结构化综述：优化慢性阻塞性肺病管理并预防危害 (STOPMYCOPD)

背景：

慢性阻塞性肺疾病（COPD）是一种严重的肺部疾病，是全球第三大常见死因。 在英格兰，COPD每年导致121,129例住院和20,000例死亡。 尽管COPD如此常见且严重，但只有2%的公共研究资金用于针对COPD等肺部疾病。

COPD患者会经历突发且痛苦的急性加重（恶化）。 这些加重可能由感染引发，也可能无明显原因发生。 急性加重是严重的，它们常导致住院，可能引起持久的健康下降，增加死亡风险，并且与较低收入密切相关。

“频繁加重者”是指每年经历2次或更多COPD急性加重的患者，“超级加重者”则指每年经历3次或更多加重的患者。 COPD急性加重通常使用类固醇片剂（泼尼松龙）治疗，有时也使用抗生素。 类固醇片剂有助于恢复，但频繁使用会导致副作用，如体重增加、骨质变薄（骨质疏松症）和糖尿病。 COPD患者非常频繁地使用类固醇；英国所有类固醇处方中有三分之一是针对COPD患者的，且这一数字还在增加。

有时，当患者患有其他健康问题时，会被误诊为COPD。 其他疾病（如心脏病）在COPD患者中很常见，且症状相似。 这些疾病往往未被诊断，其恶化可能看起来像COPD的急性加重，从而导致错误的治疗。 此外，许多COPD患者未获得适当的治疗来减少其急性加重频率。

可治疗特征是与健康相关的因素（与肺部、身体和生活方式选择相关），当被识别和管理时，可以帮助改善一个人的健康状况。 不幸的是，许多面临频繁COPD急性加重风险的人并未获得他们所需的护理。 根据哮喘与肺部英国2024年的一项调查，只有9%的COPD患者获得了所有推荐护理的关键部分。

本研究的主要目的是确定，通过一项全面的健康评估，专注于改善参与者的COPD治疗并识别其他健康问题（可治疗特征、由泼尼松龙引起的疾病及其他常见健康问题），是否能减少个体在未来一年中经历的COPD急性加重次数。

STOPmyCOPD关注于一组COPD急性加重非常频繁的人群。 他们通常来自弱势背景，高度依赖医疗服务，且健康状况更差。 有必要改善这些患者的诊断和治疗。

什么是STOPmyCOPD：

STOPmyCOPD是一项针对COPD患者的研究，这些患者每年因病情急性加重而服用泼尼松龙（类固醇）三次或更多次。 研究者希望了解，一项全面的评估（专注于COPD治疗和其他常见健康问题的诊断）是否能减少未来一年中需要泼尼松龙的急性加重次数。

次要研究问题：

1. 研究中有多少人患有COPD，并根据疾病严重程度、COPD病因和关键特征对参与者进行分类。
2. 有多少人开始新治疗或调整了他们的COPD治疗。
3. 有多少人被发现有新的健康问题，以及有多少人开始或改变了针对新健康问题的治疗。
4. 了解参与者在过去一年及更早年份中服用了多少类固醇（泼尼松龙）。

谁参与了研究设计：

STOPmyCOPD是为患者和更广泛的NHS设计的。 它支持东北和北坎布里亚整合护理委员会的目标，并直接应对詹姆斯·林德联盟关于管理COPD急性加重（恶化）的首要研究重点。

1. 预防急性加重
2. 了解其他健康问题如何影响COPD急性加重。
3. 审视“急救包”（为COPD患者准备的含有泼尼松龙的紧急药物包）的利弊。

七名确诊COPD且对研究有浓厚兴趣的人审查了本研究。 他们评估了研究的关联性、实用性以及可能出现的挑战。 他们认为STOPmyCOPD解决了一个重要问题，并发现研究设计清晰。 重要的是，他们认为门诊访问和测试的次数是合理的。 一人对旅行时间提出了担忧，因此评估被修改为半日访问，以减轻旅行负担。

诺森比亚肺部研究患者咨询小组（PAG）——一个由COPD患者组成的小组也提供了反馈。 他们认为这类研究是迫切需要的。 他们强调针对COPD患者的研究试验数量有限，且COPD研究资金不足。 PAG强调了在患者文件中使用易于理解的语言的重要性。 该小组建议每六个月举行一次定期会议以保持对研究的参与，这已被纳入设计。

研究设计是在Nan Lin博士（纽卡斯尔大学人口健康科学研究所生物统计学高级讲师）的帮助下制定的。 他是这类研究的专家。 此外，该项目还由两位独立的COPD专家审查，并且一个教学与研究奖学金委员会作为教学与研究奖学金的一部分审查了该项目。 该研究由阿斯利康作为其外部赞助科学研究（ESR）的一部分进行了审查。 这经过了全球审查委员会的审查，并被认可为科学和战略上有效。 所有评审者都给予了一致且非常积极的反馈。

主办组织已审查并完全认可了该项目。

设计：

本研究采用了一种将每个个体随时间与自身进行比较的设计（阶梯楔形整群随机研究）。 这意味着研究者将观察每位参与者在干预前后发生COPD急性加重的频率，而不是将他们与他人进行比较。 将对外部因素（如当时社区中流感的流行情况）进行调整，以确保这些因素不影响结果。

研究需要96名参与者，招募计划在24个月内完成。 这个数值包含了考虑到可能有人提前退出研究的误差范围。

招募：

年龄在35岁及以上、患有COPD并在过去12个月内服用过三个或更多疗程泼尼松龙以治疗COPD急性加重的成年人将被邀请参与。 在进入研究时，参与者必须在过去四周内未发生过急性加重。

如果参与者因其他健康问题每天服用类固醇片剂（泼尼松龙）、曾接受过肺移植、使用一种称为无创通气（NIV）的呼吸支持、居家不出或患有严重疾病导致大部分时间待在家中或预期寿命不足12个月，则无法参与。

参与者将通过东北和北坎布里亚地区的多种不同渠道识别：

• 全科医生将发送邀请信和短信。
• 因COPD急性加重入住诺森比亚急症护理医院的患者将被邀请。
• 全科诊所的药剂师和/或护士将在药物审查期间告知患者本研究。
• 已通过在“参与研究”平台注册表达研究兴趣的人将被邀请加入。
• 在医院候诊区/全科诊所和社交媒体上展示的数字广告。
• VONNE（东北部志愿组织网络）将通过向当地团体分享研究信息来提供帮助。 健康与种族平等论坛（HAREF）将通过在其通讯中包含研究信息来提供支持。
• 由诺森比亚NHS基金会信托托管的研究网站将包含研究详情和研究团队的联系信息。

研究团队的一名成员将通过电话、信件或面对面方式联系符合条件的参与者，一旦他们确认愿意被联系。 他们将提供一份患者信息表，参与者可以自己阅读或请人朗读。 将给予充足的时间来审阅信息、提问并考虑参与。 任何问题将由研究团队中经过培训的成员解答。

参与者将获得交通费报销，并在研究结束时收到一张100英镑的礼券作为感谢。

方法：

研究包括一次医院访问、一次随访预约和四次电话联系。 第一次预约是医院访问，参与者将接受详细的健康检查。 之后有一次复查预约，随后在未来一年内进行四次简短的电话联系。

健康评估前，将从参与者的电子健康记录中收集基本信息。 这将包括人口统计信息、既往病史和当前用药情况。

详细健康评估

医院访问大约需要半天时间。 在访问期间，研究团队将：

1. 确认（或排除）COPD的诊断。
2. 确保参与者正在接受适合他们的COPD治疗。
3. 寻找可能由泼尼松龙使用引起、导致症状或增加急性加重频率的其他健康问题。
4. 寻找尚未被诊断的常见健康问题。

d) 支持可以改善肺部健康的行为改变。 e) 提供有针对性的教育。

参与者将接受医生问诊，并被要求完成关于其健康和生活质量的问卷。 他们将接受以下检查：

• 痰液样本
• 体重、身高和腰围
• 血压
• 血氧水平
• 血液检测
• 呼吸测试
• 肺部/胸部扫描（CT）
• 心脏检查（心电图和超声心动图）

根据这些测试结果，部分参与者可能需要进一步检查。这些可能包括更详细的心脏扫描（CT冠状动脉造影）、骨扫描（DEXA）、睡眠研究和额外的血液检测（动脉血气分析）。 并非所有参与者都需要这些检查，且可能会安排在稍后的日期进行。

在评估结束时，研究团队将确保参与者正在接受正确的COPD治疗。 如果发现任何新的健康问题（合并症），将由研究团队和/或全科医生开始治疗（例如新药物）并进行优化。 提供的任何治疗都将遵循国家NHS指南，并属于标准护理的一部分。 参与者的全科医生将充分了解任何新的诊断或治疗。

随访：

健康评估八周后，研究团队将联系参与者讨论其结果和任何新诊断。 团队将审查是否已开始任何新治疗以及药物是否按处方服用。

随后，参与者将在12个月内每3个月接受一次简短电话评估随访。 在这些联系中，参与者将完成关于其健康和福祉的问卷。 研究团队还将从其电子健康记录中收集信息，例如急诊医院访问次数、严重心脏相关事件、为COPD急性加重服用的泼尼松龙疗程次数以及死亡情况。

时间线：

招募计划于2026年3月开始，预计结果在2029年公布。 计划有24个月的招募期，允许最后一名参与者有12个月完成随访。

结果分享：

本研究针对的是一群面临重大健康挑战且通常健康状况较差的人群。 在研究结束时，结果将与公众、研究参与者、医护人员、委托方和指南咨询小组分享。 研究结果将在在线平台上分享，在国内/国际会议上展示，并在医学期刊上发表。 为确保结果能传达给政策制定者，研究者还将与英国胸科学会COPD专科咨询小组、NICE以及哮喘与肺部英国合作。 目的是确保研究结果能改善临床实践、政策和指南。