연골무형성증 아동에서 BMN 333 대 보소리타이드의 효능과 안전성을 평가하는 2/3상 임상시험 (ASPEN)
2026년 5월 27일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
연골무형성증을 가진 소아에서 BMN 333 대 Vosoritide의 효능과 안전성을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 운영적으로 원활한 2/3상 연구
이것은 연골무형성증(ACH)을 가진 치료 경험이 없는 소아 참가자를 대상으로 한 BMN 333의 다기관, 다국적, 무작위, 능동 대조군, 운영적으로 원활한 2/3상 연구입니다.
이 연구는 2상 부분과 3상 부분으로 구성됩니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구의 주요 목적은 성장 촉진 치료를 받지 않은 연골무형성증 참가자를 대상으로 vosoritide와 비교하여 BMN 333이 성장에 미치는 효과를 평가하는 것입니다. 연구는 2부분으로 구성됩니다: 2상 부분은 3상에서 사용할 최적의 BMN 333 용량을 선택하고 3상으로의 연구 계속 여부를 결정하며, 3상 부분은 선택된 BMN 333 용량의 효과를 vosoritide와 비교합니다. 2상 또는 3상에 대한 연구 세부 사항은 다음과 같습니다:
- 연구 기간: 최대 61주(선별부터 안전성 추적 방문까지)
- 치료 기간: 52주. 치료 빈도: BMN 333, 주 1회; vosoritide, 매일 1회
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
160
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Trial Specialist
- 전화번호: 1-800-983-4587
- 이메일: medinfo@bmrn.com
연구 연락처 백업
- 이름: Study Manager
- 전화번호: 1-800-983-4587
- 이메일: Medinfo@bmrn.com
연구 장소
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Seoul, 대한민국
- 아직 모집하지 않음
- Seoul National University Hospital
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연락하다:
- Jung Min Ko
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Craiova, 루마니아, 200642
- 아직 모집하지 않음
- Craiova Emergency Clinical County
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연락하다:
- Ioana Streata
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- 모병
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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연락하다:
- Hind Al-Saif
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- 아직 모집하지 않음
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
연락하다:
- Carlos Prada
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Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- 아직 모집하지 않음
- Johns Hopkins Medicine Julie
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연락하다:
- Julie Hoover-Fong
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- Texas Children Hospital, Baylor College of Medicine, Houston TX
-
연락하다:
- Carlos Bacino
-
San Antonio, Texas, 미국, 78231
- 모병
- Consano Clinical Research, LLC
-
연락하다:
- Daniel Katselnik
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-
-
Bristol, 영국
- 아직 모집하지 않음
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust - Bristol Royal Hospital for Children
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연락하다:
- Toby Candler
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Genova, 이탈리아, 16147
- 아직 모집하지 않음
- Irccs Ospedale Gaslini Di Genova
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연락하다:
- Mohamed Maghnie
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- 모병
- Murdoch Children's Research Institute
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연락하다:
- Ravi Savarirayan
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자는 동의서 서명 시 연령이 ≥2세 ~ <11세(2상) 또는 ≥2세 ~ <18세(3상)이어야 합니다.
- 참가자는 ACH(문서화된 유전자 검사로 확인)와 열린 골단판을 가지고 있어야 합니다.
- 태너 1단계(2상) 또는 모든 태너 단계(3상)여야 합니다.
- 보행이 가능하고 도움 없이 서 있을 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- ACH 이외의 키 작음 질환(예: 연골무형성증, 21삼염색체증, 가성연골무형성증, 성장호르몬 결핍)을 가지고 있습니다.
- 다음과 같은 질환 중 하나를 가지고 있습니다: 갑상선기능저하증 또는 갑상선기능항진증(갑상선자극호르몬(TSH) 수치가 정상화된 증거가 있는 치료를 받은 경우 제외), 당뇨병(잘 조절된 것으로 간주되는 경우 제외), 자가면역 염증성 질환, 염증성 장질환, 자율신경병증, 혈색소 <10 g/dL로 정의되는 빈혈, 비타민 D 결핍, 중대한 고관절 병리.
- 저혈압 상황에서 참가자가 불리한 심장 결과의 위험이 증가하는 신부전 또는 심장/심혈관 질환의 병력이 있습니다.
- 선별 검사 전 6개월 이내에 장골 또는 척추 골절이 있었습니다.
- 과거 어느 시점에서든 ACH 또는 키 작음 치료를 위해 보소리타이드, 기타 승인된 제품(아래에 상세히 설명된 GH 제외), 연구용 제품 또는 연구용 의료기기를 사용한 적이 있습니다.
