Revisão Estruturada: Para Otimizar a Gestão e Prevenir Danos na DPOC (STOPMYCOPD)

Contexto:

A doença pulmonar obstrutiva crónica (DPOC) é uma condição pulmonar grave e a terceira causa mais comum de morte em todo o mundo. Em Inglaterra, a DPOC provoca 121.129 internamentos hospitalares e 20.000 mortes por ano. Apesar de ser tão comum e grave, apenas 2% do financiamento público para investigação se destina a doenças pulmonares como a DPOC.

As pessoas com DPOC têm exacerbações súbitas e angustiantes. Estas podem ser desencadeadas por infeções ou ocorrer sem uma causa clara. As exacerbações são graves, muitas vezes levam a internamento hospitalar, podem causar um declínio duradouro da saúde, aumentar o risco de morte e estão fortemente associadas a baixos rendimentos.

"Frequent exacerbators" é um termo utilizado para descrever pessoas que sofrem 2 ou mais exacerbações de DPOC por ano, e "super-exacerbators" têm 3 ou mais exacerbações por ano. As exacerbações de DPOC são tratadas com comprimidos de esteroides (prednisolona) e, por vezes, com antibióticos. Os comprimidos de esteroides ajudam na recuperação, mas o uso frequente causa efeitos secundários como aumento de peso, enfraquecimento ósseo (osteoporose) e diabetes. As pessoas com DPOC recebem esteroides com muita frequência; um terço de todas as prescrições de esteroides no Reino Unido são para pessoas com DPOC, e este número está a aumentar.

Por vezes, as pessoas são diagnosticadas erradamente com DPOC, quando têm um problema de saúde diferente. Outras doenças (como problemas cardíacos) são comuns em pessoas com DPOC e partilham sintomas semelhantes. Estas muitas vezes não foram diagnosticadas e a sua piora pode parecer uma exacerbação da DPOC, levando a um tratamento incorreto. Além disso, muitas pessoas com DPOC não receberam tratamentos adequados que reduziriam a frequência das suas exacerbações.

"Treatable traits" são fatores relacionados com a saúde (ligados aos pulmões, ao corpo e a escolhas de estilo de vida) que, quando identificados e geridos, podem ajudar a melhorar a saúde de uma pessoa. Infelizmente, muitas pessoas em risco de exacerbações frequentes de DPOC não estão a receber os cuidados de que necessitam. De acordo com um inquérito de 2024 da Asthma and Lung UK, apenas 9% das pessoas com DPOC recebem todos os elementos-chave dos cuidados recomendados.

O objetivo principal do estudo é descobrir se uma avaliação de saúde completa, focada na melhoria do tratamento da DPOC dos participantes e na identificação de outros problemas de saúde ("treatable traits", condições causadas pela prednisolona e outras condições de saúde comuns), reduzirá o número de exacerbações de DPOC que os indivíduos têm no próximo ano.

O STOPmyCOPD foca-se num grupo de pessoas que têm exacerbações de DPOC muito frequentes. São frequentemente de meios desfavorecidos, dependem fortemente dos serviços de saúde e têm piores resultados de saúde. É necessário melhorar os diagnósticos e o tratamento nestes doentes.

O que é o STOPmyCOPD:

O STOPmyCOPD é um estudo de investigação que analisa pessoas com DPOC, que tomam prednisolona (esteroides) para exacerbações da sua condição, três ou mais vezes por ano. Os investigadores querem ver se uma avaliação completa (que se concentra no tratamento da DPOC e no diagnóstico de outras condições de saúde comuns) reduz o número de exacerbações que necessitam de prednisolona no próximo ano.

Questões de investigação secundárias:

1. Quantas pessoas no estudo têm DPOC e categorizar os participantes por gravidade, causa da sua DPOC e características-chave.
2. Quantas pessoas iniciam novos tratamentos ou têm alterações no seu tratamento da DPOC.
3. Quantas pessoas são detetadas com uma nova condição de saúde, e quantas iniciam ou alteram o tratamento para a nova condição de saúde.
4. Descobrir quantos esteroides (prednisolona) as pessoas tomaram no último ano e nos anos anteriores.

Quem esteve envolvido:

O STOPmyCOPD foi concebido para doentes e para o SNS em geral. Apoia os objetivos do North East and North Cumbria Integrate Care Board e aborda diretamente as principais prioridades de investigação da James Lind Alliance para a gestão de exacerbações de DPOC.

1. Prevenir exacerbações
2. Compreender como outros problemas de saúde afetam as exacerbações da DPOC.
3. Analisar os prós e contras dos "rescue packs" (packs de medicação de emergência contendo prednisolona para pessoas com DPOC).

Sete pessoas com DPOC confirmada e um forte interesse em investigação reviram o estudo. Analisaram a sua relevância, praticabilidade e que desafios poderiam ocorrer. Consideraram que o STOPmyCOPD abordava um problema importante e acharam o desenho do estudo claro. Importante, consideraram que o número de consultas e testes era razoável. Uma pessoa levantou uma preocupação sobre o tempo de viagem, pelo que a avaliação foi alterada para uma visita de meio dia, reduzindo o encargo de deslocação.

O Northumbria Lung Research Patient Advisory Group (PAG), um grupo de pessoas com DPOC, também deu feedback. Consideraram que um estudo deste tipo era urgentemente necessário. Sublinharam que o número de ensaios de investigação para pessoas com DPOC é limitado e que a investigação em DPOC é subfinanciada. O PAG destacou a importância de utilizar linguagem fácil de compreender nos documentos para doentes. O grupo recomendou ter reuniões regulares a cada seis meses para se manterem envolvidos no estudo, e isso foi integrado no desenho.

O desenho do estudo foi desenvolvido com a ajuda do Dr. Nan Lin (Senior Lecturer in Biostatistics, Population Health Sciences Institute, Newcastle University). Ele é um especialista neste tipo de investigação. Foi adicionalmente revisto por dois especialistas independentes em DPOC e um comité de Teaching and Research Fellowship reviu o projeto como parte de uma Teaching and Research Fellowship. O estudo foi revisto pela AstraZeneca como parte da sua investigação científica patrocinada externamente (ESR). Isto foi revisto pelo Global Reviewing Committee e foi considerado cientificamente e estrategicamente válido. Foi recebido feedback consistente e extremamente positivo de todos os revisores.

A organização anfitriã reviu e endossou totalmente o projeto.

Desenho:

O estudo utiliza um desenho em que cada pessoa é comparada consigo mesma ao longo do tempo (estudo de randomização em cunha escalonada). Isto significa que os investigadores analisarão a frequência com que cada participante teve exacerbações de DPOC antes e após uma intervenção, em vez de os comparar com outras pessoas. Serão feitos ajustes para fatores externos (como a prevalência de gripe na comunidade na altura) para garantir que estes fatores não afetam os resultados.

O estudo requer 96 participantes, com recrutamento previsto ao longo de 24 meses. Este valor inclui uma margem de erro caso algumas pessoas abandonem o estudo antecipadamente.

Recrutamento:

Adultos com 35 anos ou mais, que tenham DPOC e tenham tomado três ou mais cursos de prednisolona (nos últimos 12 meses) para tratar exacerbações de DPOC serão convidados a participar. No momento da entrada no estudo, os participantes não devem ter tido uma exacerbação nas últimas quatro semanas.

As pessoas não poderão participar se tomarem comprimidos de esteroides (prednisolona) diariamente para outra condição de saúde, tiverem feito um transplante pulmonar, usarem um tipo de suporte respiratório chamado NIV (ventilação não invasiva), estiverem acamados ou tiverem uma doença grave que signifique que passem a maior parte do tempo em casa ou seja improvável que vivam além de 12 meses.

Os participantes serão identificados através de vários canais diferentes na região de North East e North Cumbria:

• Os médicos de família enviarão cartas de convite e mensagens de texto.
• Serão convidados doentes admitidos no Northumbria Emergency Care Hospital com uma exacerbação de DPOC.
• Farmacêuticos e/ou enfermeiros em clínicas gerais informarão os doentes sobre o estudo durante revisões de medicação.
• Pessoas que já mostraram interesse em investigação ao registarem-se na plataforma 'Be Part of Research' serão convidadas a participar.
• Anúncios digitais exibidos em áreas de espera de hospitais/clínicas gerais e nas redes sociais.
• A VONNE (uma rede de organizações voluntárias no Nordeste) ajudará a partilhar informações sobre o estudo com grupos locais. O Health and Race Equality Forum (HAREF) apoiará incluindo informações do estudo no seu boletim informativo.
• Um site do estudo alojado pelo Northumbria NHS Foundation Trust conterá detalhes do estudo e informações de contacto da equipa de investigação.

Um membro da equipa de investigação contactará os participantes elegíveis por telefone, carta ou pessoalmente, depois de confirmarem que estão dispostos a ser contactados. Fornecerão uma folha de informação para o doente, que os participantes podem ler por si próprios ou fazer ler em voz alta. Será dado tempo suficiente para rever a informação, fazer perguntas e considerar a participação. Quaisquer perguntas serão respondidas por um membro treinado da equipa de investigação.

Os participantes serão reembolsados pelas deslocações e também receberão um vale de £100 no final do estudo como agradecimento.

Método:

O estudo envolve uma visita ao hospital, uma consulta de seguimento e quatro chamadas telefónicas. A primeira consulta é uma visita ao hospital em que os participantes realizam o check-up de saúde detalhado. Após isto, há uma consulta de revisão seguida de quatro chamadas telefónicas curtas ao longo do próximo ano.

Antes da Avaliação de Saúde Antes da avaliação de saúde, serão recolhidas informações básicas do registo de saúde eletrónico dos participantes. Isto incluirá dados demográficos, condições médicas passadas e medicação atual.

A Avaliação de Saúde Detalhada

A visita ao hospital demorará cerca de meio dia. Durante esta visita, a equipa do estudo irá:

1. Confirmar (ou excluir) o diagnóstico de DPOC.
2. Garantir que os participantes estão no tratamento correto de DPOC para eles.
3. Procurar outros problemas de saúde que possam ser causados pelo uso de prednisolona, contribuir para sintomas ou aumentar a frequência de exacerbações.
4. Procurar condições de saúde comuns que ainda não tenham sido diagnosticadas.

d) Apoiar mudanças comportamentais que possam melhorar a saúde pulmonar. e) Fornecer educação direcionada.

Os participantes serão vistos por um médico e solicitados a preencher questionários sobre a sua saúde e qualidade de vida. Serão submetidos às seguintes investigações:

• Amostra de expetoração
• Peso, altura e perímetro da cintura
• Pressão arterial
• Níveis de oxigénio
• Análises ao sangue
• Testes respiratórios
• Uma tomografia computorizada (TC) dos pulmões/tórax
• Testes cardíacos (um ECG e um ecocardiograma)

Dependendo dos resultados destes testes, alguns participantes poderão necessitar de mais investigações. Estas poderão incluir uma TC coronária mais detalhada do coração, uma densitometria óssea (DEXA), um estudo do sono e análises ao sangue adicionais (gasometria arterial). Estes testes não serão necessários em todos os participantes e poderão ser agendados para uma data posterior.

No final da avaliação, a equipa do estudo garantirá que os participantes estão a receber o tratamento correto para a sua DPOC. Se forem encontradas novas condições de saúde (comorbilidades), o tratamento (por exemplo, nova medicação) será iniciado e otimizado pela equipa do estudo e/ou médico de família. Qualquer tratamento oferecido seguirá as orientações nacionais do SNS e fará parte dos cuidados padrão. O médico de família dos participantes será mantido totalmente informado sobre quaisquer novos diagnósticos ou tratamentos.

Seguimento:

Oito semanas após a avaliação de saúde, a equipa do estudo contactará os participantes para discutir os seus resultados e quaisquer novos diagnósticos. A equipa reverá se algum novo tratamento foi iniciado e se a medicação está a ser tomada conforme prescrito.

Os participantes serão então acompanhados a cada 3 meses durante 12 meses com avaliações telefónicas curtas. Durante estes contactos, os participantes preencherão questionários sobre a sua saúde e bem-estar. A equipa do estudo também recolherá informações sobre eles a partir do seu registo de saúde eletrónico, como o número de visitas de emergência ao hospital, eventos cardíacos graves, cursos de prednisolona tomados para exacerbações de DPOC e mortes.

Cronograma:

O recrutamento está previsto para março de 2026, com resultados esperados em 2029. Há um período de recrutamento planeado de 24 meses, permitindo que o último participante complete 12 meses de seguimento.

Partilha de resultados:

Este estudo visa um grupo de pessoas que enfrentam desafios de saúde significativos e muitas vezes têm maus resultados de saúde. No final do estudo, os resultados serão partilhados com o público, participantes do estudo, profissionais de saúde, comissionadores e grupos consultivos de orientações. Os resultados serão partilhados em plataformas online, apresentados em conferências nacionais/internacionais e publicados em revistas médicas. Para garantir que os resultados chegam aos decisores políticos, os investigadores também se envolverão com o British Thoracic Society COPD Specialist Advisory Group, NICE e Asthma and Lung UK. O objetivo é garantir que as descobertas melhorem a prática clínica, políticas e orientações.