CK0801 aplastisen anemian hoitoon
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Aplastinen anemia on harvinainen, hengenvaarallinen luuytimen vajaatoimintahäiriö, joka johtuu immuunivälitteisestä hematopoieettisten kantasolujen ja esiasteiden tuhoamisesta. Säätelevät T-solut (Treg-solut), jotka auttavat ylläpitämään immuunihomeostaasia, ovat vähentyneet ja toiminnallisesti heikentyneet aplastisessa anemiassa. CK0801 on allogeeninen napanuorasta peräisin oleva Treg-soluterapiaa, jota tutkitaan mahdollisena hoidona immuunitasapainon palauttamiseksi ja hematopoieesin parantamiseksi. Protokollassa kuvattu aiempi kliininen kokemus osoitti suotuisan turvallisuusprofiilin ja varhaisia aktiivisuuden merkkejä, mukaan lukien verensiirtojen tarpeen väheneminen luuytimen vajaatoimintapotilailla.
Tämä vaiheen 2, monikeskuksinen, avoimen leimainen, yksilääkkeellinen tutkimus arvioi CK0801:n turvallisuutta ja tehoa aikuisilla aplastisessa anemiassa, jotka pysyvät verensiirrosta riippuvaisina vähintään yhden aiemman hoitolinjan jälkeen tai jotka sietävät huonosti vakiintunutta hoitoa. Yhteensä 12 osallistujaa on suunniteltu. CK0801 annostellaan painoon perustuvana laskimonsisäisenä infuusiona, ja ennen hoitoa annetaan protokollassa määritelty esilääkitys.
Ensisijainen päätepiste on kokonaisvastes 180. päivänä. Toissijaiset päätepisteet sisältävät vasteen 28., 56., 100. ja 365. päivänä, parhaan vasteen saavuttamiseen kuluva aika, verensiirrosta riippumattomuuden saavuttamiseen kuluva aika, verensiirrosta riippumattomuuden kesto, immunosuppressiolääkityksettä selviytyminen, kokonaiselossaolo, etenemisvapaa selviytyminen, kloonaalinen evoluutio, potilasarvioinnit ja turvallisuus. Tutkivat päätepisteet sisältävät luovuttajakohtaiset vasta-aineet, immunosuppressiolääkityksen lopettaminen, sytokiinien ja biomarkkerien muutokset, farmakokinetiikka, immunogeenisyys ja immuunijärjestelmän uudelleenmuodostuminen.
Rekrytointi etenee Simonin kahden vaiheen suunnittelun mukaisesti. Vaiheessa 1 rekrytoidaan 6 osallistujaa. Jos ennalta määritellyt aktiivisuuskriteerit täyttyvät, tutkimus etenee vaiheeseen 2 ja rekrytoi 6 lisäosallistujaa, yhteensä 12 osallistujaa. Osallistujat käyvät läpi protokollassa määritellyt kliiniset, laboratorio-, sairaus-, turvallisuus- ja korrelatiiviset arvioinnit. Koko tutkimuksen kesto on odotettavissa noin 24 kuukautta.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 18 vuotta tai vanhempi
- Aplastisen anemian diagnoosi
- Verensiirrosta riippuvainen vähintään yhden aiemman hoitolinjan jälkeen tai standardihoidon sietämättömyys
- Lastensaanti-ikäisten naispuolisten koehenkilöiden on oltava negatiivinen virtsa- tai seerumin raskaustesti
- Sitoutuu noudattamaan kaikkia tutkimussuunnitelman vaatimia menettelyjä, mukaan lukien tutkimukseen liittyvät arvioinnit, käynnit ja pitkäaikaisseuranta
- Halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu HIV-positiivisuus
- Hallitsematon infektio, joka ei reagoi asianmukaisiin antimikrobisiin lääkkeisiin 7 päivän hoidon jälkeen; tutkimussuunnitelman päätutkija on kelpoisuuden lopullinen ratkaisija
- Hallitsematon samanaikainen sairaus, joka tutkijan mielessä altistaisi koehenkilön suuremmalle vakavan myrkyllisyyden riskille ja/tai heikentäisi CK0801:n tehoa
- Raskaana tai imettävä
- Kykenemätön antamaan suostumusta tai tutkijan mielestä epätodennäköisesti noudattamaan täysin tutkimussuunnitelman vaatimuksia
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: CK0801
Kaikki rekisteröityneet osallistujat saavat CK0801:n suonensisäisesti protokollan mukaisesti.
CK0801 annostellaan painoon perustuvana annoksena 1 × 10^7 Tregs/kg käyttäen todellista painoa, enintään 100 kg, tutkimuspäivänä +1.
|
CK0801 on tutkittava allogeeninen, napanuorasta peräisin oleva säätelevien T-solujen tuote, joka annostellaan laskimonsisäisenä infuusiona.
Suunniteltu annos on 1 x 10^7 CK0801 Tregs/kg käyttäen todellista kehonpainoa, enintään 100 kg.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Päätulos - Yleinen vasteaste (ORR) 180. päivänä
Aikaikkuna: Päivä +180
|
Kokonaisvaste (ORR), joka määritellään potilaiden osuudeksi, jotka saavuttavat joko täydellisen vasteen (CR) tai osittaisen vasteen (PR) CK0801-lääkityksen jälkeen.
|
Päivä +180
|
|
Kokonaisvastausprosentti lisäajoissa
Aikaikkuna: Päivät 28, 56, 100 ja 365
|
Potilaiden osuus, joka saavuttaa CR:n tai PR:n aikaisemmissa ja myöhemmissä aikapisteissä hoidon jälkeen
|
Päivät 28, 56, 100 ja 365
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CK0801-301-01
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .