Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um Estudo de Fase 2/3 para Avaliar a Eficácia e Segurança do BMN 333 Versus Vosoritide em Crianças com Acondroplasia (ASPEN)

27 de maio de 2026 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Um Estudo Multicêntrico, Randomizado e Operacionalmente Contínuo de Fase 2/3 para Avaliar a Eficácia e Segurança do BMN 333 versus Vosoritide em Crianças com Acondroplasia

Este é um estudo de Fase 2/3 multicêntrico, multinacional, randomizado, controlado ativamente e operacionalmente contínuo do BMN 333 em participantes pediátricos com acondroplasia (ACH) sem tratamento prévio.
O estudo consiste numa parte de Fase 2 e numa parte de Fase 3.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O principal objetivo deste estudo é avaliar os efeitos do BMN 333 no crescimento, em comparação com o vosoritide, em participantes com acondroplasia que não receberam qualquer tratamento promotor de crescimento. O estudo inclui 2 partes: a parte da Fase 2 selecionará a dose ótima de BMN 333 a ser utilizada na Fase 3 e determinará a continuação do estudo para a Fase 3; a parte da Fase 3 comparará os efeitos da dose selecionada de BMN 333 com o vosoritide. Os detalhes do estudo, quer para a Fase 2 quer para a Fase 3, incluem o seguinte:

  • Duração do estudo: até 61 semanas (desde o rastreio até à visita de Seguimento de Segurança)
  • Duração do tratamento: 52 semanas. Frequência do tratamento: BMN 333, uma vez por semana; vosoritide, uma vez por dia

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

160

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Trial Specialist
  • Número de telefone: 1-800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Estude backup de contato

  • Nome: Study Manager
  • Número de telefone: 1-800-983-4587
  • E-mail: Medinfo@bmrn.com

Locais de estudo

  • Austrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • Recrutamento
        • Murdoch Children's Research Institute
        • Contato:
          • Ravi Savarirayan
  • Coréia do Sul
      • Seoul, Coréia do Sul
        • Ainda não está recrutando
        • Seoul National University Hospital
        • Contato:
          • Jung Min Ko
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Recrutamento
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Contato:
          • Hind Al-Saif
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ainda não está recrutando
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contato:
          • Carlos Prada
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Ainda não está recrutando
        • Johns Hopkins Medicine Julie
        • Contato:
          • Julie Hoover-Fong
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Texas Children Hospital, Baylor College of Medicine, Houston TX
        • Contato:
          • Carlos Bacino
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78231
        • Recrutamento
        • Consano Clinical Research, LLC
        • Contato:
          • Daniel Katselnik
  • Itália
      • Genova, Itália, 16147
        • Ainda não está recrutando
        • Irccs Ospedale Gaslini Di Genova
        • Contato:
          • Mohamed Maghnie
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido
        • Ainda não está recrutando
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust - Bristol Royal Hospital for Children
        • Contato:
          • Toby Candler
  • Romênia
      • Craiova, Romênia, 200642
        • Ainda não está recrutando
        • Craiova Emergency Clinical County
        • Contato:
          • Ioana Streata

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  1. Os participantes devem ter idade ≥ 2 a < 11 anos (Fase 2) ou ≥ 2 a < 18 anos (Fase 3), no momento da assinatura do consentimento informado
  2. Os participantes devem ter ACH (confirmada por teste genético documentado) e epífises abertas
  3. Estar no Estádio de Tanner I (Fase 2) ou em qualquer estádio de Tanner (Fase 3)
  4. Ser ambulatório e capaz de ficar em pé sem assistência

Critérios de Exclusão:

  1. Ter qualquer condição de baixa estatura que não seja ACH (ex: hipocondroplasia, trissomia 21, pseudoacondroplasia, deficiência de GH)
  2. Ter qualquer um dos seguintes distúrbios: Hipotireoidismo ou hipertireoidismo, a menos que tratado com evidência de níveis normalizados de hormônio estimulante da tireoide (TSH), diabetes mellitus, a menos que considerado bem controlado, doença inflamatória autoimune, doença inflamatória intestinal, neuropatia autonómica, anemia definida como hemoglobina < 10 g/dL, deficiência de vitamina D, patologia significativa da anca.
  3. Ter histórico de qualquer insuficiência renal ou doença cardíaca/cardiovascular que coloque o participante em maior risco de um desfecho cardíaco adverso no contexto de hipotensão.
  4. Ter tido fraturas ósseas dos ossos longos ou da coluna vertebral nos 6 meses anteriores ao rastreio.
  5. Ter usado vosoritide, qualquer outro produto aprovado (exceto GH, conforme detalhado abaixo), produto em investigação ou dispositivo médico em investigação para o tratamento de ACH ou baixa estatura em qualquer momento
  6. Ter sido tratado com GH, fator de crescimento semelhante à insulina 1 ou esteroides anabólicos nos 6 meses anteriores ao início do tratamento

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Fase 2: Dose Baixa
Os participantes serão randomizados para receber diferentes níveis de dose de BMN 333
Medicamento: BMN 333
Administração: Injeção subcutânea semanal
Experimental: Fase 2: Dose Média
Os participantes serão randomizados para receber diferentes níveis de dose de BMN 333
Medicamento: BMN 333
Administração: Injeção subcutânea semanal
Experimental: Fase 2: Dose Elevada
Os participantes serão randomizados para receber diferentes níveis de dose de BMN 333
Medicamento: BMN 333
Administração: Injeção subcutânea semanal
Comparador Ativo: Fase 2: Vosoritide
dosagem por faixa de peso, Peptídeo natriurético tipo C humano recombinante modificado Vosoritide
Medicamento: Injeção de Vosoritide [Voxzogo]
Administração: Injeção subcutânea diária
Experimental: Fase 3: BMN 333 na dose selecionada após a Fase 2
Medicamento: BMN 333
Administração: Injeção subcutânea semanal
Comparador Ativo: Fase 3: Vosoritide
dosagem por faixa de peso, peptídeo natriurético humano recombinante modificado do tipo C Vosoritide
Medicamento: Injeção de Vosoritide [Voxzogo]
Administração: Injeção subcutânea diária

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Fase 2: Velocidade de Crescimento Anualizada (AGV) Prevista na Semana 52 (com base na AGV nas Semanas 26, 39 e 52 [dados cumulativos disponíveis])
Prazo: 52 semanas
52 semanas
Fase 3: Velocidade de Crescimento Anualizada (VCA) na Semana 52
Prazo: 52 semanas
52 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fase 2: AGV nas Semanas 26 e 52
Prazo: 26 e 52 semanas
26 e 52 semanas
Fase 2: Alteração em relação à altura de base
Prazo: 26 e 52 semanas
Medido em centímetros
26 e 52 semanas
Fase 2: Alteração em relação ao valor basal no Z-score da altura
Prazo: 26 e 52 semanas
26 e 52 semanas
Fase 2: Alteração em relação à linha de base na razão segmento superior/inferior do corpo
Prazo: 26 e 52 semanas
26 e 52 semanas
Fase 2: Incidência de eventos adversos (EA)
Prazo: 52 semanas
52 semanas
Fase 2: Incidência de eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: 52 semanas
52 semanas
Fase 2: Incidência de eventos de interesse (EOIs)
Prazo: 52 semanas
52 semanas
Fase 2: Concentração máxima (Cmax) de BMN 333 no plasma
Prazo: 52 semanas
52 semanas
Fase 2: Concentração máxima (Cmax) de vosoritida libertada no plasma
Prazo: 52 semanas
52 semanas
Fase 2: Tempo para atingir a concentração máxima (Tmax) para BMN 333
Prazo: 52 semanas
52 semanas
Fase 2: Tempo para atingir a concentração máxima (Tmax) para vosoritida libertada
Prazo: 52 semanas
52 semanas
Fase 2: Concentração mais baixa (C trough) de BMN 333 no plasma
Prazo: 52 semanas
52 semanas
Fase 2: Concentração mais baixa (C trough) de vosoritida libertada no plasma
Prazo: 52 semanas
52 semanas
Fase 3: Alteração em relação à altura basal em posição de pé
Prazo: 52 semanas
Medido em centímetros
52 semanas
Fase 3: Alteração em relação à linha de base no escore Z da altura
Prazo: 52 semanas
52 semanas
Fase 3: Alteração em relação à linha de base na razão segmento superior/inferior do corpo
Prazo: 52 semanas
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, PhD, BioMarin Pharmaceutical

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de abril de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de fevereiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de fevereiro de 2026

Primeira postagem (Real)

2 de março de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de maio de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 333-301

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Os dados individuais anonimizados dos participantes, que fundamentam os resultados reportados (incluindo texto, tabelas, figuras e anexos), serão disponibilizados juntamente com o protocolo de investigação e dicionários de dados, para fins académicos não comerciais. Documentos de suporte adicionais poderão estar disponíveis mediante pedido. Os investigadores poderão solicitar acesso a estes dados e documentos de suporte através de um portal de partilha de dados, a partir de 6 meses e até 2 anos após a publicação. Os dados associados a qualquer programa de desenvolvimento em curso serão disponibilizados no prazo de seis (6) meses após a aprovação do produto relevante. Os pedidos devem incluir uma proposta de investigação que esclareça como os dados serão utilizados, incluindo a metodologia de análise proposta. As propostas de investigação serão avaliadas de acordo com os critérios disponíveis publicamente em www.BioMarin.com/patients/publication-data-request/ para determinar se será concedido o acesso, condicionado à assinatura de um acordo de acesso a dados com a BioMarin.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em BMN 333

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Peru

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever