Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säker utsläckning av komplement hos strokeöverlevare (SUCCESS)

24 april 2026 uppdaterad av: E. Sander Connolly, Columbia University

Säker Komplementdämpning hos Patienter med Stroke: En Fas 1-säkerhetsstudie

Denna studie kommer att inkludera vuxna (ålder 18-80) som har drabbats av en stroke orsakad av en stor blodpropp som blockerar blodflödet i hjärnan. Alla patienter i studien måste redan ha fått en behandling som kallas trombektomi, där läkare tar bort proppen för att hjälpa blodflödet att återvända till hjärnan.

Målet med denna studie är att testa säkerheten för ett läkemedel som heter EMPAVELI (pegcetacoplan). Detta läkemedel är avsett att minska svullnad och inflammation som kan uppstå efter att blodflödet har återvänt. Förhoppningen är att det kan hjälpa till att skydda hjärnan från ytterligare skador och förbättra återhämtningen.

Personer i studien kommer att få tre doser av EMPAVELI via en EMPAVELI-designad pump 0-3 timmar efter trombektomioperationen samt 24 och 48 timmar efter den initiala dosen. Läkare kommer att kontrollera dem med undersökningar, blodprov, hjärnskanningar och andra tester medan de är där. Patienter kommer också att ha uppföljningsbesök vid 30 och 90 dagar för att se hur det går för dem, enligt den vanliga vårdstandarden.

Denna forskning är viktig eftersom många patienter fortfarande har problem som funktionsnedsättning trots nuvarande strokebehandlingar. Om detta läkemedel visar sig vara säkert kan det leda till bättre behandlingar för att skydda hjärnan och hjälpa människor att återhämta sig mer fullständigt efter en stroke.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Akut ischemisk stroke (AIS) förblir den främsta orsaken till funktionsnedsättning globalt. Framsteg inom revaskulariseringsterapier såsom farmakologisk trombolys och intra-arteriell endovaskulär trombektomi (EVT) har förbättrat utfallen, men >50 % av patienterna förblir funktionsnedsatta 90 dagar efter iktusdebut trots höga rekanalisationsfrekvenser. En stor anledning till denna begränsade återhämtning är aktiveringen av trombokemiska processer bortom den initiala kärlokkusionen. Dessa processer bidrar till reperfusionsskada och sekundär hjärnskada, vilket nuvarande standardbehandlingar inte adresserar. EMPAVELI (Pegcetacoplan) är en riktad C3-hämmare utvecklad av Apellis Pharmaceuticals. Den är FDA-godkänd för behandling av Paroxysmal Nokturnal Hemoglobinuri (PNH) och har visat effektiv hämning av komplementmedierad inflammation. Genom att selektivt hämma C3 förhindrar EMPAVELI överdriven komplementaktivering samtidigt som viktiga immunfunktioner bevaras, vilket gör den till en attraktiv kandidat för neuroprotektion hos AIS-patienter.

Detta är en prospektiv, encentrerad, öppen, enarms, interventionell klinisk prövning. Den är utformad för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av en enda subkutan dos av komplement-C3-hämmaren EMPAVELI (pegcetacoplan) hos vuxna patienter med AIS orsakad av LVO i anteriora cirkulationen som har genomgått lyckad eller nära fullständig EVT. Studien klassificeras som en Fas 1-experimentell prövning med primärt fokus på säkerhet. Det finns ingen randomisering, ingen kontrollgrupp och ingen förblindning. Designen är icke-randomiserad och icke-komparativ, med historiska kontroller endast för kontextuell referens. Alla inkluderade subjekt kommer att få samma intervention: tre subkutana injektioner av EMPAVELI (1 080 mg) administrerade inom 3 timmar efter reperfusion samt vid 24 och 48 timmar efter initial dos, i linje med den akuta trombokemiska fasen av strokeåterhämtning.

Studien innefattar seriella kliniska och laboratorieutvärderingar över en 90-dagarsperiod, inklusive farmakokinetiska (PK), farmakodynamiska (PD) och kliniska utfallsmätningar (t.ex. NIHSS, mRS, GCS, Barthel Index). Säkerhetsutvärderingar kommer att inkludera övervakning av biverkningar (AE), laboratoriestudier (CBC, BMP, levertester), vitalparametrar och avbildning. Avbildning inkluderar MR och TCD, båda inom standardvården vid CUIMC. Uppföljningsutvärderingar kommer att genomföras personligen (upp till 72 timmar eller sjukhusutskrivning) och via telefon vid dag 30 och 90.

Studien innefattar ingen etnografisk eller kvalitativ metodologi och är inte observationell till sin natur. Dess primära syfte är att generera grundläggande säkerhetsdata för att informera framtida randomiserade kontrollerade prövningar som utvärderar EMPAVELI:s effektivitet hos AIS-patienter.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

20

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Vuxna (18–80 år)
  • Diagnos av AIS på grund av anterior cirkulation (intrakraniell ICA, M1 MCA) LVO med bevis på fullständig/nästan fullständig revaskularisering efter EVT (mTICI ≥2b).
  • Rekrytering inom 24 timmar efter reperfusion, med reperfusion inom 24 timmar från iktusdebut.
  • Kroppsvikt ≥ 50 kg.
  • Absolut retikulocytantal >1,0 x övre referensgräns
  • Trombocytantal >50 000/mm³
  • Absolut neutrofiltal (ANC) ≥ 1500/mm³
  • Vaccination mot Neisseria meningitidis typerna A, C, W, Y och B, Streptococcus pneumoniae och Haemophilus influenzae typ B (Hib) antingen inom 2 år före dag 1-dosering eller inom 14 dagar efter EMPAVELI. Om inte dokumenterat bevis finns att deltagarna är icke-svarare på vaccination enligt titrar eller visar titernivåer inom acceptabla lokala gränser.
  • Kvinnor i barnafödande ålder måste ha ett negativt graviditetstest och måste gå med på att använda protokoll-definierade preventivmedel under studiens gång och 90 dagar efter studieläkemedelsadministration.
  • Män måste gå med på att använda protokoll-definierade preventivmedel och avstå från att donera spermier under studiens gång och 90 dagar efter studieläkemedelsadministration.
  • Engelsk/spansktalande patienter eller lagligt godkända företrädare (LAR).
  • Undertecknat informerat samtycke från patienten eller LAR.

Exklusionskriterier:

  • Gravid eller ammande kvinna
  • Misstänkt graviditet.
  • Nedsatt njurfunktion (GFR <30 ml/minut ELLER kreatinin >2 mg/dl ELLER behov av njurersättningsterapi vid intagningstillfället).
  • Trombocytantal < 50 000/mm³
  • Absolut neutrofiltal <1500/mm³
  • Baslinje mRS >2
  • Närvaro av samtidig allvarlig sjukdom som skulle förvirra studien, inklusive men inte begränsat till allvarlig psykisk eller autoimmun sjukdom, sepsis eller trauma.
  • Immunokomprometterad status (t.ex. deltagare med humant immunbristvirus [HIV]-infektion, neutropeni, komplementbrist etc.)
  • Autoimmun sjukdom (Sjögrens sjukdom, psoriasis, hediak-Higashi-syndrom)
  • Närvaro av någon intrakraniell blödning (ICH, SAH, SDH, hemorragisk lesion).
  • Aktiv leversvikt definierad som AST >160 enheter/L och/eller ALT >180 enheter/L, eller totala bilirubinnivåer större än fyra gånger normalnivåer (>4,8 mg/dl).
  • Fortsatt användning av digoxin eller amlodipin (som rekommenderas av tillverkaren på grund av CYP3A-hämning).
  • Patienter med DNR-order.
  • Känd infektion vid intagningstillfället (förhöjt WBC med identifierad infektiös källa)
  • Bevis på bloddyskrasi.
  • Episod med feber > 38,5 grader Celsius under vistelsen och före rekrytering.
  • Tidigare historia av någon kliniskt signifikant sjukdom eller störning som enligt utredaren antingen kunde utsätta deltagaren för risk på grund av deltagande i studien eller störa tolkningen av deltagarens studieresultat

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Empaveli (Pegcetacoplan) Behandling
Deltagarna kommer att få pegcetacoplan (Empaveli) administrerat som tre subkutana doser om 1 080 mg inom 0–3 timmar efter endovaskulär trombektomi, samt 24 och 48 timmar efter den initiala dosen. Detta är en enarmsstudie med öppen design avsedd att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av komplement C3-hämning hos vuxna med akut ischemisk stroke orsakad av ocklusion av stora kärl i främre cirkulationen.
Läkemedel: Pegcetacoplan-injektion [Empaveli]
I denna studie kommer deltagarna att få tre doser om 1 080 mg som administreras inom 0–3 timmar efter endovaskulär trombektomi, samt 24 och 48 timmar efter den första dosen. Pegcetacoplan är godkänt av FDA för behandling av paroxysmal nattlig hemoglobinuri och utvärderas i denna studie med avseende på säkerhet och tolerabilitet hos patienter med akut ischemisk stroke efter reperfusion.
Andra namn:
  • APL-2
  • Empaveli

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av behandlingsrelaterade biverkningar
Tidsram: Under 90 dagar efter behandling
Att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av pegcetacoplan (Empaveli) hos vuxna patienter med akut ischemisk stroke efter endovaskulär trombektomi, mätt genom förekomsten, typen och svårighetsgraden av behandlingsrelaterade biverkningar (AEs) och allvarliga biverkningar (SAEs).
Under 90 dagar efter behandling

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Neurologiskt funktionellt utfall
Tidsram: Under 90 dagar efter behandling
Funktionellt utfall mätt med modifierade Rankin-skalan (mRS). Skalan går från 0 till 6, där 0 indikerar inga symtom alls och 6 indikerar död. Högre poäng representerar därför sämre utfall.
Under 90 dagar efter behandling
Neurologisk deficits allvarlighetsgrad
Tidsram: Baseline genom 90 dagar
Förändring i National Institutes of Health Stroke Scale (NIHSS) poäng från baslinjen. Skalan är graderad från 0-42, där en poäng på 0 indikerar ingen stroke medan en maximal poäng på 42 indikerar svår stroke. En högre poäng representerar större strokesvårighet.
Baseline genom 90 dagar
Biomarkörsrespons
Tidsram: Baslinje till 90 dagar
Förändringar i komplement- och neuroskademarkörer (t.ex. C3, C3b, S100b, GFAP)
Baslinje till 90 dagar
Maximal plasmakoncentration [Cmax] av Pegcetacoplan
Tidsram: Genom 72 timmar
Maximal observerad plasmakoncentration (Cmax) av pegcetacoplan efter administration.
Genom 72 timmar
Tid till maximal plasmakoncentration [Tmax] av pegcetacoplan
Tidsram: Genom 72 timmar.
Tid till uppnådd maximal observerad plasmakoncentration (Tmax) för pegcetacoplan.
Genom 72 timmar.
Infektionskomplikationer
Tidsram: Under sjukhusvistelsen och upp till 90 dagar
Förekomst av infektioner inklusive sepsis, lunginflammation och urinvägsinfektioner
Under sjukhusvistelsen och upp till 90 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Columbia University

Utredare

  • Huvudutredare: E Sander Connolly, MD, Columbia University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 oktober 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 april 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 augusti 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 mars 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 mars 2026

Första postat (Faktisk)

27 mars 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AAAV9617

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera