CK0801用于再生障碍性贫血治疗

再生障碍性贫血是一种罕见、危及生命的骨髓衰竭疾病，由免疫介导的造血干细胞和祖细胞破坏引起。 调节性T细胞（Tregs）有助于维持免疫稳态，在再生障碍性贫血中数量减少且功能受损。 CK0801是一种异体脐带血来源的Treg细胞疗法，正在研究其作为恢复免疫平衡和改善造血功能的潜在治疗方法。 方案中描述的先前临床经验显示出良好的安全性特征和早期活性迹象，包括骨髓衰竭患者输血需求的减少。

这项2期、多中心、开放标签、单药研究将评估静脉注射CK0801在再生障碍性贫血成人患者中的安全性和有效性，这些患者在至少接受过一线治疗后仍依赖输血，或对标准治疗不耐受。 计划共招募12名参与者。 CK0801将按体重进行静脉输注，治疗前需按方案规定进行预处理。

主要终点是第180天的总体反应率。 次要终点包括第28、56、100和365天的反应率、最佳反应时间、输血独立时间、输血独立持续时间、无免疫抑制生存期、总生存期、无进展生存期、克隆演变、患者报告结局和安全性。 探索性终点包括供体特异性抗体、免疫抑制药物停药、细胞因子和生物标志物变化、药代动力学、免疫原性和免疫重建。

招募将采用Simon两阶段设计进行。 第一阶段将招募6名参与者。 如果达到预定的活性标准，研究将进入第二阶段，再招募6名参与者，总共12名参与者。 参与者将接受方案规定的临床、实验室、疾病、安全性和相关性评估。 预计整个研究持续时间约为24个月。