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Eine Phase-2/3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von BMN 333 gegenüber Vosoritide bei Kindern mit Achondroplasie (ASPEN)

27. Mai 2026 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine multizentrische, randomisierte, operativ nahtlose Phase-2/3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von BMN 333 gegenüber Vosoritid bei Kindern mit Achondroplasie

Dies ist eine multizentrische, multinationale, randomisierte, aktiv-kontrollierte, operationell nahtlose Phase-2/3-Studie mit BMN 333 bei behandlungsnaiven pädiatrischen Teilnehmern mit Achondroplasie (ACH). Die Studie besteht aus einem Phase-2-Teil und einem Phase-3-Teil.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, die Auswirkungen von BMN 333 auf das Wachstum im Vergleich zu Vosoritide bei Teilnehmern mit Achondroplasie zu bewerten, die noch keine wachstumsfördernden Behandlungen erhalten haben. Die Studie umfasst 2 Teile: In der Phase-2-Phase wird die optimale BMN-333-Dosis für die Phase 3 ausgewählt und die Fortsetzung der Studie in Phase 3 festgelegt; in der Phase-3-Phase werden die Auswirkungen der ausgewählten BMN-333-Dosis mit Vosoritide verglichen. Studiendetails für Phase 2 oder Phase 3 umfassen Folgendes:

  • Studiendauer: bis zu 61 Wochen (vom Screening bis zum Sicherheits-Nachuntersuchungsbesuch)
  • Behandlungsdauer: 52 Wochen. Behandlungshäufigkeit: BMN 333, einmal wöchentlich; Vosoritide, einmal täglich

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

160

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Rekrutierung
        • Murdoch Children's Research Institute
        • Kontakt:
          • Ravi Savarirayan
  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
        • Noch keine Rekrutierung
        • Irccs Ospedale Gaslini Di Genova
        • Kontakt:
          • Mohamed Maghnie
  • Rumänien
      • Craiova, Rumänien, 200642
        • Noch keine Rekrutierung
        • Craiova Emergency Clinical County
        • Kontakt:
          • Ioana Streata
  • Südkorea
      • Seoul, Südkorea
        • Noch keine Rekrutierung
        • Seoul National University Hospital
        • Kontakt:
          • Jung Min Ko
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Rekrutierung
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Kontakt:
          • Hind Al-Saif
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Noch keine Rekrutierung
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
          • Carlos Prada
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Noch keine Rekrutierung
        • Johns Hopkins Medicine Julie
        • Kontakt:
          • Julie Hoover-Fong
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • Texas Children Hospital, Baylor College of Medicine, Houston TX
        • Kontakt:
          • Carlos Bacino
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78231
        • Rekrutierung
        • Consano Clinical Research, LLC
        • Kontakt:
          • Daniel Katselnik
  • Vereinigtes Königreich
      • Bristol, Vereinigtes Königreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust - Bristol Royal Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Toby Candler

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Teilnehmer müssen im Alter von ≥ 2 bis < 11 Jahren (Phase 2) oder ≥ 2 bis < 18 Jahren (Phase 3) zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung sein
  2. Teilnehmer müssen eine ACH (durch dokumentierten Gentest bestätigt) und offene Epiphysenfugen haben
  3. Sind im Tanner-Stadium I (Phase 2) oder in einem beliebigen Tanner-Stadium (Phase 3)
  4. Sind gehfähig und können ohne Hilfe stehen

Ausschlusskriterien:

  1. Haben eine andere Kleinwuchsstörung als ACH (z. B. Hypochondroplasie, Trisomie 21, Pseudoachondroplasie, Wachstumshormonmangel)
  2. Haben eine der folgenden Erkrankungen: Hypothyreose oder Hyperthyreose, es sei denn, behandelt mit Nachweis normalisierter TSH-Werte, Diabetes mellitus, es sei denn, als gut eingestellt angesehen, autoimmun-entzündliche Erkrankung, entzündliche Darmerkrankung, autonome Neuropathie, Anämie definiert als Hämoglobin < 10 g/dL, Vitamin-D-Mangel, signifikante Hüftpathologie.
  3. Haben eine Vorgeschichte von Niereninsuffizienz oder Herz-/Herz-Kreislauf-Erkrankungen, die das Risiko eines ungünstigen kardialen Ereignisses im Falle von Hypotonie erhöhen.
  4. Haben in den 6 Monaten vor dem Screening Knochenbrüche der langen Röhrenknochen oder der Wirbelsäule erlitten.
  5. Haben jemals Vosoritid, ein anderes zugelassenes Produkt (außer GH, wie unten angegeben), ein Prüfpräparat oder ein Prüfgerät zur Behandlung von ACH oder Kleinwuchs verwendet
  6. Sind in den 6 Monaten vor Behandlungsbeginn mit GH, Insulin-like Growth Factor 1 oder anabolen Steroiden behandelt worden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Phase 2: Niedrige Dosis
Teilnehmer werden randomisiert, um verschiedene Dosisstufen von BMN 333 zu erhalten
Arzneimittel: BMN 333
Verabreichung: Wöchentliche subkutane Injektion
Experimental: Phase 2: Mittlere Dosis
Die Teilnehmer werden randomisiert, um verschiedene Dosisstufen von BMN 333 zu erhalten
Arzneimittel: BMN 333
Verabreichung: Wöchentliche subkutane Injektion
Experimental: Phase 2: Hohe Dosis
Die Teilnehmer werden randomisiert, um verschiedene Dosisstufen von BMN 333 zu erhalten
Arzneimittel: BMN 333
Verabreichung: Wöchentliche subkutane Injektion
Aktiver Komparator: Phase 2: Vosoritide
Gewichtsband-Dosierung, modifiziertes rekombinantes humanes C-Typ natriuretisches Peptid Vosoritide
Arzneimittel: Vosoritide-Injektion [Voxzogo]
Verabreichung: Tägliche subkutane Injektion
Experimental: Phase 3: BMN 333 in ausgewählter Dosierung nach Phase 2
Arzneimittel: BMN 333
Verabreichung: Wöchentliche subkutane Injektion
Aktiver Komparator: Phase 3: Vosoritide
Gewichtsband-Dosierung, Modifiziertes rekombinantes humanes C-Typ natriuretisches Peptid Vosoritid
Arzneimittel: Vosoritide-Injektion [Voxzogo]
Verabreichung: Tägliche subkutane Injektion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Phase 2: Vorhergesagte jährliche Wachstumsgeschwindigkeit (AGV) in Woche 52 (basierend auf AGV in Woche 26, 39 und 52 [verfügbare kumulative Daten])
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
Phase 3: Jährliche Wachstumsgeschwindigkeit (AGV) nach Woche 52
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Phase 2: AGV in Woche 26 und 52
Zeitfenster: 26 und 52 Wochen
26 und 52 Wochen
Phase 2: Veränderung des Standhöhe im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: 26 und 52 Wochen
In Zentimetern gemessen
26 und 52 Wochen
Phase 2: Änderung der Körpergröße im Z-Score gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 26 und 52 Wochen
26 und 52 Wochen
Phase 2: Änderung des Verhältnisses von oberen zu unteren Körpersegmenten gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 26 und 52 Wochen
26 und 52 Wochen
Phase 2: Inzidenz unerwünschter Ereignisse (AEs)
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
Phase 2: Häufigkeit schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
Phase 2: Inzidenz von Ereignissen von Interesse (EOIs)
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
Phase 2: Maximale Konzentration (Cmax) von BMN 333 im Plasma
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
Phase 2: Maximale Konzentration (Cmax) von freigesetztem Vosoritid im Plasma
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
Phase 2: Zeit bis zur maximalen Konzentration (Tmax) für BMN 333
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
Phase 2: Zeit bis zur maximalen Konzentration (Tmax) für freigesetztes Vosoritid
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
Phase 2: Niedrigste Konzentration (Ctrough) von BMN 333 im Plasma
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
Phase 2: Niedrigste Konzentration (C trough) von freigesetztem Vosoritid im Plasma
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
Phase 3: Veränderung der Stehhöhe gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 52 Wochen
In Zentimetern gemessen
52 Wochen
Phase 3: Veränderung des Z-Werts der Körpergröße gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
Phase 3: Veränderung des Verhältnisses von oberem zu unterem Körpersegment gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, PhD, BioMarin Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. April 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Februar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. März 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 333-301

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Die anonymisierten individuellen Teilnehmerdaten, die den berichteten Ergebnissen zugrunde liegen (einschließlich Text, Tabellen, Abbildungen und Anhänge), werden zusammen mit dem Forschungsprotokoll und Datenwörterbüchern für nicht-kommerzielle, akademische Zwecke verfügbar gemacht. Zusätzliche unterstützende Dokumente können auf Anfrage verfügbar sein. Untersucher können über ein Datenfreigabeportal ab 6 Monaten und bis zu 2 Jahren nach der Veröffentlichung Zugang zu diesen Daten und unterstützenden Dokumenten beantragen. Daten im Zusammenhang mit einem laufenden Entwicklungsprogramm werden innerhalb von sechs (6) Monaten nach Zulassung des relevanten Produkts verfügbar gemacht. Anträge müssen einen Forschungsvorschlag enthalten, der klärt, wie die Daten verwendet werden sollen, einschließlich der vorgeschlagenen Analysemethodik. Forschungsvorschläge werden anhand öffentlich zugänglicher Kriterien unter www.BioMarin.com/patients/publication-data-request/ bewertet, um zu bestimmen, ob Zugang gewährt wird, vorbehaltlich des Abschlusses einer Datenzugangsvereinbarung mit BioMarin.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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