Dlouhodobé užívání intrapulmonální perkusní ventilace pro prevenci hospitalizací z důvodu dekompenzace dýchání u dětí s vícečetným postižením (PERKINE)
Dlouhodobé užívání intrapulmonární perkusní ventilace pro prevenci hospitalizací v důsledku dekompenzace dýchání u dětí s mnohočetným postižením: multicentrická randomizovaná kontrolovaná studie.
Chronické respirační selhání je hlavní příčinou morbidity a mortality u dětí s mnohočetným postižením. Poruchy pohybového aparátu, poruchy polykání a abnormality ventilační kontroly vedou k progresivnímu respiračnímu poškození, způsobující epizody respirační dekompenzace (RD). Ty jsou hlavní příčinou úmrtnosti (50 až 80 %, průměrný věk úmrtí: 21 let) a příčinou opakovaných hospitalizací.
Respirační péče o tyto děti je tedy zásadní výzvou. V respirační fyzioterapii lze toho dosáhnout pomocí manuálních technik a/nebo instrumentálních technik, jako je intrapulmonální perkusní ventilace (IPV), která je v této populaci obzvláště užitečná, protože nevyžaduje aktivní spolupráci.
Hlavním cílem této studie je vyhodnotit u dětí s mnohočetným postižením účinnost po 18 měsících používání IPV doma a pečovateli v kombinaci se standardní respirační fyzioterapií ve srovnání s pouze manuální respirační fyzioterapií. Jedná se o multicentrickou, randomizovanou kontrolovanou superioritní studii se dvěma paralelními skupinami.
Všechna centra budou rekrutovat děti ve věku 1 až 16 let s mnohočetným postižením během hospitalizace s respirační dekompenzací (RD). Po podepsání souhlasu rodiči nebo zákonnými zástupci bude pacient randomizován do jedné ze dvou studijních skupin:
- Kontrolní skupina: manuální respirační fyzioterapie.
- Intervenční skupina: intrapulmonální perkusní ventilace (IPV)
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
IPV se ve Francii používá různými způsoby v závislosti na centru a postupech služby jako doplněk k manuálním technikám.
Na Univerzitní nemocnici Armand Trousseau naše zkušenost za posledních pět let s více než 50 dětmi naznačuje, že použití IPV pečovateli v jejich domácím prostředí. To se provádí jako doplněk k soukromým manuálním fyzioterapeutickým sezením po zaškolení odborníkem.
Výhody a dopad IPV na respirační vývoj pacientů však zůstávají z velké části neprostudovány, zejména u pacientů s mnohočetným postižením. Tato multicentrická randomizovaná kontrolovaná studie by mohla poskytnout doporučení pro respirační management těchto pacientů.
Hlavním cílem této studie je vyhodnotit u dětí s mnohočetným postižením účinnost po 18 měsících používání IPV v domácím prostředí a pečovateli v kombinaci se standardní respirační fyzioterapií ve srovnání s pouze manuální respirační fyzioterapií. Primárním ukazatelem je počet rehospitalizací pro RD po 18 měsících po indexové hospitalizaci.
Všechna centra budou rekrutovat děti ve věku 1 až 16 let s mnohočetným postižením během hospitalizace s respirační dekompenzací (RD). Pacient bude randomizován do jedné ze dvou studijních skupin:
- Kontrolní skupina:
- Intervenční skupina: použití IPV bude zahájeno během hospitalizace. Celková doba trvání studie je plánována na 36 měsíců. Návštěvy sledování budou naplánovány na 1, 3, 6, 12 a 18 měsíců pro obě skupiny. Aby se zabránilo příliš mnoha cestám pro tyto často velmi vytížené rodiny, budou návštěvy naplánovány současně s rutinními lékařskými a paramedicínskými konzultacemi, kdykoli to bude možné. Některé návštěvy, které nelze synchronizovat s rutinními kontrolními konzultacemi, budou provedeny prostřednictvím videokonference nebo telefonických hovorů výzkumníky studie.
Rozhodovací výbor bude validovat respirační dekompenzaci po rehospitalizaci, která může nastat do 18 měsíců od zařazení/randomizace dítěte do protokolu PERKINE. Zůstanou zaslepeni k randomizační skupině dítěte až do konce studie.
