Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečné potlačení komplementu u pacientů po cévní mozkové příhodě (SUCCESS)

24. dubna 2026 aktualizováno: E. Sander Connolly, Columbia University

Bezpečné potlačení komplementu u pacientů s cévní mozkovou příhodou: Fáze 1 bezpečnostní studie

Tato studie zahrne dospělé (ve věku 18–80 let), kteří prodělali mrtvici způsobenou velkou krevní sraženinou blokující průtok krve v mozku. Všichni pacienti ve studii již museli podstoupit léčbu zvanou trombektomie, kdy lékaři odstraní sraženinu, aby se průtok krve do mozku obnovil.

Cílem této studie je otestovat bezpečnost léku zvaného EMPAVELI (pegcetacoplan). Tento lék má snížit otok a zánět, které se mohou objevit po obnovení průtoku krve. Doufá se, že může pomoci chránit mozek před dalším poškozením a zlepšit zotavení.

Účastníci studie dostanou tři dávky EMPAVELI pomocí pumpy navržené pro EMPAVELI 0–3 hodiny po operaci trombektomie a 24 a 48 hodin po první dávce. Lékaři je budou kontrolovat pomocí vyšetření, krevních testů, mozkových skenů a dalších testů během jejich pobytu. Pacienti budou mít také následné návštěvy po 30 a 90 dnech, aby se zjistilo, jak si vedou, podle obvyklého standardu péče.

Tento výzkum je důležitý, protože i při současné léčbě mrtvice mnoho pacientů stále trpí problémy, jako je postižení. Pokud se tento lék ukáže jako bezpečný, mohl by vést k lepší léčbě na ochranu mozku a pomoci lidem po mrtvici plněji se zotavit.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Akutní ischemická cévní mozková příhoda (AIS) zůstává celosvětově hlavní příčinou invalidity. Pokroky v revaskularizačních terapiích, jako je farmakologická trombolýza a intraarteriální endovaskulární trombektomie (EVT), zlepšily výsledky léčby, přesto >50 % pacientů zůstává funkčně postižených 90 dní po začátku iktu navzdory vysokým mírách rekanalizace. Jedním z hlavních důvodů tohoto omezeného zotavení je aktivace trombozánětlivých procesů nad rámec počáteční okluze cévy. Tyto procesy přispívají k reperfuznímu poškození a sekundárnímu poškození mozku, které současné standardní léčebné postupy neřeší. EMPAVELI (Pegcetacoplan) je cílený inhibitor C3 vyvinutý společností Apellis Pharmaceuticals. Je schválen FDA pro léčbu paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) a prokázal účinnou inhibici komplementem zprostředkovaného zánětu. Selektivní inhibicí C3 EMPAVELI zabraňuje nadměrné aktivaci komplementu při zachování klíčových imunitních funkcí, což z něj činí atraktivního kandidáta pro neuroprotekci u pacientů s AIS.

Toto je prospektivní, jednocentrová, otevřená, jednoarmádní, intervenční klinická studie. Je navržena k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti jedné subkutánní dávky inhibitoru komplementu C3 EMPAVELI (pegcetacoplan) u dospělých pacientů s AIS způsobenou okluzí velké přední cirkulace (LVO), kteří podstoupili úspěšnou nebo téměř kompletní EVT. Studie je klasifikována jako experimentální studie fáze 1 s primárním zaměřením na bezpečnost. Nedochází k randomizaci, neexistuje kontrolní skupina a není použito zaslepení. Design je nerandomizovaný a nekomparativní, přičemž historické kontroly slouží pouze pro kontextuální referenci. Všichni zařazení subjekty obdrží stejnou intervenci: tři subkutánní injekce EMPAVELI (1 080 mg) podané do 3 hodin po reperfuzi a 24 a 48 hodin po počáteční dávce, což odpovídá akutní trombozánětlivé fázi zotavení po cévní mozkové příhodě.

Studie zahrnuje sérii klinických a laboratorních hodnocení po dobu 90 dní, včetně farmakokinetických (PK), farmakodynamických (PD) a klinických výsledkových měření (např. NIHSS, mRS, GCS, Barthelův index). Bezpečnostní hodnocení bude zahrnovat sledování nežádoucích příhod (AE), laboratorní studie (CBC, BMP, testy jaterních funkcí), vitální funkce a zobrazovací metody. Zobrazovací metody zahrnují MRI a TCD, obě jsou součástí standardní péče na CUIMC. Následná hodnocení budou provedena osobně (až do 72 hodin nebo propuštění z nemocnice) a telefonicky ve dnech 30 a 90.

Studie nezahrnuje žádnou etnografickou nebo kvalitativní metodologii a není observační povahy. Jejím primárním účelem je generovat základní bezpečnostní data pro informování budoucích randomizovaných kontrolovaných studií hodnotících účinnost EMPAVELI u pacientů s AIS.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělí (18–80 let)
  • Diagnóza AIS v důsledku okluze předního řečiště (intrakraniální ICA, M1 MCA) LVO s důkazem úplné/téměř úplné revaskularizace po EVT (mTICI ≥2b).
  • Zařazení do 24 hodin po reperfuzi, přičemž reperfuse proběhla do 24 hodin od vzniku iktu.
  • Tělesná hmotnost ≥ 50 kg.
  • Absolutní počet retikulocytů >1,0 × ULN
  • Počet trombocytů >50 000/mm³
  • Absolutní počet neutrofilů (ANC) ≥ 1500/mm³ při
  • Očkování proti Neisseria meningitidis typům A, C, W, Y a B, Streptococcus pneumoniae a Haemophilus influenzae typu B (Hib) buď do 2 let před podáním v den 1, nebo do 14 dnů po podání EMPAVELI. Pokud neexistuje dokumentovaný důkaz, že subjekty nereagují na očkování, jak dokládají titry, nebo vykazují titry v rámci přijatelných místních limitů.
  • Ženy v plodném věku (WOCBP) musí mít negativní těhotenský test a musí souhlasit s používáním metod antikoncepce definovaných protokolem po dobu trvání studie a 90 dnů po podání studijního léku.
  • Muži musí souhlasit s používáním metod antikoncepce definovaných protokolem a souhlasit s tím, že se po dobu trvání studie a 90 dnů po podání studijního léku zdrží darování spermatu.
  • Pacienti hovořící anglicky/španělsky nebo zákonní zástupci (LAR).
  • Podepsaný informovaný souhlas pacienta nebo LAR.

Kritéria pro vyloučení:

  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Podezření na těhotenství.
  • Renální insuficience (GFR <30 ml/minuta NEBO kreatinin >2 mg/dl NEBO nutnost náhrady ledvinných funkcí (RRT) v době přijetí).
  • Počet trombocytů < 50 000/mm³
  • Absolutní počet neutrofilů <1500/mm³
  • Výchozí mRS >2
  • Přítomnost současného závažného onemocnění, které by zkreslilo studii, včetně, ale nejen, závažného psychiatrického nebo autoimunitního onemocnění, sepse nebo traumatu.
  • Imunosuprimovaný stav (např. subjekty s infekcí virem lidské imunodeficience [HIV], neutropenie, deficit komplementu atd.)
  • Autoimunitní porucha (Sjögrenova nemoc, psoriáza, Chediak-Higashiho syndrom)
  • Přítomnost jakéhokoli nitrolebního krvácení (ICH, SAH, SDH, hemoragická léze).
  • Aktivní jaterní selhání definované jako AST >160 jednotek/l a/nebo ALT >180 jednotek/l nebo celkové hladiny bilirubinu vyšší než čtyřnásobek normálních hodnot (>4,8 mg/dl).
  • Pokračující užívání digoxinu nebo amlodipinu (jak doporučuje výrobce z důvodu inhibice CYP3A).
  • Pacienti s příkazy DNR.
  • Známá infekce v době přijetí (zvýšený počet bílých krvinek s identifikovaným zdrojem infekce)
  • Příznaky krevní dyskrazie.
  • Epizoda horečky > 38,5 stupňů Celsia během přijetí a před zařazením.
  • Anamnéza jakéhokoli klinicky významného onemocnění nebo poruchy, které by podle názoru zkoušejícího mohlo subjekt ohrozit v důsledku účasti ve studii nebo ovlivnit interpretaci výsledků studie subjektu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba přípravkem Empaveli (Pegcetacoplan)
Účastníci obdrží pegcetacoplan (Empaveli) podávaný jako tři subkutánní dávky po 1 080 mg podané do 0–3 hodin po endovaskulární trombektomii a 24 a 48 hodin po první dávce. Jedná se o jednoramennou, otevřenou studii navrženou k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti inhibice komplementu C3 u dospělých s akutní ischemickou cévní mozkovou příhodou způsobenou okluzí velké cévy předního řečiště.
Lék: Injekce pegcetakoplanu [Empaveli]
V této studii účastníci obdrží tři dávky po 1 080 mg podané do 0–3 hodin po endovaskulární trombektomii a 24 a 48 hodin po počáteční dávce. Pegcetacoplan je schválen FDA pro léčbu paroxyzmální noční hemoglobinurie a v této studii se zkoumá jeho bezpečnost a snášenlivost u pacientů s akutní ischemickou cévní mozkovou příhodou po reperfuzi.
Ostatní jména:
  • APL-2
  • EMPAVELI

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: Do 90 dnů po léčbě
Posoudit bezpečnost a snášenlivost přípravku pegcetacoplan (Empaveli) u dospělých pacientů s akutní ischemickou cévní mozkovou příhodou po provedení endovaskulární trombektomie, měřeno výskytem, typem a závažností nežádoucích účinků (AE) a závažných nežádoucích účinků (SAE) spojených s léčbou.
Do 90 dnů po léčbě

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Neurologický funkční výsledek
Časové okno: Do 90 dnů po ukončení léčby
Funkční výsledek měřený pomocí modifikované Rankinovy škály (mRS). Škála je od 0 do 6, kde 0 znamená žádné příznaky a 6 znamená smrt. Vyšší skóre tedy představuje horší výsledky.
Do 90 dnů po ukončení léčby
Závažnost neurologického deficitu
Časové okno: Od výchozího stavu do 90 dnů
Změna skóre Národního institutu pro zdraví – stupnice pro cévní mozkovou příhodu (NIHSS) od výchozí hodnoty. Stupnice je hodnocena od 0 do 42, přičemž skóre 0 znamená žádnou cévní mozkovou příhodu, zatímco maximální skóre 42 znamená těžkou cévní mozkovou příhodu. Vyšší skóre představuje větší závažnost cévní mozkovou příhodu.
Od výchozího stavu do 90 dnů
Odezva na biomarkery
Časové okno: Od výchozího stavu do 90 dnů
Změny biomarkerů komplementu a neuropoškození (např. C3, C3b, S100b, GFAP)
Od výchozího stavu do 90 dnů
Maximální plazmatická koncentrace [Cmax] přípravku Pegcetacoplan
Časové okno: Po dobu 72 hodin
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) pegcetacoplanu po podání.
Po dobu 72 hodin
Čas k dosažení maximální plazmatické koncentrace [Tmax] přípravku Pegcetacoplan
Časové okno: Během 72 hodin.
Čas k dosažení maximální pozorované plazmatické koncentrace (Tmax) pegcetacoplanu.
Během 72 hodin.
Infekční komplikace
Časové okno: Během hospitalizace a do 90 dnů
Výskyt infekcí včetně sepse, pneumonie a infekcí močových cest
Během hospitalizace a do 90 dnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Columbia University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: E Sander Connolly, MD, Columbia University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. října 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. března 2026

První zveřejněno (Aktuální)

27. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AAAV9617

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mozkový infarkt

Klinické studie na Injekce pegcetakoplanu [Empaveli]

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sweden

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit