Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Turvallinen Komplementin Sammuttaminen Aivohalvauksen Selviytyjillä (SUCCESS)

perjantai 24. huhtikuuta 2026 päivittänyt: E. Sander Connolly, Columbia University

Turvallisesti Komplementin Sammuttaminen Aivoverenkierron Häiriön Potilailla: Vaiheen 1 Turvallisuuskokeilu

Tähän tutkimukseen osallistuvat aikuiset (18–80-vuotiaat), jotka ovat saaneet aivoverenkiertohäiriön, jonka aiheutti suuri veritulppa, joka esti verenkiertoa aivoissa. Kaikkien tutkimukseen osallistuvien potilaiden on jo hoidettava niin sanotulla trombektoomialla, jossa lääkärit poistavat veritulpan palauttaakseen verenkierron aivoihin.

Tämän tutkimuksen tavoitteena on testata EMPAVELI (pegcetacoplan) -lääkkeen turvallisuutta. Tämän lääkkeen tarkoituksena on vähentää turvotusta ja tulehdusta, joka voi ilmetä verenkierron palauduttua. Toivotaan, että se voi suojata aivoja lisävahingoilta ja parantaa toipumista.

Tutkimukseen osallistuvat saavat kolme annosta EMPAVELI-lääkettä EMPAVELI-suunnitellun pumpun kautta 0–3 tuntia trombektoomia leikkauksen jälkeen sekä 24 ja 48 tuntia ensimmäisen annoksen jälkeen. Lääkärit tarkistavat heidät tutkimuksilla, verikokeilla, aivokuvauksilla ja muilla testeillä heidän ollessaan siellä. Potilaat myös käyvät seurantakäynneillä 30 ja 90 päivän kuluttua nähdäkseen, kuinka heillä menee, tavanomaisen hoitostandardin mukaisesti.

Tämä tutkimus on tärkeä, koska nykyisistä aivoverenkiertohäiriön hoidoista huolimatta monilla potilailla on edelleen ongelmia, kuten vammautuneisuutta. Jos tämä lääke todetaan turvalliseksi, se voi johtaa parempiin hoitomuotoihin aivojen suojaamiseksi ja auttaa ihmisiä toipumaan täydellisemmin aivoverenkiertohäiriön jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Akutin iskeemisen aivohalvauksen (AIS) on edelleen maailmanlaajuisesti merkittävin vammautumisen syy. Revaskularisaatiohoitojen, kuten farmakologisen trombolyysin ja intra-arteriaalisen endovaskulaarisen trombektomian (EVT), edistyminen on parantanut tuloksia, mutta yli 50 % potilaista on edelleen toimintakyvyttömiä 90 päivää ikuksen alkamisesta huolimatta korkeista rekanalisaatioprosenteista. Yksi merkittävä syy tähän rajoittuneeseen toipumiseen on trombo-inflammatoristen prosessien aktivoituminen alkuperäisen verisuonitukoksen ulkopuolella. Nämä prosessit osallistuvat reperfuusiohaavaan ja sekundaariseen aivovaurioon, joita nykyiset standardihoidot eivät kykene hoitamaan. EMPAVELI (Pegcetacoplan) on Apellis Pharmaceuticalsin kehittämä kohdennettu C3-estäjä. Se on FDA:n hyväksymä Paroksysmaalisen yöhön hemoglobiinurian (PNH) hoitoon ja on osoittanut tehokkaan komplementtivälitteisen tulehduksen eston. Valikoivasti estämällä C3:ta EMPAVELI estää liiallisen komplementin aktivoitumisen säilyttäen samalla keskeiset immuunitoiminnot, mikä tekee siitä houkuttelevan ehdokkaan neurosuojaan AIS-potilailla.

Tämä on prospektiivinen, yksikeskuksinen, avoimen seulan, yksihaarainen, interventionaalinen kliininen tutkimus. Se on suunniteltu arvioimaan komplementti C3-estäjän EMPAVELI:n (pegcetacoplan) yksittäisen ihonalaisen annoksen turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla AIS-potilailla, joilla on etuverenkierron suuri verisuonten tukos (LVO) ja jotka ovat käyneet läpi onnistuneen tai lähes täydellisen EVT:n. Tutkimus luokitellaan vaiheen 1 kokeelliseksi tutkimukseksi, jossa painopiste on ensisijaisesti turvallisuudessa. Tutkimuksessa ei ole satunnaistamista, ei verrokkiryhmää eikä soketusta. Suunnittelu ei ole satunnaistettu eikä vertaileva, ja historiallisia kontrolliryhmiä käytetään vain kontekstuaaliseen viittaukseen. Kaikki rekisteröityneet koehenkilöt saavat saman intervention: kolme ihonalaista EMPAVELI-injektiota (1 080 mg), jotka annetaan 3 tunnin kuluessa reperfuusiosta sekä 24 ja 48 tuntia alkudoosista, mikä vastaa aivohalvauksen toipumisen akuuttia trombo-inflammatorista vaihetta.

Tutkimus sisältää sarjamaisia kliinisiä ja laboratorioarviointeja 90 päivän ajan, mukaan lukien farmakokineettiset (PK), farmakodynaamiset (PD) ja kliiniset lopputulosmittaukset (esim. NIHSS, mRS, GCS, Barthel-indeksi). Turvallisuusarviointeihin kuuluvat haittatapahtumien (AE) seuranta, laboratoriotutkimukset (CBC, BMP, maksan toimintatestit), elintoimintojen mittaukset ja kuvantaminen. Kuvantamiseen kuuluvat magneettikuvaukset ja transkraniaaliset Doppler-tutkimukset, jotka molemmat ovat osa CUIMC:n standardihoitoa. Seuranta-arviointeja suoritetaan henkilökohtaisesti (jopa 72 tuntiin tai sairaalasta kotiutumiseen asti) ja puhelimitse 30 ja 90 päivän kohdalla.

Tutkimus ei sisällä etnografista tai kvalitatiivista metodologiaa eikä se ole luonteeltaan havainnollinen. Sen ensisijainen tarkoitus on tuottaa perusturvallisuustietoja tulevia satunnaistettuja kontrolloituja tutkimuksia varten, joissa arvioidaan EMPAVELI:n tehoa AIS-potilailla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

20

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  • Aikuiset (18–80-vuotiaat)
  • Diagnoosi: AIS etuverenkierron alueella (intrakraniaalinen ICA, M1 MCA) LVO, jossa on todiste täydellisestä/lähes täydellisestä revaskularisaatiosta EVT:n jälkeen (mTICI ≥2b).
  • Rekrytointi 24 tunnin kuluessa reperfuusiosta, ja reperfuusio tapahtuu 24 tunnin kuluessa ictus-alkamisesta.
  • Paino ≥ 50 kg.
  • Absoluuttinen retikulosyytimäärä >1,0 × yläraja (ULN)
  • Verihiutaleiden määrä >50 000/mm³
  • Absoluuttinen neutrofiilimäärä (ANC) ≥ 1500/mm³
  • Rokotukset Neisseria meningitidis-tyyppejä A, C, W, Y ja B, Streptococcus pneumoniae ja Haemophilus influenzae tyyppi B (Hib) vastaan joko 2 vuoden sisällä ennen Day1-annostelua tai 14 päivän sisällä EMPAVELI:n jälkeen. Ellei dokumentoitua todistetta ole, jonka mukaan koehenkilöt eivät reagoi rokotteeseen titerien perusteella tai titerit ovat paikallisesti hyväksyttävissä rajoissa.
  • Lasta saattavat naiset (WOCBP) tulee olla raskaudentestissä negatiivisia ja suostua käyttämään tutkimusmääriteltyjä ehkäisykeinoja koko tutkimuksen ajan ja 90 päivää tutkimuslääkkeen antamisen jälkeen.
  • Miehet tulee suostua käyttämään tutkimusmääriteltyjä ehkäisykeinoja ja pidättäytymään siemenenluovutuksesta koko tutkimuksen ajan ja 90 päivää tutkimuslääkkeen antamisen jälkeen.
  • Englannin/espagnan kieltä puhuvat potilaat tai lailliset edustajat (LAR).
  • Potilaan tai LAR:n allekirjoitettu tietoon perustuva suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaana tai imettävä nainen
  • Epäilty raskaus.
  • Munuaisten vajaatoiminta (GFR<30 ml/min tai kreatiniini >2 mg/dl tai tarvitaan munuaisten korvaushoitoa (RRT) sisäänoton aikana).
  • Verihiutaleiden määrä < 50 000/mm³
  • Absoluuttinen neutrofiilimäärä <1500/mm³
  • Perustaso mRS >2
  • Samanaikainen vakava sairaus, joka vaikeuttaisi tutkimusta, mukaan lukien mutta ei rajoittuen vakaviin psyykkisiin tai autoimmuunisairauksiin, sepsiin tai traumaan.
  • Immunokompromisoitunut tila (esim. HIV-infektio, neutropenia, komplementin puutos jne.)
  • Autoimmuunisairaus (Sjögrenin tauti, psoriaasi, Chediak-Higashi-oireyhtymä)
  • Mikä tahansa intrakraniaalinen verenvuoto (ICH, SAH, SDH, hemorraginen leesio).
  • Aktiivinen maksan vajaatoiminta, määriteltynä AST >160 yksikköä/l ja/tai ALT >180 yksikköä/l tai kokonaisbilirubiini >4-kertainen normaaliin verrattuna (>4,8 mg/dl).
  • Digoksiinin tai amlodipiinin jatkuva käyttö (valmistajan suosituksen mukaan CYP3A:n eston vuoksi).
  • Potilaat, joilla on DNR-käsky.
  • Tunnettu infektio sisäänoton aikana (kohonnut WBC tunnistetulla infektiolähteellä)
  • Veridyskrasian todiste.
  • Kuumejakso > 38,5 °C sisäänoton aikana ennen rekrytointia.
  • Mikä tahansa kliinisesti merkittävä sairaus tai häiriö, joka tutkijan mielestä saattaisi altistaa koehenkilön riskille osallistumisen vuoksi tai vaikeuttaa koehenkilön tutkimustulosten tulkintaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Empaveli (Pegcetacoplan) -hoito
Osallistujat saavat pegcetacoplanin (Empaveli) kolmena ihonalaisena annoksena, joiden määrä on 1 080 mg ja jotka annetaan 0–3 tunnin kuluessa endovaskulaarisesta trombekto-miasta, sekä 24 ja 48 tuntia ensimmäisen annoksen jälkeen. Tämä on yksisuuntainen, avoimen leiman tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida komplementin C3:n eston turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla, joilla on akuutti iskeeminen aivohalvatus etuverenkierron suuren verisuonen okluusion vuoksi.
Lääke: Pegcetacoplan-injektio [Empaveli]
Tässä tutkimuksessa osallistujat saavat kolme 1080 mg annosta, jotka toimitetaan 0–3 tunnin kuluessa endovaskulaarisen trombekto­mian jälkeen sekä 24 ja 48 tuntia alkuannoksen jälkeen. Pegcetacoplan on FDA:n hyväksymä paroksysmaalisen yöhaimoglobiinurian hoitoon, ja tässä tutkimuksessa arvioidaan sen turvallisuutta ja siedettävyyttä akuutin iskeemisen aivohalvauksen potilailla reperfuusion jälkeen.
Muut nimet:
  • APL-2
  • Empaveli

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon aikana ilmaantuvien haittatapausten esiintyvyys
Aikaikkuna: 90 päivän ajan hoidon jälkeen
Arvioida pegcetakoplanin (Empaveli) turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla potilailla, joilla on akuutti iskeeminen aivohalvaus endovaskulaarisen trombektoamian jälkeen, mitattuna hoidon aikana ilmaantuvien haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintyvyydellä, tyypillä ja vakavuudella.
90 päivän ajan hoidon jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Neurologinen toiminnallinen lopputulos
Aikaikkuna: 90 päivän kuluessa hoidon jälkeen
Toiminnallinen tulos mitattuna muokatulla Rankin-asteikolla (mRS). Asteikko on 0-6, jossa 0 tarkoittaa täysin oireettomuutta ja 6 kuolemaa. Siten korkeammat pisteet edustavat huonompaa tulosta.
90 päivän kuluessa hoidon jälkeen
Neurologisen vajavuuden vakavuus
Aikaikkuna: Perustilasta 90 päivän kautta
Kansallisen terveysinstituutin aivohalvausasteikon (NIHSS) pistemäärän muutos lähtöarvosta. Asteikko on asteikolla 0–42, ja pistemäärä 0 tarkoittaa, ettei aivohalvausta ole, kun taas maksimipistemäärä 42 tarkoittaa vakavaa aivohalvausta. Korkeampi pistemäärä edustaa suurempaa aivohalvauksen vakavuutta.
Perustilasta 90 päivän kautta
Biomarkkerivaste
Aikaikkuna: Perustaso 90 päivän ajan
Muutokset komplementti- ja neurovammamerkkijäänteissä (esim. C3, C3b, S100b, GFAP)
Perustaso 90 päivän ajan
Pegcetakoplaanin suurin plasmakonsentraatio [Cmax]
Aikaikkuna: 72 tunnin kuluessa
Pegcetakoplanin maksimi havaittu plasmakonsentraatio (Cmax) annostelun jälkeen.
72 tunnin kuluessa
Pegcetakoplaanin maksimitasapitoisuuden saavuttamiseen vaadittava aika [Tmax]
Aikaikkuna: 72 tunnin ajan.
Pegcetakoplanin maksimaaliseen havaittuun plasmapitoisuuteen (Tmax) tarvittava aika.
72 tunnin ajan.
Infektiohaitat
Aikaikkuna: Sairaalahoidon aikana ja 90 päivän ajan
Infektioiden, mukaan lukien sepsis, keuhkokuume ja virtsatietulehdukset, esiintyvyys
Sairaalahoidon aikana ja 90 päivän ajan

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Columbia University

Tutkijat

  • Päätutkija: E Sander Connolly, MD, Columbia University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Torstai 1. lokakuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. huhtikuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. elokuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 18. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 27. maaliskuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 29. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 24. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AAAV9617

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa