安全抑制中风幸存者的补体 (SUCCESS)

急性缺血性卒中（AIS）仍然是全球范围内导致残疾的主要原因。 药物溶栓和动脉内血管内血栓切除术（EVT）等血管再通疗法的进展改善了预后，但尽管再通率高，仍有超过50%的患者在发病后90天存在功能性残疾。 这种有限恢复的主要原因之一是初始血管闭塞后血栓炎症过程的激活。 这些过程导致再灌注损伤和继发性脑损伤，而当前的标准治疗未能解决这些问题。 EMPAVELI（Pegcetacoplan）是由Apellis Pharmaceuticals开发的一种靶向C3抑制剂。 它已获FDA批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），并已证明能有效抑制补体介导的炎症。 通过选择性抑制C3，EMPAVELI在保留关键免疫功能的同时防止过度补体激活，使其成为AIS患者神经保护的一个有吸引力的候选药物。

这是一项前瞻性、单中心、开放标签、单臂、干预性临床试验。 该试验旨在评估单次皮下注射补体C3抑制剂EMPAVELI（pegcetacoplan）在前循环大血管闭塞导致AIS且已成功或接近完全接受EVT的成年患者中的安全性和耐受性。 该研究被归类为以安全性为主要关注点的1期实验性试验。 没有随机化、没有对照组、也没有盲法。 设计为非随机化和非比较性，仅使用历史对照作为背景参考。 所有入组受试者将接受相同的干预：在再灌注后3小时内以及初始剂量后24小时和48小时进行三次EMPAVELI（1,080 mg）皮下注射，这与卒中恢复的急性血栓炎症阶段相一致。

该研究涉及90天内的系列临床和实验室评估，包括药代动力学（PK）、药效学（PD）和临床结果测量（例如，NIHSS、mRS、GCS、Barthel指数）。 安全性评估将包括不良事件（AE）监测、实验室研究（全血细胞计数、基础代谢组、肝功能测试）、生命体征和影像学检查。 影像学检查包括MRI和TCD，两者均为CUIMC的标准护理。 随访评估将亲自进行（最多72小时或出院时）并在第30天和第90天通过电话进行。

该研究不涉及任何民族志或定性方法，也不是观察性研究。 其主要目的是生成基础安全性数据，为未来评估EMPAVELI在AIS患者中疗效的随机对照试验提供信息。