CK0801 pro léčbu aplastické anémie
Přehled studie
Detailní popis
Aplastická anémie je vzácné, život ohrožující onemocnění selhání kostní dřeně způsobené imunologicky zprostředkovanou destrukcí hematopoetických kmenových a progenitorových buněk. Regulační T buňky (Tregs), které pomáhají udržovat imunitní homeostázu, jsou u aplastické anémie snížené a funkčně poškozené. CK0801 je alogenní terapie Treg buňkami odvozenými z pupečníkové krve, která je studována jako potenciální léčba k obnovení imunitní rovnováhy a zlepšení hematopoézy. Předchozí klinická zkušenost popsaná v protokolu ukázala příznivý bezpečnostní profil a časné známky aktivity, včetně snížení potřeby transfuzí u pacientů se selháním kostní dřeně.
Tato fáze 2, multicentrická, otevřená, monoterapeutická studie vyhodnotí bezpečnost a účinnost intravenózního podání CK0801 u dospělých s aplastickou anémií, kteří zůstávají závislí na transfuzích po alespoň jedné předchozí linii léčby nebo kteří jsou intoleranti k standardní léčbě. Plánuje se celkem 12 účastníků. CK0801 bude podáván jako intravenózní infuze na základě hmotnosti, s protokolem definovanou premedikací před léčbou.
Primárním cílem je celková odpověď v den 180. Sekundární cíle zahrnují odpověď ve dnech 28, 56, 100 a 365, čas do nejlepší odpovědi, čas do nezávislosti na transfuzích, doba trvání nezávislosti na transfuzích, přežití bez imunosuprese, celkové přežití, přežití bez progrese, klonální evoluce, výsledky hlášené pacienty a bezpečnost. Exploratorní cíle zahrnují dárce specifické protilátky, vysazení imunosupresivních léků, změny cytokinů a biomarkerů, farmakokinetiku, imunogenitu a imunitní rekonstituci.
Zařazování pacientů bude probíhat pomocí Simonova dvoustupňového designu. V první fázi bude zařazeno 6 účastníků. Pokud budou splněna předem definovaná kritéria aktivity, studie postoupí do druhé fáze a zařadí dalších 6 účastníků, celkem tedy 12 účastníků. Účastníci podstoupí klinická, laboratorní, onemocnění, bezpečnostní a korelativní hodnocení definovaná protokolem. Celková doba trvání studie se očekává přibližně 24 měsíců.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 2
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk 18 let nebo starší
- Diagnóza aplastické anémie
- Transfuzně závislý po alespoň jedné předchozí linii léčby nebo intolerance na standardní léčbu
- Ženské subjekty v reprodukčním věku musí mít negativní těhotenský test z moči nebo séra
- Souhlasí s dodržováním všech postupů vyžadovaných protokolem, včetně hodnocení souvisejících se studií, návštěv a dlouhodobého sledování
- Ochotný a schopný poskytnout písemný informovaný souhlas
Kritéria pro vyloučení:
- Známá HIV pozitivita
- Nekontrolovaná infekce nereagující na vhodná antimikrobiální činidla po 7 dnech léčby; konečné rozhodnutí o způsobilosti má hlavní výzkumník protokolu
- Nekontrolovaná průvodní nemoc, která by podle názoru vyšetřovatele vystavila subjekt většímu riziku závažné toxicity a/nebo by narušila účinnost přípravku CK0801
- Těhotenství nebo kojení
- Neschopnost poskytnout souhlas nebo podle názoru vyšetřovatele nepravděpodobné plné dodržování požadavků protokolu
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: CK0801
Všichni zapsaní účastníci obdrží přípravek CK0801 podávaný intravenózně podle protokolu.
CK0801 se podává jako dávka založená na hmotnosti 1 x 10^7 Tregs/kg pomocí skutečné tělesné hmotnosti, s horním limitem 100 kg, ve studijní den +1.
|
CK0801 je experimentální alogenní regulační T-buňkový produkt odvozený z pupečníkové krve, který se podává intravenózní infuzí.
Plánovaná dávka je 1 × 10^7 CK0801 Tregs/kg na základě skutečné tělesné hmotnosti, s horním limitem 100 kg.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Primární výstupní parametr - Celková míra odpovědi (ORR) v den 180
Časové okno: Den +180
|
Celková míra odpovědi (ORR), definovaná jako podíl subjektů, které dosáhly buď kompletní odpovědi (CR), nebo částečné odpovědi (PR) po léčbě přípravkem CK0801.
|
Den +180
|
|
Celková míra odpovědi v dalších časových bodech
Časové okno: Dny 28, 56, 100 a 365
|
Podíl subjektů dosahujících CR nebo PR v dřívějších a pozdějších časových bodech po léčbě
|
Dny 28, 56, 100 a 365
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CK0801-301-01
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na CK0801
-
Cellenkos, Inc.StaženoGuillain-Barrého syndrom
-
Cellenkos, Inc.Aktivní, ne náborOnemocnění kostní dřeněSpojené státy