- 치료 시작 전 6개월 이내에 GH, 인슐린유사성장인자-1 또는 단백동화스테로이드로 치료를 받은 적이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Phase 2: 저용량
참가자들은 BMN 333의 다양한 용량 수준을 무작위로 받게 됩니다.
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투여 방법: 주간 피하 주사
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실험적: 2단계: 중간 용량
참가자들은 BMN 333의 다양한 용량 수준을 무작위로 할당받게 됩니다
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투여 방법: 주간 피하 주사
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실험적: Phase 2: High Dose
참가자는 BMN 333의 서로 다른 용량 수준을 받도록 무작위 배정됩니다.
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투여 방법: 주간 피하 주사
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활성 비교기: 2상: 보소리타이드
체중 범위별 용량 조절, 변형 재조합 인간 C형 나트륨이뇨펩타이드 보소리타이드
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투여법: 매일 피하 주사
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실험적: 3상: 2상 이후 선택된 용량에서의 BMN 333
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투여 방법: 주간 피하 주사
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활성 비교기: 3상: 보소리타이드
체중 구간별 용량 조절, 변형된 재조합 인간 C형 나트륨이뇨펩타이드 보소리타이드
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투여법: 매일 피하 주사
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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2상: 52주차 예측 연간화 성장 속도(AGV) (26주차, 39주차 및 52주차 AGV 기준 [가용 누적 데이터])
기간: 52주
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52주
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3상: 52주차 연간 성장 속도 (AGV)
기간: 52주
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52주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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2상: 26주차 및 52주차의 AGV
기간: 26주 및 52주
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26주 및 52주
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Phase 2: 기준선 대비 서 있는 키 변화
기간: 26주 및 52주
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센티미터 단위로 측정됨
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26주 및 52주
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2상: 기준선 대비 키 Z-점수 변화
기간: 26주 및 52주
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26주 및 52주
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2상: 상체 대 하체 비율의 기준선 대비 변화
기간: 26주 및 52주
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26주 및 52주
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2상: 이상사례(AEs) 발생률
기간: 52주
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52주
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2상: 중대한 이상사례(SAE) 발생률
기간: 52주
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52주
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2상: 관심 사건(EOIs)의 발생률
기간: 52주
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52주
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2단계: 혈장 내 BMN 333의 최대 농도(Cmax)
기간: 52주
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52주
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2상: 혈장 내 방출된 보소리타이드의 최대 농도(Cmax)
기간: 52주
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52주
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2상: BMN 333의 최대 농도 도달 시간(Tmax)
기간: 52주
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52주
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2상: 방출된 보소리타이드의 최대 농도 도달 시간(Tmax)
기간: 52주
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52주
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2상: 혈장 내 BMN 333의 최저 농도(C trough)
기간: 52주
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52주
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2상: 혈장 내 방출된 보소리타이드의 최저 농도(C trough)
기간: 52주
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52주
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3상: 기저선 대비 서 있는 키의 변화
기간: 52주
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센티미터 단위로 측정됨
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52주
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3상: 기준선 대비 키 Z-점수 변화
기간: 52주
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52주
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3상: 기준선 대비 상체 대 하체 길이 비율 변화
기간: 52주
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52주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, PhD, BioMarin Pharmaceutical
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2026년 4월 1일
기본 완료 (추정된)
2029년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 2월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 2월 24일
처음 게시됨 (실제)
2026년 3월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 27일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 333-301
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
보고된 결과(텍스트, 표, 그림, 부록 포함)의 기반이 되는 비식별화된 개별 참가자 데이터는 비상업적 학술 목적으로 연구 프로토콜 및 데이터 사전과 함께 제공됩니다.
추가 지원 문서는 요청 시 제공될 수 있습니다.
연구자들은 게시 6개월 후부터 2년 후까지 데이터 공유 포털을 통해 이러한 데이터 및 지원 문서에 대한 접근을 요청할 수 있습니다.
진행 중인 개발 프로그램과 관련된 데이터는 관련 제품 승인 후 6개월 이내에 제공됩니다.
요청에는 제안된 분석 방법론을 포함하여 데이터가 어떻게 사용될지 명시하는 연구 제안서가 포함되어야 합니다.
연구 제안서는 www.BioMarin.com/patients/publication-data-request/에서 확인할 수 있는 공개 기준에 따라 평가되어, BioMarin과의 데이터 접근 계약 체결을 조건으로 접근 권한이 부여될지 결정됩니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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BMN 333에 대한 임상 시험
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BioMarin Pharmaceutical모집하지 않고 적극적으로
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BioMarin Pharmaceutical모병뒤시엔 근이영양증스페인, 네덜란드, 영국, 이탈리아, 터키 (Türkiye), 캐나다