Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Trygt Hemme Komplementsystemet hos Slagoverlevere (SUCCESS)

24. april 2026 oppdatert av: E. Sander Connolly, Columbia University

Sikkert Hemming av Komplement hos Slagpasienter: En Fase 1 Sikkerhetsstudie

Denne studien vil inkludere voksne (18-80 år) som har hatt et slag forårsaket av en stor blodpropp som blokkerer blodstrømmen i hjernen. Alle pasienter i studien må allerede ha fått en behandling kalt trombektomi, der leger fjerner proppen for å hjelpe blodstrømmen til å komme tilbake til hjernen.

Målet med denne studien er å teste sikkerheten til et legemiddel kalt EMPAVELI (pegcetacoplan). Dette legemiddelet er ment å redusere hevelse og betennelse som kan oppstå etter at blodstrømmen kommer tilbake. Håpet er at det kan bidra til å beskytte hjernen mot mer skade og forbedre bedringen.

Personer i studien vil få tre doser EMPAVELI gjennom en EMPAVELI-designet pumpe 0-3 timer etter trombektomikirurgi og 24 og 48 timer etter den første dosen. Legene vil undersøke dem med undersøkelser, blodprøver, hjerneskanninger og andre tester mens de er der. Pasientene vil også ha oppfølgingsbesøk etter 30 og 90 dager for å se hvordan det går med dem, i henhold til vanlig standard for pleie.

Denne forskningen er viktig fordi selv med dagens slagbehandlinger har mange pasienter fortsatt problemer som funksjonshemming. Hvis dette legemiddelet viser seg å være trygt, kan det føre til bedre behandlinger for å beskytte hjernen og hjelpe folk til å komme seg mer fullstendig etter et slag.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Akutt iskemisk slag (AIS) forblir den viktigste årsaken til funksjonshemming i hele verden. Fremskritt innen revaskulariseringsterapier som farmakologisk trombolyse og intra-arteriell endovaskulær trombektomi (EVT) har forbedret resultatene, men >50 % av pasientene forblir funksjonshemmede 90 dager etter ictus-start til tross for høye rekanalisasjonsrater. En viktig årsak til denne begrensede bedringen er aktivering av trombo-inflammatoriske prosesser utover den innledende karokklusjonen. Disse prosessene bidrar til reperfusjonsskade og sekundær hjerneskade, som nåværende standardbehandlinger ikke adresserer. EMPAVELI (Pegcetacoplan) er en målrettet C3-hemmer utviklet av Apellis Pharmaceuticals. Den er godkjent av FDA for behandling av paroksysmal nokturn hemoglobinuri (PNH) og har vist effektiv hemming av komplementmediert betennelse. Ved å selektivt hemme C3 forhindrer EMPAVELI overdreven komplementaktivering samtidig som den bevarer viktige immunfunksjoner, noe som gjør den til en attraktiv kandidat for nevrobeskyttelse hos AIS-pasienter.

Dette er en prospektiv, enkelt-senter, åpen, en-armet, intervensjonell klinisk studie. Den er designet for å vurdere sikkerheten og toleransen til en enkelt subkutan dose av komplement C3-hemmeren EMPAVELI (pegcetacoplan) hos voksne pasienter med AIS på grunn av anterior sirkulasjon LVO som har gjennomgått vellykket eller nesten fullstendig EVT. Studien er klassifisert som en fase 1-eksperimentell studie med et primært fokus på sikkerhet. Det er ingen randomisering, ingen kontrollgruppe og ingen blinding. Designet er ikke-randomisert og ikke-komparativt, med bruk av historiske kontroller kun for kontekstuell referanse. Alle inkluderte deltakere vil motta samme intervensjon: tre subkutane injeksjoner av EMPAVELI (1 080 mg) administrert innen 3 timer etter reperfusjon og 24 og 48 timer etter den første dosen, i samsvar med den akutte trombo-inflammatoriske fasen av slaget.

Studien innebærer serielle kliniske og laboratorieundersøkelser over en 90-dagers periode, inkludert farmakokinetiske (PK), farmakodynamiske (PD) og kliniske utfallsmålinger (f.eks. NIHSS, mRS, GCS, Barthel-indeks). Sikkerhetsvurderinger vil inkludere overvåking av bivirkninger (AE), laboratoriestudier (CBC, BMP, leverfunksjonstester), vitale tegn og bildediagnostikk. Bildediagnostikk inkluderer MR og TCD, som begge inngår i standardbehandlingen ved CUIMC. Oppfølgingsvurderinger vil bli utført personlig (opptil 72 timer eller utskrivelse fra sykehuset) og via telefon på dag 30 og 90.

Studien innebærer ikke noen etnografisk eller kvalitativ metodikk og er ikke observasjonell i sin natur. Hensikten er primært å generere grunnleggende sikkerhetsdata for å informere fremtidige randomiserte kontrollerte studier som vurderer effekten av EMPAVELI hos AIS-pasienter.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

20

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Voksne (18-80 år gamle)
  • Diagnose av AIS på grunn av anterior sirkulasjon (intrakraniell ICA, M1 MCA) LVO med tegn på fullstendig/nær fullstendig revaskularisering etter EVT (mTICI ≥2b).
  • Inkludering innen 24 timer etter reperfusjon, med reperfusjon som inntreffer innen 24 timer etter ictus-start.
  • Kroppsvekt ≥ 50 kg.
  • Absolutt retikulocytantall >1,0 x ØV
  • Blodplateantall >50 000/mm³
  • Absolutt nøytrofilantall (ANC) ≥ 1500/mm³ ved
  • Vaksinasjon mot Neisseria meningitidis typene A, C, W, Y og B, Streptococcus pneumoniae og Haemophilus influenzae type B (Hib) enten innen 2 år før dag 1-dosering, eller innen 14 dager etter EMPAVELI. Med mindre det foreligger dokumentert bevis for at forsøkspersoner er non-respondere til vaksinasjon som dokumentert ved titernivåer eller viser titernivåer innenfor akseptable lokale grenser
  • Kvinner med barnepotensial (WOCBP) må ha en negativ graviditetstest og må samtykke til å bruke protokoll-definerte prevensjonsmetoder for studiens varighet og 90 dager etter studiemedisinadministrering.
  • Menn må samtykke til å bruke protokoll-definerte prevensjonsmetoder og samtykke til å avstå fra å donere sæd for studiens varighet og 90 dager etter studiemedisinadministrering.
  • Engelsk/spansk-talende pasienter eller lovlig autoriserte representanter (LAR).
  • Signert informert samtykke fra pasienten eller LAR.

Eksklusjonskriterier:

  • Gravid eller ammende kvinne
  • Mistenkt graviditet.
  • Nyresvikt (GFR<30 ml/minutt ELLER kreatinin >2 mg/dL ELLER behov for nyreerstattende behandling (RRT) ved innleggelse).
  • Blodplateantall < 50 000/mm³
  • Absolutt nøytrofilantall <1500/mm³
  • Baseline mRS >2
  • Tilstedeværelse av samtidig alvorlig sykdom som vil forvirre studien, inkludert men ikke begrenset til alvorlig psykisk eller autoimmun sykdom, sepsis eller traume.
  • Immunsupprimert status (f.eks. forsøkspersoner med humant immunsviktvirus [HIV]-infeksjon, nøytropeni, komplementmangel, etc.)
  • Autoimmun lidelse (Sjögrens sykdom, psoriasis, hediak-Higashi-syndrom)
  • Tilstedeværelse av intrakraniell blødning (ICH, SAH, SDH, hemorragisk lesjon).
  • Aktiv leversvikt definert som AST >160 enheter/L og/eller ALT >180 enheter/L, eller totale bilirubinnivåer større enn fire ganger normale nivåer (>4,8 mg/dL).
  • Fortsettet bruk av digoksin eller amlodipin (som anbefalt av produsenten på grunn av CYP3A-hemming).
  • Pasienter med DNR-ordrer.
  • Kjent infeksjon ved innleggelsestidspunktet (forhøyet hvite blodlegemer med identifisert infeksjonskilde)
  • Bevis på bloddyskrasi.
  • Episode med feber > 38,5 grader Celsius under innleggelse og før inkludering.
  • Historie med noen klinisk signifikant sykdom eller lidelse som etter forskerens vurdering enten kunne utsatt forsøkspersonen for risiko på grunn av deltakelse i studien, eller forstyrret tolkningen av forsøkspersonens studieresultater

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Empaveli (Pegcetacoplan) Behandling
Deltakerne vil få pegcetacoplan (Empaveli) administrert som tre subkutane doser på 1.080 mg gitt innen 0–3 timer etter endovaskulær trombektomi, og 24 og 48 timer etter den første dosen. Dette er en enarms, åpen studie designet for å evaluere sikkerheten og toleransen til komplement C3-hemming hos voksne med akutt iskemisk slag forårsaket av stor karokklusjon i anterior sirkulasjon.
Legemiddel: Pegcetacoplan-injeksjon [Empaveli]
I denne studien vil deltakerne motta tre doser på 1 080 mg som leveres innen 0–3 timer etter endovaskulær trombektomi, og ved 24 og 48 timer etter den første dosen.
Pegcetacoplan er godkjent av FDA for behandling av paroksysmal nattlig hemoglobinuri og vurderes i denne studien for sin sikkerhet og tolerabilitet hos pasienter med akutt iskemisk slag etter reperfusjon.
Andre navn:
  • APL-2
  • Empaveli

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: I løpet av 90 dager etter behandling
Å evaluere sikkerheten og toleransen av pegcetacoplan (Empaveli) hos voksne pasienter med akutt iskemisk slag etter endovaskulær trombektomi, målt ved forekomst, type og alvorlighetsgrad av behandlingsrelaterte bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs).
I løpet av 90 dager etter behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Neurologisk funksjonell utfall
Tidsramme: Gjennom 90 dager etter behandling
Funksjonell utfall målt med den modifiserte Rankin-skalaen (mRS).
Skalaen går fra 0 til 6, der 0 indikerer ingen symptomer i det hele tatt og 6 indikerer død.
Derfor representerer høyere skår dårligere utfall.
Gjennom 90 dager etter behandling
Neurologisk Defisitt Alvorlighetsgrad
Tidsramme: Baseline gjennom 90 dager
Endring i National Institutes of Health Stroke Scale (NIHSS) poengsum fra baseline. Skalaen er gradert fra 0-42, der en poengsum på 0 indikerer ingen hjerneslag mens en maksimal poengsum på 42 indikerer alvorlig hjerneslag. En høyere poengsum representerer større hjerneslag alvorlighetsgrad.
Baseline gjennom 90 dager
Biomarkørrespons
Tidsramme: Baseline gjennom 90 dager
Endringer i komplement- og nevroskade-biomarkører (f.eks. C3, C3b, S100b, GFAP)
Baseline gjennom 90 dager
Maksimal plasmakonsentrasjon [Cmax] av Pegcetacoplan
Tidsramme: I løpet av 72 timer
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) av pegcetacoplan etter administrering.
I løpet av 72 timer
Tid til maksimal plasmakonsentrasjon [Tmax] av Pegcetacoplan
Tidsramme: Gjennom 72 timer.
Tid for å nå maksimal observert plasmakonsentrasjon (Tmax) av pegcetacoplan.
Gjennom 72 timer.
Infeksjonskomplikasjoner
Tidsramme: Under innleggelsen og gjennom 90 dager
Forekomst av infeksjoner inkludert sepsis, lungebetennelse og urinveisinfeksjoner
Under innleggelsen og gjennom 90 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Columbia University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: E Sander Connolly, MD, Columbia University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. oktober 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. april 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. mars 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. mars 2026

Først lagt ut (Faktiske)

27. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AAAV9617

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere