CK0801 for behandling av aplastisk anemi
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Aplastisk anemi er en sjelden, livstruende benmargsfeilsykdom forårsaket av immunmediert ødeleggelse av hematopoietiske stam- og progenitorceller. Regulatoriske T-celler (Tregs), som bidrar til å opprettholde immun homeostase, er redusert og funksjonelt svekket ved aplastisk anemi. CK0801 er en allogen navlestrengblod-avledet Treg-celleterapi som studeres som en potensiell behandling for å gjenopprette immunbalanse og forbedre hematopoiese. Tidligere klinisk erfaring beskrevet i protokollen viste et gunstig sikkerhetsprofil og tidlige tegn på aktivitet, inkludert reduserte transfusjonsbehov hos pasienter med benmargsfeil.
Denne fase 2, multisentrisk, åpen, enkeltagentstudien vil evaluere sikkerheten og effekten av intravenøs CK0801 hos voksne med aplastisk anemi som forblir transfusjonsavhengige etter minst én tidligere behandlingslinje eller som er intolerante overfor standardbehandling. Totalt planlegges 12 deltakere. CK0801 administreres som en vektbasert intravenøs infusjon, med protokoll-definert premedikasjon før behandling.
Primærendepunktet er total respons på dag 180. Sekundære endepunkter inkluderer respons på dag 28, 56, 100 og 365, tid til beste respons, tid til transfusjonsuavhengighet, varighet av transfusjonsuavhengighet, immunundertrykkelsesfri overlevelse, total overlevelse, progressjonsfri overlevelse, klonal evolusjon, pasientrapporterte utfall og sikkerhet. Utforskende endepunkter inkluderer donorspesifikke antistoffer, avslutning av immunundertrykkende medikamenter, endringer i cytokiner og biomarkører, farmakokinetikk, immunogenisitet og immunrekonstitusjon.
Inkludering vil fortsette ved bruk av Simons to-trinns design. I trinn 1 vil 6 deltakere inkluderes. Hvis forhåndsdefinerte aktivitetskriterier er oppfylt, vil studien fortsette til trinn 2 og inkludere ytterligere 6 deltakere, for totalt 12 deltakere. Deltakere vil gjennomgå protokoll-definerte kliniske, laboratorie-, sykdoms-, sikkerhets- og korrelative vurderinger. Studiens totale varighet forventes å være omtrent 24 måneder.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 2
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder 18 år eller eldre
- Diagnose aplastisk anemi
- Transfusjonsavhengig etter minst én tidligere behandlingslinje, eller intoleranse mot standardbehandling
- Kvinnelige forsøkspersoner med barnepotensial må ha negativ urin- eller serumgraviditetstest
- Samtykker til å følge alle protokollkrevde prosedyrer, inkludert studie-relaterte vurderinger, besøk og langtidsfølgeopp
- Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke
Eksklusjonskriterier:
- Kjent HIV-seropositivitet
- Ukontrollert infeksjon som ikke responderer på passende antimikrobielle midler etter 7 dagers behandling; Protokollansvarlig forsker er endelig avgjørende for deltakelse
- Ukontrollert mellomliggende sykdom som etter forskerens vurdering vil utsette forsøkspersonen for økt risiko for alvorlig toksisitet og/eller redusere CK0801s effekt
- Gravid eller ammende
- Ikke i stand til å gi samtykke eller etter forskerens vurdering usannsynlig å følge protokollkravene fullt ut
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: CK0801
Alle innmeldte deltakere mottar CK0801 intravenøst i henhold til protokollen.
CK0801 gis som en vektbasert dose på 1 x 10^7 Tregs/kg basert på faktisk kroppsvekt, med en øvre grense på 100 kg, på studie dag +1.
|
CK0801 er en eksperimentell, allogen, navlestrengsblod-avledet regulatorisk T-celleprodukt som administreres ved intravenøs infusjon.
Den planlagte dosen er 1 x 10^7 CK0801 Tregs/kg basert på faktisk kroppsvekt, med en maksimalgrense på 100 kg.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Primær utfallsmål - Samlet responsrate (ORR) ved dag 180
Tidsramme: Dag +180
|
Total responsrate (ORR), definert som andelen pasienter som oppnår enten en fullstendig respons (CR) eller delvis respons (PR) etter behandling med CK0801.
|
Dag +180
|
|
Samlet responsrate ved ytterligere tidspunkter
Tidsramme: Dag 28, 56, 100 og 365
|
Andel pasienter som oppnår CR eller PR ved tidligere og senere tidspunkt etter behandling
|
Dag 28, 56, 100 og 365
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CK0801-301-01
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .