使用单药丝裂霉素在实体瘤中进行PIPAC的安全性和有效性
2026年9月14日 更新者：H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
评估单药丝裂霉素C（MMC）在姑息治疗环境下对实体胃肠道恶性肿瘤（sGI-PC）引起的腹膜癌病（PC）进行加压腹腔内气溶胶化疗（PIPAC）的安全性和有效性的1期单中心研究
这项单中心、1期剂量递增研究将评估使用丝裂霉素C的加压腹腔内气溶胶化疗（PIPAC-MMC）对于来自胃肠道原发灶（结直肠、高级别阑尾或小肠）的不可切除腹膜癌患者的安全性、耐受性及推荐的2期剂量（RP2D）。
计划以8周为间隔进行最多三次PIPAC操作，同时患者在操作间期继续接受5-氟尿嘧啶/亚叶酸钙（5-FU/LV）治疗。
该试验采用贝叶斯最优区间（BOIN）设计来确定剂量限制性毒性（DLT）和最大耐受剂量（MTD）。
将评估药代动力学（PK）、药效动力学（PD）和生活质量（QoL）。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
24
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Valentina Diaz Aranzazu
- 电话号码：813-745-8536
- 邮箱：valentina.diazaranzazu@moffitt.org
学习地点
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Florida
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Tampa、Florida、美国、33612
- 招聘中
- Moffitt Cancer Center
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副研究员：
- Dae Won Kim, MD
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副研究员：
- Richard Kim, MD
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副研究员：
- Iman Imanirad, MD
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副研究员：
- Tiago Biachi de Castria, MD
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副研究员：
- Satish Maharaj, MD
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首席研究员：
- Sean Dineen, MD
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副研究员：
- Trenton Avriett, PA-C
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副研究员：
- Kirsten Blue, PA-C
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副研究员：
- Mintallah Haider, MD
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副研究员：
- Chandler Kracht, PA-C
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副研究员：
- Abigail LaPorta
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副研究员：
- Kara Miller, PA-C
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副研究员：
- Allan Lima Perreira, MD
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副研究员：
- Christopher Ray, PA-C
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副研究员：
- Tiffany Romershausen, MSN, RN, MPH
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副研究员：
- Tiffany Valone, PA-C
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副研究员：
- Michael Wach, MD
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副研究员：
- James Nguyen, APRN
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 参与者必须经组织学证实患有结直肠、小肠或高级别阑尾腺癌引起的腹膜疾病。 高级别阑尾癌包括中度或低分化黏液性或非黏液性腺癌、印戒细胞腺癌或杯状细胞腺癌。 可通过影像引导活检、诊断性腹腔镜检查或既往手术确认。
- 患者必须符合以下任一标准而不适合接受CRS/HIPEC：a) PCI评分≥16。 b) 因疾病范围无法实现完全细胞减灭。 c) 显著小肠受累阻碍完全CRS。 d) 肝门、盆腔侧壁或其他关键结构存在不可切除的疾病。 e) 拒绝接受侵入性细胞减灭术的患者。
- 参与者必须年满18岁。
- 参与者必须已完成至少4个月的一线全身治疗（基于5-FU的方案，联合或不联合生物治疗）。
- 参与者必须具有东部肿瘤协作组（ECOG）体力状态评分为0或1。
- 参与者必须具有如下定义的充分器官和骨髓功能：a) 中性粒细胞绝对计数≥1500/微升。 b) 血小板≥100,000/微升。 c) 总胆红素≤机构正常值上限（ULN）。 d) AST（SGOT）/ALT（SGPT）≤3×机构ULN。 e) 肌酐≤1.5×机构ULN。或 f) 肾小球滤过率（GFR）≥60毫升/分钟/1.73平方米。
- 接受有效抗逆转录病毒治疗且6个月内病毒载量检测不到的人类免疫缺陷病毒（HIV）感染者符合本试验资格。
- 对于有慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染证据的参与者，若适用，其HBV病毒载量必须在抑制治疗下检测不到。
- 有丙型肝炎病毒（HCV）感染史的参与者必须已接受治疗并治愈。 对于目前正在接受治疗的HCV感染参与者，若其HCV病毒载量检测不到，则符合资格。
- 有已知心脏疾病史或当前症状，或曾接受心脏毒性药物治疗的参与者，应使用纽约心脏协会功能分级进行心脏功能临床风险评估（见附录C）。
要符合本试验资格，参与者应为2B级或更好。
- MMC是一种已知的致畸剂，因此，有生育能力的女性和男性必须同意在研究开始前和研究参与期间采取充分的避孕措施（激素或屏障避孕法；禁欲）。 如果女性在本人或其伴侣参与本研究期间怀孕或怀疑怀孕，应立即告知其主治医生。 接受本方案治疗或入组的男性也必须同意在研究开始前、研究参与期间以及研究药物给药完成后4个月内采取充分的避孕措施。 对于有生育能力的女性，手术当天早晨需进行尿妊娠试验且结果为阴性。
- 能够理解并愿意签署书面知情同意书。
排除标准：
- 在进入研究前4周内（对于VEGF抑制剂、亚硝基脲或丝裂霉素C为6周）接受过靶向治疗、免疫治疗或放疗的参与者。
- 未从既往抗癌治疗的不良事件（AEs）中恢复（即残留毒性>1级）的参与者，脱发和化疗引起的<2级周围神经病变除外。
- 患有广泛肝转移（>50%肝脏体积）的患者以及有脑转移的患者被排除在本试验之外。 患有非腹膜转移性疾病的患者，若符合预期生存期>6个月的条件，则仍符合资格。
- 有脑转移的患者被排除
- 有肠梗阻或需要营养支持（即全肠外营养或管饲）的患者。
- 正在接受任何其他研究性药物或参加其他可能干扰研究依从性要求的研究方案的参与者。
- 对MMC、氟嘧啶类或麻醉药物具有相似化学或生物成分的化合物有过敏反应或耐受不良史。
- 患有未控制的并发疾病的参与者。
- 患有精神疾病/社会状况会限制研究依从性的参与者。
- 孕妇被排除在本研究之外，因为MMC是一种具有潜在致畸或堕胎作用的抗生素烷化抗肿瘤剂。 由于母亲接受MMC治疗对哺乳婴儿存在未知但潜在的不良事件风险，若母亲接受MMC治疗，应停止母乳喂养。
- 因既往粘连或广泛手术（治疗外科医生认为会妨碍安全腹部入路）而无法安全进行腹腔镜检查。
- 预期寿命少于6个月。
- 有血栓栓塞并发症史且围手术期无法停用相关药物的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：丝裂霉素 C 剂量递增
所有参与者均被分配接受PIPAC-MMC治疗。
剂量递增通过使用BOIN模型的连续队列进行。
参与者一旦分配剂量后不再更改；每位参与者将在其分配的剂量水平下接受最多三次PIPAC手术。
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在腹腔镜下以气溶胶形式腹腔内给药。
一种药物输送方法，其中抗肿瘤剂在腹腔镜压力（12毫米汞柱）下直接输送到腹膜腔溶液中。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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最大耐受剂量（MTD）
大体时间：长达12个月
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PIPAC-MMC的MTD将被确定以建立推荐的2期剂量（RP2D）。
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长达12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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无事件生存率（EFS）
大体时间：长达 24 个月
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从首次PIPAC手术（第1天）开始，直至首次出现以下任一情况：有记录的疾病进展、出现与肠梗阻相关的临床恶化、任何原因导致的死亡或研究随访结束
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长达 24 个月
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生活质量
大体时间：最长12个月
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基线生活质量将通过欧洲癌症研究与治疗组织（EORTC）QLQ核心（QLQ-C30）问卷进行记录。
该调查将在每次PIPAC手术后重复进行。
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最长12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Sean Dineen, MD、Moffitt Cancer Center
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年8月5日
初级完成 (估计的)
2028年3月1日
研究完成 (估计的)
2028年3月1日
研究注册日期
首次提交
2026年3月17日
首先提交符合 QC 标准的
2026年3月17日
首次发布 (实际的)
2026年3月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月14日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
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