Strukturalny Przegląd: W celu Optymalizacji Zarządzania i Zapobiegania Szkodom w POChP (STOPMYCOPD)

Tło:

Przewlekła obturacyjna choroba płuc (POChP) to poważna choroba płuc i trzecia najczęstsza przyczyna śmierci na świecie. W Anglii POChP powoduje 121 129 hospitalizacji i 20 000 zgonów każdego roku. Mimo że jest tak powszechna i poważna, tylko 2% publicznych funduszy na badania jest przeznaczonych na choroby płuc, takie jak POChP.

Osoby z POChP doświadczają nagłych i uciążliwych zaostrzeń. Mogą one być wywołane infekcjami lub wystąpić bez wyraźnej przyczyny. Zaostrzenia są poważne, często prowadzą do hospitalizacji, mogą powodować trwałe pogorszenie stanu zdrowia, zwiększać ryzyko śmierci i są silnie powiązane z niższym dochodem.

Termin "częste zaostrzenia" jest używany do opisania osób, które doświadczają 2 lub więcej zaostrzeń POChP każdego roku, a "super-zaostrzenia" dotyczą 3 lub więcej zaostrzeń rocznie. Zaostrzenia POChP są leczone tabletkami steroidowymi (prednizolonem) i czasami antybiotykami. Tabletki steroidowe pomagają w powrocie do zdrowia, ale częste stosowanie powoduje skutki uboczne, takie jak przyrost masy ciała, zrzeszotnienie kości (osteoporoza) i cukrzyca. Osoby z POChP otrzymują steroidy bardzo często; jedna trzecia wszystkich recept na steroidy w Wielkiej Brytanii jest dla osób z POChP, a liczba ta rośnie.

Czasami ludzie są błędnie diagnozowani z POChP, gdy mają inny problem zdrowotny. Inne choroby (takie jak schorzenia serca) są powszechne u osób z POChP i mają podobne objawy. Często nie zostały one zdiagnozowane, a pogorszenie tych stanów może wyglądać jak zaostrzenie POChP, prowadząc do nieprawidłowego leczenia. Dodatkowo, wielu osobom z POChP nie zaproponowano odpowiedniego leczenia, które zmniejszyłoby częstotliwość zaostrzeń.

Cechy podatne na leczenie to czynniki związane ze zdrowiem (związane z płucami, ciałem i wyborami dotyczącymi stylu życia), które po zidentyfikowaniu i zarządzaniu nimi mogą pomóc poprawić zdrowie danej osoby. Niestety wiele osób zagrożonych częstymi zaostrzeniami POChP nie otrzymuje potrzebnej opieki. Według badania z 2024 roku przeprowadzonego przez Asthma and Lung UK tylko 9% osób z POChP otrzymuje wszystkie kluczowe elementy zalecanej opieki.

Głównym celem badania jest ustalenie, czy dokładna ocena stanu zdrowia, skupiona na poprawie leczenia POChP uczestników i identyfikacji innych problemów zdrowotnych (cechy podatne na leczenie, schorzenia wywołane przez prednizolon i inne powszechne schorzenia zdrowotne), zmniejszy liczbę zaostrzeń POChP u poszczególnych osób w ciągu następnego roku.

STOPmyCOPD skupia się na grupie osób, które mają bardzo częste zaostrzenia POChP. Często pochodzą z nieuprzywilejowanych środowisk, w dużym stopniu polegają na usługach opieki zdrowotnej i doświadczają gorszych wyników zdrowotnych. Istnieje potrzeba poprawy diagnoz i leczenia tych pacjentów.

Czym jest STOPmyCOPD:

STOPmyCOPD to badanie naukowe dotyczące osób z POChP, które przyjmują prednizolon (sterydy) z powodu zaostrzeń swojego stanu trzy lub więcej razy w roku. Badacze chcą sprawdzić, czy dokładna ocena (skupiająca się na leczeniu POChP i diagnozowaniu innych powszechnych schorzeń zdrowotnych) zmniejszy liczbę zaostrzeń wymagających prednizolonu w ciągu następnego roku.

Drugorzędowe pytania badawcze:

1. Ile osób w badaniu ma POChP i sklasyfikowanie uczestników według ciężkości, przyczyny ich POChP oraz kluczowych cech.
2. Ile osób rozpoczyna nowe leczenie lub ma zmiany w leczeniu POChP.
3. Ile osób ma nowo wykryte schorzenie zdrowotne i ile osób rozpoczyna lub zmienia leczenie z powodu nowego schorzenia zdrowotnego.
4. Ustalenie, ile steroidów (prednizolonu) osoby przyjęły w ostatnim roku i w poprzednich latach.

Kto był zaangażowany:

STOPmyCOPD został zaprojektowany dla pacjentów i szerszego NHS. Wspiera cele North East and North Cumbria Integrate Care Board i bezpośrednio odpowiada na najważniejsze priorytety badawcze James Lind Alliance dotyczące zarządzania zaostrzeniami POChP.

1. Zapobieganie zaostrzeniom
2. Zrozumienie, jak inne problemy zdrowotne wpływają na zaostrzenia POChP.
3. Analiza zalet i wad 'zestawów ratunkowych' (awaryjnych zestawów leków zawierających prednizolon dla osób z POChP).

Siedem osób z potwierdzoną POChP i dużym zainteresowaniem badaniami przejrzało badanie. Przyjrzeli się, jak istotne jest, jak praktyczne i jakie wyzwania mogą wystąpić. Uważali, że STOPmyCOPD podejmuje ważną kwestię i uznali projekt badania za jasny. Co ważne, uznali, że liczba wizyt w klinice i badań jest rozsądna. Jedna osoba wyraziła obawy dotyczące czasu podróży, więc ocenę zmieniono na wizytę półdniową, zmniejszając obciążenie podróżą.

Northumbria Lung Research Patient Advisory Group (PAG), grupa osób z POChP, również przekazała opinie. Uważali, że badanie tego typu jest pilnie potrzebne. Podkreślili, że liczba badań klinicznych dla osób z POChP jest ograniczona i że badania nad POChP są niedofinansowane. PAG podkreślił znaczenie używania łatwego do zrozumienia języka w dokumentach dla pacjentów. Grupa zaleciła regularne spotkania co sześć miesięcy, aby pozostać zaangażowanym w badanie, i to zostało włączone do projektu.

Projekt badania został opracowany przy pomocy dr Nana Lina (starszego wykładowcy biostatystyki, Population Health Sciences Institute, Newcastle University). Jest ekspertem w tego typu badaniach. Dodatkowo został przejrzany przez dwóch niezależnych ekspertów w dziedzinie POChP, a komitet Teaching and Research Fellowship przejrzał projekt w ramach Teaching and Research Fellowship. Badanie zostało przejrzane przez AstraZeneca w ramach ich zewnętrznie sponsorowanych badań naukowych (ESR). Przeszło ono przegląd przez Global Reviewing Committee i zostało zaakceptowane jako naukowo i strategicznie ważne. Od wszystkich recenzentów otrzymano spójne i niezwykle pozytywne opinie.

Organizacja gospodarza przejrzała i w pełni zaakceptowała projekt.

Projekt:

Badanie wykorzystuje projekt, w którym każda osoba jest porównywana z samą sobą w czasie (badanie ze stopniowym klinicznym randomizacją klastrową). Oznacza to, że badacze przyjrzą się, jak często każdy uczestnik miał zaostrzenia POChP przed interwencją, zamiast porównywać ich z innymi ludźmi. Dostosowania dotyczące czynników zewnętrznych (takich jak rozpowszechnienie grypy w społeczności w danym czasie) zostaną wprowadzone, aby zapewnić, że te czynniki nie wpływają na wyniki.

Badanie wymaga 96 uczestników, a rekrutacja jest zaplanowana na 24 miesiące. Ta wartość uwzględnia margines błędu na wypadek, gdyby niektórzy ludzie wcześnie opuścili badanie.

Rekrutacja:

Dorośli w wieku 35 lat i starsi, którzy mają POChP i przyjęli trzy lub więcej kursów prednizolonu (w ciągu ostatnich 12 miesięcy) w leczeniu zaostrzeń POChP, zostaną zaproszeni do udziału. W momencie przystąpienia do badania uczestnicy nie mogli mieć zaostrzenia w ciągu ostatnich czterech tygodni.

Ludzie nie będą mogli wziąć udziału, jeśli codziennie przyjmują tabletki steroidowe (prednizolon) z powodu innego schorzenia zdrowotnego, przeszli przeszczep płuc, korzystają z rodzaju wspomagania oddychania zwanego NIV (nieinwazyjna wentylacja), są obłożnie chorzy lub mają poważną chorobę, która oznacza, że większość czasu spędzają w domu lub prawdopodobnie nie przeżyją dłużej niż 12 miesięcy.

Uczestnicy zostaną zidentyfikowani za pośrednictwem kilku różnych kanałów w regionie North East and North Cumbria:

• Lekarze pierwszego kontaktu wyślą listy zaproszeniowe i wiadomości tekstowe.
• Pacjenci przyjęci do Northumbria Emergency Care Hospital z zaostrzeniem POChP zostaną zaproszeni.
• Farmaceuci i/lub pielęgniarki w praktykach ogólnych poinformują pacjentów o badaniu podczas przeglądów leków.
• Osoby, które już wykazały zainteresowanie badaniami, rejestrując się na platformie 'Be Part of Research', zostaną zaproszone do przyłączenia się.
• Reklamy cyfrowe wyświetlane w poczekalniach szpitalnych/praktykach lekarzy rodzinnych i w mediach społecznościowych.
• VONNE (sieć organizacji wolontariackich w North East) pomoże, udostępniając informacje o badaniu lokalnym grupom. Health and Race Equality Forum (HAREF) wesprze, umieszczając informacje o badaniu w swoim biuletynie.
• Strona internetowa badania hostowana przez Northumbria NHS Foundation Trust będzie zawierać szczegóły badania i dane kontaktowe zespołu badawczego.

Członek zespołu badawczego skontaktuje się z kwalifikującymi się uczestnikami telefonicznie, listownie lub osobiście, po potwierdzeniu, że są gotowi na kontakt. Przekażą kartę informacyjną dla pacjenta, którą uczestnicy mogą przeczytać samodzielnie lub poprosić o przeczytanie na głos. Będzie wystarczająco dużo czasu na zapoznanie się z informacjami, zadanie pytań i rozważenie udziału. Wszelkie pytania zostaną odpowiedziane przez przeszkolonego członka zespołu badawczego.

Uczestnicy otrzymają zwrot kosztów podróży, a także otrzymają bon o wartości 100 funtów na koniec badania jako podziękowanie.

Metoda:

Badanie obejmuje wizytę szpitalną, wizytę kontrolną i cztery rozmowy telefoniczne. Pierwsza wizyta to wizyta szpitalna, podczas której uczestnicy przechodzą szczegółowe badanie zdrowotne. Następnie odbywa się jedna wizyta kontrolna, a następnie cztery krótkie rozmowy telefoniczne w ciągu następnego roku.

Przed oceną zdrowotną Przed oceną zdrowotną zostaną zebrane podstawowe informacje z elektronicznej dokumentacji medycznej uczestników. Będzie to obejmować dane demograficzne, przebyte schorzenia i aktualne leki.

Szczegółowa ocena zdrowotna

Wizyta szpitalna zajmie około pół dnia. Podczas tej wizyty zespół badawczy:

1. Potwierdzi (lub wykluczy) diagnozę POChP.
2. Upewni się, że uczestnicy są na właściwym leczeniu POChP dla nich.
3. Poszuka innych problemów zdrowotnych, które mogą być spowodowane stosowaniem prednizolonu, przyczyniać się do objawów lub zwiększać częstotliwość zaostrzeń.
4. Poszuka powszechnych schorzeń zdrowotnych, które nie zostały jeszcze zdiagnozowane.

d) Wspieranie zmian zachowań, które mogą poprawić zdrowie płuc. e) Zapewnienie ukierunkowanej edukacji.

Uczestnicy zostaną zbadani przez lekarza i poproszeni o wypełnienie kwestionariuszy dotyczących ich zdrowia i jakości życia. Przejdą następujące badania:

• Próbka plwociny
• Waga i wzrost oraz obwód talii
• Ciśnienie krwi
• Poziom tlenu
• Badania krwi
• Badania oddechowe
• Badanie obrazowe (TK) płuc/klatki piersiowej
• Badania serca (EKG i echokardiogram)

W zależności od wyników tych badań niektórzy uczestnicy mogą wymagać dalszych badań. Mogą one obejmować bardziej szczegółowe badanie serca (angiografia wieńcowa TK), badanie kości (DEXA), badanie snu i dodatkowe badania krwi (gazometria krwi tętniczej). Te badania nie będą wymagane u wszystkich uczestników i mogą być zaplanowane na późniejszy termin.

Na koniec oceny zespół badawczy upewni się, że uczestnicy otrzymują prawidłowe leczenie swojej POChP. Jeśli zostaną znalezione jakiekolwiek nowe schorzenia zdrowotne (choroby współistniejące), leczenie (na przykład nowe leki) zostanie rozpoczęte i zoptymalizowane przez zespół badawczy/lub lekarza rodzinnego. Każde oferowane leczenie będzie zgodne z krajowymi wytycznymi NHS i będzie częścią standardowej opieki. Lekarz rodzinny uczestnika będzie w pełni informowany o wszelkich nowych diagnozach lub leczeniu.

Obserwacja:

Osiem tygodni po ocenie zdrowotnej zespół badawczy skontaktuje się z uczestnikami, aby omówić ich wyniki i wszelkie nowe diagnozy. Zespół sprawdzi, czy rozpoczęto nowe leczenie i czy leki są przyjmowane zgodnie z zaleceniami.

Następnie uczestnicy będą obserwowani co 3 miesiące przez 12 miesięcy z krótkimi ocenami telefonicznymi. Podczas tych kontaktów uczestnicy wypełnią kwestionariusze dotyczące swojego zdrowia i samopoczucia. Zespół badawczy będzie również zbierał informacje o nich z ich elektronicznej dokumentacji medycznej, takie jak liczba wizyt na oddziale ratunkowym, poważne zdarzenia sercowe, kursy prednizolonu przyjęte z powodu zaostrzeń POChP oraz zgony.

Harmonogram:

Rekrutacja jest zaplanowana na marzec 2026, a wyniki oczekiwane w 2029 roku. Planowany jest 24-miesięczny okres rekrutacji, pozwalający ostatniemu uczestnikowi na 12 miesięcy ukończenia obserwacji.

Udostępnianie wyników:

To badanie dotyczy grupy osób, które stoją przed znacznymi wyzwaniami zdrowotnymi i często mają złe wyniki zdrowotne. Na koniec badania wyniki zostaną udostępnione publicznie, uczestnikom badania, pracownikom służby zdrowia, zleceniodawcom i grupom doradczym ds. wytycznych. Wyniki zostaną udostępnione na platformach online, przedstawione na konferencjach krajowych/międzynarodowych i opublikowane w czasopismach medycznych. Aby zapewnić dotarcie wyników do decydentów, badacze będą również współpracować z British Thoracic Society COPD Specialist Advisory Group, NICE i Asthma and Lung UK. Celem jest zapewnienie, że wyniki poprawią praktykę kliniczną, polityki i wytyczne.