Analýza bude provedena na konci studie po přezkoumání dat a před uzamčením databáze.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Jessica TAYTARD, MCU-PH
- Telefonní číslo: +33 (0)1 71 73 87 11
- E-mail: jessica.taytard@aphp.fr
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Elsa SCHWARTZ
- Telefonní číslo: 00 33 1 71 73 80 26
- E-mail: elsa.schwartz@aphp.fr
Studijní místa
-
-
-
Paris, Francie, 75012
- Name Pediatric Pulmonology Department - Armand Trousseau Hospital
-
Kontakt:
- Jessica TAYTARD, MCU-PH
- Telefonní číslo: +33 (0)1 71 73 87 11
- E-mail: jessica.taytard@aphp.fr
-
Kontakt:
- Charlotte THEBAULT
- Telefonní číslo: 00 33 6.65.80.72.55
- E-mail: charlotte.thebault@aphp.fr
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kriteria pro zařazení:
Polyhandicap definovaný:
- Kauzálním poškozením mozku nebo lézí vzniklým před 3. rokem věku,
- Těžkou nebo hlubokou mentální retardací podle definice DSM IV
- Motorickým postižením: paraplegie/kvadruplegie, hemiparéza, ataxie a/nebo extrapyramidové pohybové poruchy,
- Skóre Gross Motor Function Classification System (GMFCS) IV nebo V,
- Skóre Functional Independence Measure (FIM) < 55,
- Věk: 1 až 16 let,
- Hospitalizace pacienta s respirační dekompenzací (RD),
- Informovaný souhlas rodičů/zákonných zástupců
Kriteria pro vyloučení:
- Asociované neuromuskulární onemocnění
- Každodenní používání intrapulmonární perkusní ventilace po dobu delší než 3 po sobě jdoucí měsíce v průběhu 6 měsíců před zařazením,
- Každodenní používání zařízení na podporu kašle, jako je insuflátor-exsuflátor, po dobu delší než 3 po sobě jdoucí měsíce v průběhu 6 měsíců před zařazením,
Kontraindikace pro použití zdravotnického prostředku:
- Pneumotorax,
- Hypotenze nebo hemodynamická nestabilita,
- Hemoptýza,
- Účast v jiné intervenční studii.
- Pacienti s kolapsem tracheobronchiálního stromu během výdechu
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: IPV + Manuální respirační fyzioterapie
Po úpravě zařízení pro potřeby dítěte a zaškolení pečovatelů během hospitalizace bude IPV předepsáno k používání pečovateli doma po dobu 15 minut, pětkrát týdně, navíc k manuální RP předepsané 2 až 3krát týdně v soukromé praxi nebo doma.
|
Po nastavení zařízení podle potřeby dítěte a zaškolení pečovatelů během hospitalizace bude IPV předepsán k používání pečovateli doma po dobu 15 minut, pětkrát týdně, navíc k manuální RP předepsané 2 až 3krát týdně v soukromé praxi nebo doma.
Ostatní jména:
|
|
Žádný zásah: Pouze manuální respirační fyzioterapie
bez zásahu, běžná praxe
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet readmisí s respirační dekompenzací
Časové okno: 18 měsíců po indexové hospitalizaci s respirační dekompenzací
|
18 měsíců po indexové hospitalizaci s respirační dekompenzací
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet dnů hospitalizace
Časové okno: 18 měsíců po indexové hospitalizaci s respirační dekompenzací.
|
Počet dní v nemocnici s respirační dekompenzací na běžném oddělení a na jednotce intenzivní péče
|
18 měsíců po indexové hospitalizaci s respirační dekompenzací.
|
|
Počet a trvání respiračních exacerbací zvládaných doma, pohotovostních návštěv nesledovaných hospitalizací a neplánovaných konzultací
Časové okno: 18 měsíců po indexové hospitalizaci s respirační dekompenzací.
|
18 měsíců po indexové hospitalizaci s respirační dekompenzací.
|
|
|
Počet dní na antibiotikách při respiračních potížích
Časové okno: 18 měsíců po indexové hospitalizaci s respirační dekompenzací.
|
Sledujte používání antibiotik u respiračních onemocnění mimo základní léčbu
|
18 měsíců po indexové hospitalizaci s respirační dekompenzací.
|
|
PolyQol škála
Časové okno: V 1. měsíci, 3. měsíci, 6. měsíci, 12. měsíci a 18. měsíci
|
změna kvality života dítěte pomocí škály PolyQol
|
V 1. měsíci, 3. měsíci, 6. měsíci, 12. měsíci a 18. měsíci
|
|
Dotazník PERKINE
Časové okno: V 1. měsíci, 3. měsíci, 6. měsíci, 12. měsíci a 18. měsíci
|
Hodnocení vnímání respiračního stavu dítěte pečovateli a proveditelnosti, snášenlivosti, účinnosti a adherence ke konvenční respirační fyzioterapii versus PPV pomocí dotazníku PERKINE
|
V 1. měsíci, 3. měsíci, 6. měsíci, 12. měsíci a 18. měsíci
|
|
Analýza nákladové efektivnosti
Časové okno: Na konci studie
|
Vyhodnotit přírůstkový poměr nákladové efektivity (ICER) domácí IPV ve srovnání s náklady na obvyklou péči
|
Na konci studie
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Jessica TAYTARD, MCU-PH, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- APHP240805
- IDRCB 2025-A01388-41 (Jiný identifikátor: ANSM)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .