CK0801 til behandling af aplastisk anæmi
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Aplastisk anæmi er en sjælden, livstruende knoglemarvssvigtlidelse forårsaget af immunmedieret ødelæggelse af hematopoietiske stam- og progenitorceller. Regulatoriske T-celler (Tregs), som hjælper med at opretholde immunhjemostase, er reducerede og funktionelt svækkede ved aplastisk anæmi. CK0801 er en allogen navlesnoreblod-afledt Treg-celleterapi, der undersøges som en potentiel behandling for at genoprette immunbalance og forbedre hematopoese. Tidligere klinisk erfaring beskrevet i protokollen viste et gunstigt sikkerhedsprofil og tidlige tegn på aktivitet, herunder reduceret transfusionsbehov hos patienter med knoglemarvssvigt.
Denne fase 2, multicenter, åben-label, enkeltagensundersøgelse vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af intravenøs CK0801 hos voksne med aplastisk anæmi, der forbliver transfusionsafhængige efter mindst én tidligere behandlingslinje eller som er intolerante over for standardbehandling. I alt planlægges 12 deltagere. CK0801 administreres som en vægtbaseret intravenøs infusion med protokoldefineret premedicinering før behandling.
Det primære slutpunkt er samlet respons på dag 180. Sekundære slutpunkter inkluderer respons på dag 28, 56, 100 og 365, tid til bedste respons, tid til transfusionsuafhængighed, varighed af transfusionsuafhængighed, overlevelse uden immunosuppression, samlet overlevelse, progressionfri overlevelse, klonal evolution, patientrapporterede resultater og sikkerhed. Udforskende slutpunkter inkluderer donorspecifikke antistoffer, ophør af immunosuppressiv medicin, ændringer i cytokiner og biomarkører, farmakokinetik, immunogenicitet og immunrekonstitution.
Indrullering vil foregå ved brug af Simons to-trins design. I trin 1 vil 6 deltagere blive indrulleret. Hvis foruddefinerede aktivitetskriterier opfyldes, vil studiet fortsætte til trin 2 og indrullere yderligere 6 deltagere, i alt 12 deltagere. Deltagerne vil gennemgå protokoldefinerede kliniske, laboratorie-, sygdoms-, sikkerheds- og korrelative vurderinger. Den samlede studievarighed forventes at være cirka 24 måneder.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Fase 2
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder 18 år eller ældre
- Diagnose aplastisk anæmi
- Transfusionsafhængig efter mindst én tidligere behandlingslinje eller intolerance over for standardbehandling
- Kvindelige forsøgspersoner med frugtbarhedspotentiale skal have en negativ urin- eller serumgraviditetstest
- Indvilliger i at overholde alle protokolkrævede procedurer, herunder undersøgelsesrelaterede vurderinger, besøg og langtidsopfølgning
- Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke
Eksklusionskriterier:
- Kendt HIV-seropositivitet
- Ukontrolleret infektion, der ikke reagerer på passende antimikrobielle midler efter 7 dages terapi; protokolansvarlig forsker er den endelige afgørende instans for berettigelse
- Ukontrolleret samtidig sygdom, der efter forskerens vurdering vil udsætte forsøgspersonen for større risiko for alvorlig toksicitet og/eller nedsætte CK0801's aktivitet
- Gravid eller ammende
- Ikke i stand til at give samtykke eller efter forskerens vurdering usandsynligt at kunne overholde alle protokolkrav
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: CK0801
Alle indskrevne deltagere modtager CK0801 administreret intravenøst i henhold til protokollen.
CK0801 gives som en vægtbaseret dosis på 1 x 10^7 Tregs/kg ved anvendelse af faktisk kropsvægt, med en maksimal vægt på 100 kg, på Studie Dag +1.
|
CK0801 er et eksperimentelt allogent regulatorisk T-celleprodukt udvundet fra navlesnoreblod, der gives via intravenøs infusion.
Den planlagte dosis er 1 x 10^7 CK0801 Tregs/kg baseret på faktuel kropsvægt, med en maksimalgrænse på 100 kg.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Primær udfaldsmål - Samlet responsrate (ORR) på dag 180
Tidsramme: Dag +180
|
Samlet responsrate (ORR), defineret som andelen af patienter, der opnår enten komplet respons (CR) eller delvis respons (PR) efter behandling med CK0801.
|
Dag +180
|
|
Samlet responsrate på yderligere tidspunkter
Tidsramme: Dag 28, 56, 100 og 365
|
Andel af forsøgspersoner, der opnår CR eller PR ved tidligere og senere tidspunkter efter behandling
|
Dag 28, 56, 100 og 365
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CK0801-301-01
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Aplastisk anæmi
-
Connecticut Children's Medical CenterChildren's Hospital of Philadelphia; National Heart, Lung, and Blood Institute... og andre samarbejdspartnereIkke rekrutterer endnuSeglcellesygdom | Seglcellesygdom (SCD) | Seglcelleanæmi hos børn | Seglcelle | Sickle Cell Anemia (HBSS)Forenede Stater
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiGreater Cincinnati FoundationRekrutteringSickle Cell Anemia (HBSS) | Sickle-ß0-thalassemia (HBSβ0)Forenede Stater
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiRekrutteringTvilling til tvilling transfusionssyndrom | Twin Anemia-Polycythemia-sekvensForenede Stater
Kliniske forsøg med CK0801
-
Cellenkos, Inc.Trukket tilbage
-
Cellenkos, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeKnoglemarvssygdomForenede Stater