뇌졸중 생존자의 보체 안전하게 억제하기 (SUCCESS)
뇌졸중 환자에서 보체 안전하게 억제하기: 1상 안전성 시험
본 연구는 뇌혈류를 차단하는 큰 혈전으로 인해 뇌졸중을 경험한 성인(18-80세)을 대상으로 합니다. 연구에 참여하는 모든 환자는 혈전 제거술(의사가 혈전을 제거하여 뇌로의 혈류 회복을 돕는 치료)을 이미 받은 상태여야 합니다.
이 연구의 목적은 EMPAVELI(pegcetacoplan)이라는 약물의 안전성을 검증하는 것입니다. 이 약물은 혈류가 회복된 후 발생할 수 있는 부종과 염증을 줄이기 위한 것으로, 뇌를 추가 손상으로부터 보호하고 회복을 개선하는 데 도움이 될 것으로 기대됩니다.
연구 참가자들은 혈전 제거술 후 0-3시간 이내에 EMPAVELI 전용 펌프를 통해 첫 번째 투여를 받고, 이후 24시간 및 48시간에 각각 추가 투여를 받게 됩니다. 의사들은 입원 기간 동안 검진, 혈액 검사, 뇌 영상 촬영 및 기타 검사를 통해 환자 상태를 점검할 것입니다. 또한 일반적인 치료 표준에 따라 30일 및 90일 후에 추적 방문을 통해 환자 상태를 확인할 예정입니다.
현재의 뇌졸중 치료법이 있음에도 많은 환자들이 장애와 같은 문제를 겪고 있기 때문에 이 연구는 중요합니다. 이 약물이 안전한 것으로 확인된다면, 뇌를 보호하고 뇌졸중 후 더 완전한 회복을 돕는 더 나은 치료법 개발로 이어질 수 있을 것입니다.
연구 개요
상세 설명
급성 허혈성 뇌졸중(AIS)은 전 세계적으로 장애의 주요 원인으로 남아 있습니다. 약물 혈전용해술 및 동맥 내 혈관 내 혈전제거술(EVT)과 같은 재혈관화 치료법의 발전으로 결과가 개선되었지만, 높은 재개통률에도 불구하고 발병 90일 후에 >50%의 환자가 기능적 장애를 겪고 있습니다. 이러한 제한된 회복의 주요 이유 중 하나는 초기 혈관 폐쇄를 넘어서는 혈전염증 과정의 활성화입니다. 이러한 과정은 재관류 손상과 이차적 뇌 손상에 기여하며, 현재의 표준 치료법은 이를 해결하지 못합니다. EMPAVELI(Pegcetacoplan)는 Apellis Pharmaceuticals에서 개발한 표적 C3 억제제입니다. 이것은 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료를 위해 FDA 승인을 받았으며, 보체 매개 염증의 효과적인 억제를 입증했습니다. C3를 선택적으로 억제함으로써, EMPAVELI는 과도한 보체 활성화를 방지하면서 핵심 면역 기능을 보존하여, AIS 환자의 신경 보호를 위한 매력적인 후보 물질이 됩니다.
이것은 전향적, 단일 기관, 개방형, 단일 군, 중재적 임상 시험입니다. 전방 순환 LVO로 인한 AIS 성인 환자 중 성공적이거나 거의 완전한 EVT를 받은 환자에서 보체 C3 억제제 EMPAVELI(pegcetacoplan)의 단일 피하 투여의 안전성과 내약성을 평가하기 위해 설계되었습니다. 이 연구는 주로 안전성에 초점을 맞춘 1상 실험적 시험으로 분류됩니다. 무작위화, 대조군, 눈가림이 없습니다. 설계는 무작위화되지 않았으며 비교적이 아니며, 역사적 대조군은 맥락적 참조용으로만 사용됩니다. 모든 등록된 피험자는 동일한 중재를 받게 됩니다: 재관류 후 3시간 이내 및 초기 투여 후 24시간과 48시간에 EMPAVELI(1,080 mg)의 세 번의 피하 주사가 이루어지며, 뇌졸중 회복의 급성 혈전염증 단계와 일치합니다.
이 연구는 90일 동안의 연속적인 임상 및 실험실 평가를 포함하며, 약동학(PK), 약력학(PD) 및 임상 결과 측정(예: NIHSS, mRS, GCS, Barthel Index)을 포함합니다. 안전성 평가는 이상 반응(AE) 모니터링, 실험실 연구(CBC, BMP, 간 기능 검사), 활력 징후 및 영상 검사를 포함합니다. 영상 검사에는 MRI와 TCD가 포함되며, 둘 다 CUIMC의 표준 치료에 포함됩니다. 추적 평가는 대면(최대 72시간 또는 퇴원 시) 및 전화를 통해 30일과 90일에 수행됩니다.
이 연구는 민족지학적 또는 질적 방법론을 포함하지 않으며 관찰적 성격을 띠지 않습니다. 이것의 주요 목적은 AIS 환자에서 EMPAVELI의 효능을 평가하는 미래의 무작위 대조 시험에 정보를 제공하기 위한 기초 안전성 데이터를 생성하는 것입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Angela Velazquez
- 전화번호: 6465151909
- 이메일: agv2113@cumc.columbia.edu
연구 연락처 백업
- 이름: Eleonora F Spinazzi, MD
- 이메일: efs2110@cumc.columbia.edu
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 성인 (18-80세)
- 전순환계(두개내 내경동맥, M1 대뇌중동맥)의 대혈관 폐쇄에 의한 급성 허혈성 뇌졸중 진단, 혈관내 혈전제거술 후 완전/거의 완전 재관류 증거(mTICI ≥2b) 확인.
- 재관류 후 24시간 이내 등록, 발병 후 24시간 이내 재관류 발생.
- 체중 ≥ 50 kg.
- 절대 망상적혈구 수 >1.0 x 상한 정상치
- 혈소판 수 >50,000/mm³
- 절대 호중구 수(ANC) ≥ 1500/mm³
- Day1 투약 2년 이내 또는 EMPAVELI 투여 후 14일 이내에 수막알균 A, C, W, Y 및 B형, 폐렴사슬알균 및 헤모필루스 인플루엔자 B형(Hib) 백신 접종. 단, 역가 또는 허용 가능한 지역 기준 내 역가 수준으로 백신 비반응자임을 입증하는 문서화된 증거가 있는 경우 제외.
- 임신 가능 여성은 음성 임신 검사 결과가 있어야 하며, 연구 기간 및 연구 약물 투여 후 90일 동안 연구 프로토콜에 정의된 피임법 사용에 동의해야 함.
- 남성은 연구 프로토콜에 정의된 피임법 사용에 동의하고, 연구 기간 및 연구 약물 투여 후 90일 동안 정자 기부를 자제하는 데 동의해야 함.
- 영어/스페인어 사용 환자 또는 법정 대리인.
- 환자 또는 법정 대리인의 서명된 동의서.
제외 기준:
- 임신 중이거나 수유 중인 여성
- 임신 의심.
- 신부전(GFR<30mL/분 또는 크레아티닌 >2 mg/dL 또는 입원 시 신대체 요법 필요).
- 혈소판 수 < 50,000/mm³
- 절대 호중구 수 <1500/mm³
- 기초 mRS >2
- 연구를 혼란스럽게 할 수 있는 동반 중증 질환 존재(정신질환 또는 자가면역질환, 패혈증, 외상 등 포함).
- 면역저하 상태(예: 인간면역결핍바이러스[HIV] 감염, 호중구감소증, 보체 결핍 등).
- 자가면역질환(쇼그렌병, 건선, 헤디악-히가시 증후군)
- 두개내 출혈 존재(뇌내출혈, 지주막하출혈, 경막하출혈, 출혈성 병변).
- AST >160 단위/L 및/또는 ALT >180 단위/L, 또는 총 빌리루빈 수치가 정상 수치의 4배 초과(>4.8mg/dL)로 정의되는 활동성 간부전.
- 디곡신 또는 암로디핀 지속 사용(CYP3A 억제로 인해 제조사 권고에 따라).
- 심폐소생술 금지 명령이 있는 환자.
- 입원 시 확인된 감염(확인된 감염원과 함께 백혈구 수 증가)
- 혈액 이상 증거.
- 입원 및 등록 전 38.5도 섭씨 이상 발열 에피소드.
- 연구 책임자의 판단에 따라, 연구 참여로 인해 피험자에게 위험을 초래하거나 피험자의 연구 결과 해석을 방해할 수 있는 임상적으로 유의한 질병 또는 장애 병력.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 엠파벨리(펙세타코플란) 치료
참가자들은 혈관내 혈전제거술 후 0-3시간 이내에, 그리고 초회 투여 후 24시간 및 48시간에 피하 주사로 1,080 mg씩 3회 투여되는 펙세타코플란(Empaveli)을 받게 됩니다.
이것은 전순환계 대혈관 폐색으로 인한 급성 허혈성 뇌졸중 성인 환자에서 보체 C3 억제의 안전성과 내약성을 평가하기 위해 설계된 단일 군, 개방형 연구입니다.
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본 연구에서 참가자들은 혈관 내 혈전 제거술 후 0-3시간 이내에 1,080mg 용량 3회를 투여받으며, 초회 투여 후 24시간 및 48시간에 추가 투여를 받게 됩니다.
Pegcetacoplan은 발작성 야간 혈색소뇨증 치료를 위해 FDA 승인을 받았으며, 본 연구에서는 재관류 후 급성 허혈성 뇌졸중 환자에서의 안전성과 내약성을 평가하기 위해 연구되고 있습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 중 발생한 이상반응의 발생률
기간: 치료 후 90일까지
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혈전제거술을 받은 급성 허혈성 뇌졸중 성인 환자에서 펙세타코플란(Empaveli)의 안전성과 내약성을 평가하기 위해, 치료 중 발생한 이상반응(AE) 및 중대한 이상반응(SAE)의 발생률, 유형 및 중증도를 측정합니다.
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치료 후 90일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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신경학적 기능적 결과
기간: 치료 후 90일 동안
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수정된 랭킨 척도(mRS)로 측정한 기능적 결과.
척도는 0~6으로 구성되며, 0은 증상이 전혀 없음을 나타내고 6은 사망을 나타냅니다.
따라서 점수가 높을수록 결과가 더 나쁨을 의미합니다.
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치료 후 90일 동안
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신경학적 결손 심각도
기간: 기준 시점부터 90일까지
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기준점 대비 미국국립보건원 뇌졸중 척도(NIHSS) 점수의 변화.
이 척도는 0-42점으로 평가되며, 0점은 뇌졸중이 없음을 나타내고 최대 42점은 심각한 뇌졸중을 나타냅니다.
점수가 높을수록 뇌졸중의 심각도가 더 큽니다.
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기준 시점부터 90일까지
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바이오마커 반응
기간: 기준 시점부터 90일까지
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보체 및 신경손상 바이오마커의 변화 (예: C3, C3b, S100b, GFAP)
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기준 시점부터 90일까지
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펙세타코플란의 최대 혈장 농도 [Cmax]
기간: 72시간 동안
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pegcetacoplan 투여 후 관찰된 최대 혈장 농도 (Cmax)
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72시간 동안
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Pegcetacoplan의 최대 혈장 농도 도달 시간 [Tmax]
기간: 72시간 동안.
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페그세타코플란의 최대 관찰 혈장 농도 도달 시간(Tmax)
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72시간 동안.
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감염성 합병증
기간: 입원 기간 중 및 90일 동안
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패혈증, 폐렴, 요로 감염을 포함한 감염 발생률
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입원 기간 중 및 90일 동안
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: E Sander Connolly, MD, Columbia University
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AAAV9617
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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Pegcetacoplan 주사 [Empaveli]에 대한 임상 시험
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Apellis Pharmaceuticals, Inc.모집하지 않고 적극적으로
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Marmara University모병
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China Academy of Chinese Medical SciencesNational Natural Science Foundation of China모병
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Apellis Pharmaceuticals, Inc.완전한
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Shanghai University of Traditional Chinese Medicine아직 모집하지 않음
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Apellis Pharmaceuticals, Inc.완전한신장 이식 | C3G | IC-MPGN | C3 사구체병증 | C3 사구체신염 | 보체 3 사구체병증 | 보체 3 사구체병증(C3G) | 보체 3 사구체신염 | 막증식성 사구체신염 | 막증식성 사구체신염(MPGN) | 면역복합체 막증식성 사구체신염(IC-MPGN) | 조밀한 예금 질병 (DDD)미국, 영국, 호주, 오스트리아, 브라질, 아르헨티나, 프랑스, 이탈리아, 네덜란드, 스페인, 스위스
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Apellis Pharmaceuticals, Inc.완전한연령 관련 황반 변성에 이차적인 지도형 위축미국, 프랑스, 네덜란드, 이스라엘, 독일, 영국, 캐나다, 체코, 호주, 스페인, 이탈리아, 아르헨티나, 브라질, 뉴질랜드, 폴란드
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Apellis Pharmaceuticals, Inc.완전한PNH미국, 프랑스, 독일, 캐나다, 영국, 벨기에, 홍콩, 일본, 싱가포르, 태국, 세르비아, 호주, 불가리아, 스페인, 말레이시아, 멕시코, 페루, 러시아 제국, 콜롬비아, 필리핀 제도, 대한민국