长期使用肺内冲击通气预防多重残疾儿童因呼吸代偿失调而住院 (PERKINE)
长期使用肺内叩击通气预防多重残疾儿童因呼吸代偿失调而住院：一项多中心随机对照试验。
慢性呼吸衰竭是多重残疾儿童发病和死亡的主要原因。 肌肉骨骼疾病、吞咽障碍和通气控制异常导致进行性呼吸功能损害，引起呼吸失代偿发作。 这是导致死亡（50%至80%，平均死亡年龄：21岁）和反复住院的主要原因。
因此，对这些儿童的呼吸护理是一项重大挑战。 在呼吸物理治疗中，可以通过手动技术和/或器械技术实现，例如肺内叩击通气（IPV），该技术在此类人群中特别有用，因为它不需要主动配合。
本研究的主要目的是评估多重残疾儿童在18个月内，由护理人员在家中使用IPV结合标准呼吸物理治疗，与单独使用手动呼吸物理治疗相比的效果。这是一项多中心、随机对照优效性试验，采用两组平行设计。
所有中心将招募1至16岁的多重残疾儿童，在因呼吸失代偿住院期间进行。 在父母或法定监护人签署同意书后，患者将被随机分配到两个研究组之一：
- 对照组：手动呼吸物理治疗。
- 干预组：肺内叩击通气（IPV）
研究概览
详细说明
在法国，IPV的使用方式因中心和科室的实践而异，作为手动技术的补充。
在阿尔芒·特鲁索大学医院，我们过去五年对超过50名儿童的经验表明，护理人员在其家庭环境中使用IPV。这是在经过专业培训后，作为私人手动物理治疗课程的补充进行的。
然而，IPV对患者呼吸发育的益处和影响在很大程度上仍未得到研究，特别是在多重残疾患者中。这项多中心随机对照研究可能为这些患者的呼吸管理提供建议。
本研究的主要目的是评估在多重残疾儿童中，使用IPV在家庭中并由护理人员操作，结合标准呼吸物理治疗，与单独使用手动呼吸物理治疗相比，在18个月时的效果。主要终点是指数住院后18个月内因呼吸失代偿（RD）再次住院的次数。
所有中心将招募年龄在1至16岁、患有多种残疾的儿童，在因呼吸失代偿（RD）住院期间。患者将被随机分配到两个研究组之一：
- 对照组：
- 干预组：IPV的使用将在住院期间开始。研究的总计划持续时间为36个月，两组将在1、3、6、12和18个月时安排随访。为了避免为这些通常非常繁忙的家庭增加过多行程，随访将尽可能安排在常规医疗和辅助医疗咨询的同时进行。某些无法与常规随访咨询同步的访问将由研究调查员通过视频会议或电话进行。
一个裁决委员会将验证在儿童纳入/随机化到PERKINE方案后18个月内可能发生的再次住院的呼吸失代偿。他们将对儿童的随机分组保持盲态，直到研究结束。
分析将在研究结束后，数据审查后和数据库锁定前进行。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Jessica TAYTARD, MCU-PH
- 电话号码：+33 (0)1 71 73 87 11
- 邮箱：jessica.taytard@aphp.fr
研究联系人备份
- 姓名：Elsa SCHWARTZ
- 电话号码：00 33 1 71 73 80 26
- 邮箱：elsa.schwartz@aphp.fr
学习地点
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Paris、法国、75012
- Name Pediatric Pulmonology Department - Armand Trousseau Hospital
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接触：
- Jessica TAYTARD, MCU-PH
- 电话号码：+33 (0)1 71 73 87 11
- 邮箱：jessica.taytard@aphp.fr
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接触：
- Charlotte THEBAULT
- 电话号码：00 33 6.65.80.72.55
- 邮箱：charlotte.thebault@aphp.fr
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
多重残疾定义为：
- 3岁前发生的脑损伤或病变，
- 根据DSM IV定义的重度或极重度智力残疾
- 运动障碍：截瘫/四肢瘫痪、偏瘫、共济失调和/或锥体外系运动障碍，
- 粗大运动功能分级系统（GMFCS）评分为IV级或V级，
- 功能独立性评定量表（FIM）评分 < 55，
- 年龄：1至16岁，
- 患者因呼吸失代偿（RD）住院，
- 父母/法定监护人知情同意
排除标准：
- 合并神经肌肉疾病
- 入组前6个月内连续使用肺内震荡通气超过3个月，
- 入组前6个月内连续使用咳痰辅助装置（如吹吸器）超过3个月，
使用该医疗器械的禁忌症：
- 气胸，
- 低血压或血流动力学不稳定，
- 咯血，
- 参与另一项干预性研究。
- 呼气期间存在气管支气管塌陷的患者
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：IPV + 手动呼吸物理治疗
在设备已调整至适合儿童且护理人员已在住院期间接受培训后，除在私人诊所或家中每周进行2到3次手动呼吸康复训练外，还将开具IPV供护理人员在家使用，每周五次，每次15分钟。
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在设备经过调整以适应儿童需求，且护理人员在住院期间接受培训后，将开具IPV处方，由护理人员在家中使用，每周五次，每次15分钟，此外还需在私人诊所或家中进行每周2至3次的手动RP治疗。
其他名称：
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无干预：仅手动呼吸物理治疗
无干预，当前实践
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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呼吸代偿失调再入院次数
大体时间：呼吸代偿失调指标住院后18个月
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呼吸代偿失调指标住院后18个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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住院天数
大体时间：索引住院呼吸失代偿后18个月。
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常规病房与重症监护病房中出现呼吸失代偿的住院天数
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索引住院呼吸失代偿后18个月。
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在家中管理的呼吸急性加重次数和持续时间、未导致住院的急诊就诊以及非预约咨询
大体时间：在因呼吸失代偿而进行索引住院后的18个月。
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在因呼吸失代偿而进行索引住院后的18个月。
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呼吸系统问题使用抗生素的天数
大体时间：呼吸代偿失调指标住院后18个月。
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追踪基线治疗之外用于呼吸道疾病的抗生素使用情况
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呼吸代偿失调指标住院后18个月。
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PolyQol量表
大体时间：在第一个月、第三个月、第六个月、第十二个月和第十八个月
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使用PolyQol量表评估儿童生活质量的变化
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在第一个月、第三个月、第六个月、第十二个月和第十八个月
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PERKINE问卷
大体时间：在第1个月、第3个月、第6个月、第12个月和第18个月
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通过PERKINE问卷评估护理人员对儿童呼吸状态的认知，以及传统呼吸物理疗法与PPV的可行性、耐受性、疗效和依从性
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在第1个月、第3个月、第6个月、第12个月和第18个月
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成本效益分析
大体时间：研究结束时
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评估家庭IPV与常规护理成本相比的增量成本效益比（ICER）
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研究结束时
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Jessica TAYTARD, MCU-PH、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (估计的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- APHP240805
- IDRCB 2025-A01388-41 (其他标识符：ANSM)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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