.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O principal objetivo deste estudo é avaliar os efeitos do BMN 333 no crescimento, em comparação com o vosoritide, em participantes com acondroplasia que não receberam qualquer tratamento promotor de crescimento. O estudo inclui 2 partes: a parte da Fase 2 selecionará a dose ótima de BMN 333 a ser utilizada na Fase 3 e determinará a continuação do estudo para a Fase 3; a parte da Fase 3 comparará os efeitos da dose selecionada de BMN 333 com o vosoritide. Os detalhes do estudo, quer para a Fase 2 quer para a Fase 3, incluem o seguinte:
- Duração do estudo: até 61 semanas (desde o rastreio até à visita de Seguimento de Segurança)
- Duração do tratamento: 52 semanas. Frequência do tratamento: BMN 333, uma vez por semana; vosoritide, uma vez por dia
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
160
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Trial Specialist
- Número de telefone: 1-800-983-4587
- E-mail: medinfo@bmrn.com
Estude backup de contato
- Nome: Study Manager
- Número de telefone: 1-800-983-4587
- E-mail: Medinfo@bmrn.com
Locais de estudo
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Austrália, 3052
- Recrutamento
- Murdoch Children's Research Institute
-
Contato:
- Ravi Savarirayan
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- Ainda não está recrutando
- Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
Contato:
- Philippe Campeau
-
-
-
-
-
Seoul, Coréia do Sul
- Recrutamento
- Seoul National University Hospital
-
Contato:
- Jung Min Ko
-
Yangsan, Coréia do Sul, 50612
- Ainda não está recrutando
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
Contato:
- Chong-Kun Cheon
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Recrutamento
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
Contato:
- Hind Al-Saif
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
- Ainda não está recrutando
- Nemours Children's Health
-
Contato:
- Mahim Jain
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Recrutamento
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Contato:
- Carlos Prada
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Recrutamento
- Johns Hopkins Medicine
-
Contato:
- Julie Hoover-Fong
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Recrutamento
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Contato:
- Benjamin Cocanougher
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Ainda não está recrutando
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Contato:
- David Weber
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
- Ainda não está recrutando
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Contato:
- Nadia Merchant
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Recrutamento
- Texas Children Hospital, Baylor College of Medicine
-
Contato:
- Carlos Bacino
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78231
- Recrutamento
- Consano Clinical Research, LLC
-
Contato:
- Daniel Katselnik
-
-
-
-
-
Genova, Itália, 16147
- Ainda não está recrutando
- Irccs Ospedale Gaslini Di Genova
-
Contato:
- Mohamed Maghnie
-
-
-
-
-
Hokkaido, Japão
- Ainda não está recrutando
- Hokkaido University Hospital
-
Contato:
- Shuntaro Morikawa
-
Osaka, Japão, 534-0021
- Recrutamento
- Osaka City General Hospital
-
Contato:
- Jun Mori
-
Tokyo, Japão
- Recrutamento
- National Center for Child Health and Development
-
Contato:
- Kenichi Kashimada
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-
-
-
-
Wroclaw, Polônia
- Ainda não está recrutando
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. J. Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu Klinika Pediatrii i Chorob Infekcyjnych
-
Contato:
- Robert Shanislaw Smigiel
-
-
-
-
-
Bristol, Reino Unido
- Recrutamento
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust - Bristol Royal Hospital for Children
-
Contato:
- Toby Candler
-
Glasgow, Reino Unido
- Recrutamento
- Queen Elizabeth University Hospital
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Contato:
- Helen McDevitt
-
Liverpool, Reino Unido
- Recrutamento
- Alder Hey Childrens NHS Foundation Trust
-
Contato:
- Sharanya Ramakrishnan
-
London, Reino Unido
- Ainda não está recrutando
- Great Ormond Street Hospital
-
Contato:
- Moira Cheung
-
Manchester, Reino Unido
- Recrutamento
- University NHS Foundation Trust NIHR Wellcome Trust Clinical Research Facility
-
Contato:
- Mars Skae
-
-
-
-
-
Bucharest, Romênia
- Ainda não está recrutando
- Institutul National de Endocrinologie C.I.Parhon
-
Contato:
- Iuliana Gherlan
-
Craiova, Romênia, 200642
- Ainda não está recrutando
- Craiova Emergency Clinical County
-
Contato:
- Ioana Streata
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Os participantes devem ter idade ≥ 2 a < 11 anos (Fase 2) ou ≥ 2 a < 18 anos (Fase 3), no momento da assinatura do consentimento informado
- Os participantes devem ter ACH (confirmada por teste genético documentado) e epífises abertas
- Estar no Estádio de Tanner I (Fase 2) ou em qualquer estádio de Tanner (Fase 3)
- Ser ambulatório e capaz de ficar em pé sem assistência
Critérios de Exclusão:
- Ter qualquer condição de baixa estatura que não seja ACH (ex: hipocondroplasia, trissomia 21, pseudoacondroplasia, deficiência de GH)
- Ter qualquer um dos seguintes distúrbios: Hipotireoidismo ou hipertireoidismo, a menos que tratado com evidência de níveis normalizados de hormônio estimulante da tireoide (TSH), diabetes mellitus, a menos que considerado bem controlado, doença inflamatória autoimune, doença inflamatória intestinal, neuropatia autonómica, anemia definida como hemoglobina < 10 g/dL, deficiência de vitamina D, patologia significativa da anca.
- Ter histórico de qualquer insuficiência renal ou doença cardíaca/cardiovascular que coloque o participante em maior risco de um desfecho cardíaco adverso no contexto de hipotensão.
- Ter tido fraturas ósseas dos ossos longos ou da coluna vertebral nos 6 meses anteriores ao rastreio.
- Ter usado vosoritide, qualquer outro produto aprovado (exceto GH, conforme detalhado abaixo), produto em investigação ou dispositivo médico em investigação para o tratamento de ACH ou baixa estatura em qualquer momento
- Ter sido tratado com GH, fator de crescimento semelhante à insulina 1 ou esteroides anabólicos nos 6 meses anteriores ao início do tratamento
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Fase 2: Dose Baixa
Os participantes serão randomizados para receber diferentes níveis de dose de BMN 333
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Administração: Injeção subcutânea semanal
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Experimental: Fase 2: Dose Média
Os participantes serão randomizados para receber diferentes níveis de dose de BMN 333
|
Administração: Injeção subcutânea semanal
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Experimental: Fase 2: Dose Elevada
Os participantes serão randomizados para receber diferentes níveis de dose de BMN 333
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Administração: Injeção subcutânea semanal
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Comparador Ativo: Fase 2: Vosoritide
dosagem por faixa de peso, Peptídeo natriurético tipo C humano recombinante modificado Vosoritide
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Administração: Injeção subcutânea diária
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Experimental: Fase 3: BMN 333 na dose selecionada após a Fase 2
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Administração: Injeção subcutânea semanal
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Comparador Ativo: Fase 3: Vosoritide
dosagem por faixa de peso, peptídeo natriurético humano recombinante modificado do tipo C Vosoritide
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Administração: Injeção subcutânea diária
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Fase 2: Velocidade de Crescimento Anualizada (AGV) Prevista na Semana 52 (com base na AGV nas Semanas 26, 39 e 52 [dados cumulativos disponíveis])
Prazo: 52 semanas
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52 semanas
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|
Fase 3: Velocidade de Crescimento Anualizada (VCA) na Semana 52
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Fase 2: AGV nas Semanas 26 e 52
Prazo: 26 e 52 semanas
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26 e 52 semanas
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Fase 2: Alteração em relação à altura de base
Prazo: 26 e 52 semanas
|
Medido em centímetros
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26 e 52 semanas
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|
Fase 2: Alteração em relação ao valor basal no Z-score da altura
Prazo: 26 e 52 semanas
|
26 e 52 semanas
|
|
|
Fase 2: Alteração em relação à linha de base na razão segmento superior/inferior do corpo
Prazo: 26 e 52 semanas
|
26 e 52 semanas
|
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Fase 2: Incidência de eventos adversos (EA)
Prazo: 52 semanas
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52 semanas
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Fase 2: Incidência de eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: 52 semanas
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52 semanas
|
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Fase 2: Incidência de eventos de interesse (EOIs)
Prazo: 52 semanas
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52 semanas
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Fase 2: Concentração máxima (Cmax) de BMN 333 no plasma
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
|
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Fase 2: Concentração máxima (Cmax) de vosoritida libertada no plasma
Prazo: 52 semanas
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52 semanas
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Fase 2: Tempo para atingir a concentração máxima (Tmax) para BMN 333
Prazo: 52 semanas
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52 semanas
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Fase 2: Tempo para atingir a concentração máxima (Tmax) para vosoritida libertada
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
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Fase 2: Concentração mais baixa (C trough) de BMN 333 no plasma
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
|
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Fase 2: Concentração mais baixa (C trough) de vosoritida libertada no plasma
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
|
|
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Fase 3: Alteração em relação à altura basal em posição de pé
Prazo: 52 semanas
|
Medido em centímetros
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52 semanas
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Fase 3: Alteração em relação à linha de base no escore Z da altura
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
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Fase 3: Alteração em relação à linha de base na razão segmento superior/inferior do corpo
Prazo: 52 semanas
|
52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, PhD, BioMarin Pharmaceutical
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de abril de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
1 de junho de 2029
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de setembro de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de fevereiro de 2026
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de fevereiro de 2026
Primeira postagem (Real)
2 de março de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
21 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 333-301
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Os dados individuais anonimizados dos participantes, que fundamentam os resultados reportados (incluindo texto, tabelas, figuras e anexos), serão disponibilizados juntamente com o protocolo de investigação e dicionários de dados, para fins académicos não comerciais.
Documentos de suporte adicionais poderão estar disponíveis mediante pedido.
Os investigadores poderão solicitar acesso a estes dados e documentos de suporte através de um portal de partilha de dados, a partir de 6 meses e até 2 anos após a publicação.
Os dados associados a qualquer programa de desenvolvimento em curso serão disponibilizados no prazo de seis (6) meses após a aprovação do produto relevante.
Os pedidos devem incluir uma proposta de investigação que esclareça como os dados serão utilizados, incluindo a metodologia de análise proposta.
As propostas de investigação serão avaliadas de acordo com os critérios disponíveis publicamente em www.BioMarin.com/patients/publication-data-request/
para determinar se será concedido o acesso, condicionado à assinatura de um acordo de acesso a dados com a BioMarin.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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