CK0801 pour le traitement de l'anémie aplasique

L'anémie aplasique est une maladie rare et potentiellement mortelle d'insuffisance médullaire causée par la destruction à médiation immunitaire des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques. Les lymphocytes T régulateurs (Tregs), qui contribuent au maintien de l'homéostasie immunitaire, sont diminués et fonctionnellement altérés dans l'anémie aplasique. CK0801 est une thérapie cellulaire allogénique à base de lymphocytes Tregs dérivés de sang de cordon, étudiée comme traitement potentiel pour restaurer l'équilibre immunitaire et améliorer l'hématopoïèse. L'expérience clinique antérieure décrite dans le protocole a montré un profil de sécurité favorable et des signes précoces d'activité, notamment une réduction des besoins transfusionnels chez les patients atteints d'insuffisance médullaire.

Cette étude de phase 2, multicentrique, ouverte et à agent unique évaluera la sécurité et l'efficacité de l'administration intraveineuse de CK0801 chez les adultes atteints d'anémie aplasique qui restent dépendants des transfusions après au moins une ligne de traitement antérieure ou qui sont intolérants au traitement standard. Un total de 12 participants est prévu. CK0801 sera administré sous forme de perfusion intraveineuse basée sur le poids, avec une prémédication définie par le protocole avant le traitement.

Le critère d'évaluation principal est la réponse globale au jour 180. Les critères d'évaluation secondaires incluent la réponse aux jours 28, 56, 100 et 365, le délai jusqu'à la meilleure réponse, le délai jusqu'à l'indépendance transfusionnelle, la durée de l'indépendance transfusionnelle, la survie sans immunosuppression, la survie globale, la survie sans progression, l'évolution clonale, les résultats rapportés par les patients et la sécurité. Les critères d'évaluation exploratoires incluent les anticorps spécifiques du donneur, l'arrêt des médicaments immunosuppresseurs, les changements des cytokines et des biomarqueurs, la pharmacocinétique, l'immunogénicité et la reconstitution immunitaire.

Le recrutement se fera selon le plan en deux étapes de Simon. À l'étape 1, 6 participants seront recrutés. Si les critères d'activité prédéfinis sont atteints, l'étude passera à l'étape 2 et recrutera 6 participants supplémentaires, pour un total de 12 participants. Les participants subiront des évaluations cliniques, biologiques, de la maladie, de sécurité et corrélatives définies par le protocole. La durée totale de l'étude devrait être d'environ 24 mois.