Revisione Strutturata: Per Ottimizzare la Gestione e Prevenire Danni nella BPCO (STOPMYCOPD)

Background:

La broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) è una grave patologia polmonare e la terza causa di morte più comune a livello mondiale. In Inghilterra, la BPCO causa 121.129 ricoveri ospedalieri e 20.000 decessi ogni anno. Nonostante sia così comune e grave, solo il 2% dei fondi pubblici per la ricerca è destinato a malattie polmonari come la BPCO.

Le persone con BPCO hanno riacutizzazioni improvvise e angoscianti (esacerbazioni). Queste possono essere scatenate da infezioni o verificarsi senza una causa chiara. Le esacerbazioni sono gravi, spesso portano al ricovero in ospedale, possono causare un declino della salute duraturo, aumentare il rischio di morte e sono fortemente legate a un reddito più basso.

"Frequent exacerbators" è un termine utilizzato per descrivere le persone che sperimentano 2 o più esacerbazioni di BPCO ogni anno, e i "super-exacerbators" ne hanno 3 o più ogni anno. Le riacutizzazioni della BPCO vengono trattate con compresse di steroidi (prednisolone) e talvolta antibiotici. Le compresse di steroidi aiutano il recupero, ma un uso frequente causa effetti collaterali come aumento di peso, assottigliamento delle ossa (osteoporosi) e diabete. Le persone con BPCO ricevono steroidi molto frequentemente; un terzo di tutte le prescrizioni di steroidi nel Regno Unito è per persone con BPCO, e questo numero è in aumento.

A volte, alle persone viene diagnosticata erroneamente la BPCO, quando hanno un problema di salute diverso. Altre malattie (come problemi cardiaci) sono comuni nelle persone con BPCO e condividono sintomi simili. Queste spesso non sono state diagnosticate e il peggioramento di queste condizioni può sembrare una riacutizzazione della BPCO, portando a un trattamento scorretto. Inoltre, a molte persone con BPCO non sono state offerte terapie appropriate che ridurrebbero la frequenza delle loro riacutizzazioni.

I tratti trattabili sono fattori legati alla salute (collegati ai polmoni, al corpo e alle scelte di stile di vita) che, quando identificati e gestiti, possono aiutare a migliorare la salute di una persona. Sfortunatamente, molte persone a rischio di frequenti riacutizzazioni di BPCO non ricevono le cure di cui hanno bisogno. Secondo un sondaggio del 2024 di Asthma and Lung UK, solo il 9% delle persone con BPCO riceve tutte le parti chiave delle cure raccomandate.

L'obiettivo principale dello studio è scoprire se una valutazione sanitaria approfondita, incentrata sul miglioramento del trattamento della BPCO dei partecipanti e sull'identificazione di altri problemi di salute (tratti trattabili, condizioni causate dal prednisolone e altre condizioni di salute comuni), ridurrà il numero di riacutizzazioni di BPCO che gli individui avranno nel prossimo anno.

STOPmyCOPD si concentra su un gruppo di persone che hanno esacerbazioni di BPCO molto frequenti. Spesso provengono da contesti svantaggiati, dipendono fortemente dai servizi sanitari e sperimentano esiti di salute peggiori. C'è bisogno di migliorare le diagnosi e il trattamento in questi pazienti.

Che cos'è STOPmyCOPD:

STOPmyCOPD è uno studio di ricerca che esamina persone con BPCO, che assumono prednisolone (steroidi) per le riacutizzazioni della loro condizione, tre o più volte all'anno. I ricercatori vogliono vedere se una valutazione approfondita (che si concentra sul trattamento della BPCO e sulla diagnosi di altre condizioni di salute comuni), riduce il numero di riacutizzazioni che richiedono prednisolone nel prossimo anno.

Domande di ricerca secondarie:

1. Quante persone nello studio hanno la BPCO e classificare i partecipanti per gravità, causa della loro BPCO e caratteristiche chiave.
2. Quante persone iniziano nuovi trattamenti o hanno modifiche al loro trattamento per la BPCO.
3. Quante persone vengono trovate con una nuova condizione di salute e quante iniziano o modificano il trattamento per la nuova condizione di salute.
4. Scoprire quanti steroidi (prednisolone) le persone hanno assunto nell'ultimo anno e negli anni precedenti.

Chi è stato coinvolto:

STOPmyCOPD è stato progettato per i pazienti e il più ampio NHS. Supporta gli obiettivi del North East and North Cumbria Integrate Care Board e affronta direttamente le principali priorità di ricerca della James Lind Alliance per la gestione delle riacutizzazioni della BPCO (esacerbazioni).

1. Prevenire le esacerbazioni
2. Comprendere come altri problemi di salute influenzano le esacerbazioni della BPCO.
3. Valutare i pro e i contro dei 'pacchetti di salvataggio' (pacchetti di farmaci di emergenza contenenti prednisolone per persone con BPCO).

Sette persone con BPCO confermata e un forte interesse per la ricerca hanno revisionato lo studio. Hanno esaminato quanto fosse rilevante, quanto fosse pratico e quali sfide potrebbero verificarsi. Hanno ritenuto che STOPmyCOPD affrontasse un problema importante e hanno trovato il disegno dello studio chiaro. Soprattutto, hanno ritenuto che il numero di visite in clinica e test fosse ragionevole. Una persona ha sollevato una preoccupazione riguardo al tempo di viaggio, quindi la valutazione è stata modificata in una visita di mezza giornata, riducendo il carico di viaggio.

Il Northumbria Lung Research Patient Advisory Group (PAG), un gruppo di persone con BPCO, ha anche fornito feedback. Hanno ritenuto che uno studio di questo tipo fosse urgentemente necessario. Hanno evidenziato che il numero di studi di ricerca per persone con BPCO è limitato e che la ricerca sulla BPCO è sottofinanziata. Il PAG ha sottolineato l'importanza di utilizzare un linguaggio di facile comprensione nei documenti per i pazienti. Il gruppo ha raccomandato di tenere incontri regolari ogni sei mesi per rimanere coinvolti nello studio, e questo è stato incorporato nel disegno.

Il disegno dello studio è stato sviluppato con l'aiuto del Dr. Nan Lin (Senior Lecturer in Biostatistics, Population Health Sciences Institute, Newcastle University). È un esperto in questo tipo di ricerca. Inoltre, è stato revisionato da due esperti indipendenti in BPCO e un comitato di Teaching and Research Fellowship ha revisionato il progetto come parte di un Teaching and Research Fellowship. Lo studio è stato revisionato da AstraZeneca come parte della loro ricerca scientifica sponsorizzata esternamente (ESR). Questo ha subito una revisione da parte del Global Reviewing Committee ed è stato approvato come scientificamente e strategicamente valido. Feedback coerenti ed estremamente positivi sono stati ricevuti da tutti i revisori.

L'organizzazione ospitante ha revisionato e approvato completamente il progetto.

Design:

Lo studio utilizza un disegno in cui ogni persona viene confrontata con se stessa nel tempo (studio di randomizzazione a cluster a cuneo graduale). Ciò significa che i ricercatori osserveranno quanto spesso ogni partecipante ha avuto riacutizzazioni di BPCO prima e dopo un intervento, piuttosto che confrontarli con altre persone. Verranno apportati aggiustamenti per fattori esterni (come la prevalenza dell'influenza nella comunità in quel momento) per garantire che questi fattori non influenzino i risultati.

Lo studio richiede 96 partecipanti, con il reclutamento programmato in 24 mesi. Questo valore include un margine di errore nel caso in cui alcune persone lascino lo studio prematuramente.

Reclutamento:

Adulti di età pari o superiore a 35 anni, che hanno la BPCO e hanno assunto tre o più cicli di prednisolone (negli ultimi 12 mesi) per trattare riacutizzazioni di BPCO saranno invitati a partecipare. Al momento dell'ingresso nello studio, i partecipanti non devono aver avuto una riacutizzazione nelle ultime quattro settimane.

Le persone non potranno partecipare se assumono compresse di steroidi (prednisolone) ogni giorno per un'altra condizione di salute, hanno avuto un trapianto di polmone, utilizzano un tipo di supporto respiratorio chiamato NIV (ventilazione non invasiva), sono costretti a casa o hanno una malattia grave che significa che passano la maggior parte del tempo a casa o è improbabile che vivano oltre 12 mesi.

I partecipanti saranno identificati attraverso numerosi canali diversi nella regione del Nord Est e della Cumbria settentrionale:

• I medici di base invieranno lettere di invito e messaggi di testo.
• I pazienti ricoverati al Northumbria Emergency Care Hospital con una riacutizzazione di BPCO saranno invitati.
• I farmacisti e/o gli infermieri negli studi medici informeranno i pazienti dello studio durante le revisioni dei farmaci.
• Le persone che hanno già mostrato interesse per la ricerca registrandosi sulla piattaforma 'Be Part of Research' saranno invitate a partecipare.
• Annunci digitali visualizzati nelle sale d'attesa degli ospedali/ negli studi medici e sui social media.
• VONNE (una rete di organizzazioni volontarie nel Nord Est) aiuterà condividendo informazioni sullo studio con gruppi locali. Il Health and Race Equality Forum (HAREF) supporterà includendo informazioni sullo studio nella loro newsletter.
• Un sito web dello studio ospitato dal Northumbria NHS Foundation Trust conterrà dettagli dello studio e informazioni di contatto per il team di ricerca.

Un membro del team di ricerca contatterà i partecipanti idonei per telefono, lettera o di persona, una volta che avranno confermato di essere disposti a essere contattati. Forniranno un foglio informativo per il paziente, che i partecipanti possono leggere da soli o farsi leggere ad alta voce. Sarà dato ampio tempo per rivedere le informazioni, fare domande e considerare la partecipazione. Qualsiasi domanda sarà risposta da un membro formato del team di ricerca.

Ai partecipanti sarà rimborsato il viaggio e riceveranno anche un buono da £100 alla fine dello studio come ringraziamento.

Metodo:

Lo studio prevede una visita ospedaliera, un appuntamento di follow-up e quattro telefonate. Il primo appuntamento è una visita ospedaliera in cui i partecipanti si sottopongono al controllo sanitario dettagliato. Successivamente, c'è un appuntamento di revisione seguito da quattro brevi telefonate nel prossimo anno.

Prima della Valutazione Sanitaria Prima della valutazione sanitaria, verranno raccolte informazioni di base dalla cartella sanitaria elettronica dei partecipanti. Queste includeranno dati demografici, condizioni mediche passate e farmaci attuali.

La Valutazione Sanitaria Dettagliata

La visita ospedaliera durerà circa mezza giornata. Durante questa visita, il team di studio:

1. Confermerà (o escluderà) la diagnosi di BPCO.
2. Si assicurerà che i partecipanti siano sotto il giusto trattamento per la BPCO per loro.
3. Cercherà altri problemi di salute che possono essere causati dall'uso di prednisolone, contribuire ai sintomi o aumentare la frequenza delle riacutizzazioni.
4. Cercherà condizioni di salute comuni che non sono ancora state diagnosticate.

d) Supportare cambiamenti comportamentali che possono migliorare la salute polmonare. e) Fornire educazione mirata.

I partecipanti saranno visitati da un medico e gli verrà chiesto di compilare questionari sulla loro salute e qualità della vita. Si sottoporranno alle seguenti indagini:

• Campione di espettorato
• Peso, altezza e circonferenza vita
• Pressione sanguigna
• Livelli di ossigeno
• Esami del sangue
• Test di respirazione
• Una scansione (TC) dei polmoni/torace
• Test cardiaci (un ECG e un ecocardiogramma)

A seconda di questi risultati, alcuni partecipanti potrebbero richiedere ulteriori indagini. Queste potrebbero includere una scansione più dettagliata del cuore (angiografia coronarica TC), una scansione ossea (DEXA), uno studio del sonno e ulteriori esami del sangue (emogasanalisi arteriosa). Questi test non saranno necessari per tutti i partecipanti e potrebbero essere programmati per una data successiva.

Alla fine della valutazione, il team di studio si assicurerà che i partecipanti stiano ricevendo il trattamento corretto per la loro BPCO. Se vengono trovate nuove condizioni di salute (comorbidità), il trattamento (ad esempio nuovi farmaci) sarà iniziato e ottimizzato dal team di studio e/o dal medico di base. Qualsiasi trattamento offerto seguirà le linee guida nazionali del NHS e farà parte delle cure standard. Il medico di base dei partecipanti sarà tenuto pienamente informato di qualsiasi nuova diagnosi o trattamento.

Follow-Up:

Otto settimane dopo la valutazione sanitaria, il team di studio contatterà i partecipanti per discutere i loro risultati e eventuali nuove diagnosi. Il team rivedrà se sono stati avviati nuovi trattamenti e se i farmaci vengono assunti come prescritto.

I partecipanti saranno poi seguiti ogni 3 mesi per 12 mesi con brevi valutazioni telefoniche. Durante questi incontri, i partecipanti compileranno questionari sulla loro salute e benessere. Il team di studio raccoglierà anche informazioni su di loro dalla loro cartella sanitaria elettronica, come il numero di visite ospedaliere di emergenza, eventi cardiaci gravi, cicli di prednisolone assunti per riacutizzazioni di BPCO e decessi.

Cronologia:

Il reclutamento è programmato per marzo 2026, con i risultati attesi nel 2029. È previsto un periodo di reclutamento di 24 mesi, consentendo all'ultimo partecipante 12 mesi per completare il follow-up.

Condivisione dei risultati:

Questo studio si rivolge a un gruppo di persone che affrontano significative sfide per la salute e spesso hanno esiti di salute scadenti. Alla fine dello studio, i risultati saranno condivisi con il pubblico, i partecipanti allo studio, gli operatori sanitari, i commissari e i gruppi consultivi per le linee guida. I risultati saranno condivisi su piattaforme online, presentati a conferenze nazionali/internazionali e pubblicati su riviste mediche. Per garantire che i risultati raggiungano i responsabili politici, i ricercatori si impegneranno anche con il British Thoracic Society COPD Specialist Advisory Group, NICE e Asthma and Lung UK. L'obiettivo è garantire che i risultati migliorino la pratica clinica, le politiche e le linee guida.