CK0801 per il Trattamento dell'Anemia Aplastica

L'anemia aplastica è una rara e pericolosa malattia da insufficienza midollare causata dalla distruzione immuno-mediata delle cellule staminali e progenitrici ematopoietiche. I linfociti T regolatori (Treg), che contribuiscono a mantenere l'omeostasi immunitaria, sono ridotti e funzionalmente compromessi nell'anemia aplastica. CK0801 è una terapia cellulare allogenica derivata da sangue cordonale a base di linfociti Treg, studiata come potenziale trattamento per ripristinare l'equilibrio immunitario e migliorare l'ematopoiesi. L'esperienza clinica precedente descritta nel protocollo ha mostrato un profilo di sicurezza favorevole e segni precoci di attività, inclusa la riduzione delle necessità trasfusionali nei pazienti con insufficienza midollare.

Questo studio di Fase 2, multicentrico, in aperto, a singolo agente valuterà la sicurezza e l'efficacia di CK0801 per via endovenosa in adulti con anemia aplastica che rimangono trasfusione-dipendenti dopo almeno una precedente linea di terapia o che sono intolleranti al trattamento standard. Sono previsti un totale di 12 partecipanti. CK0801 sarà somministrato come infusione endovenosa basata sul peso, con premedicazione definita dal protocollo prima del trattamento.

L'endpoint primario è la risposta complessiva al Giorno 180. Gli endpoint secondari includono la risposta ai Giorni 28, 56, 100 e 365, il tempo alla migliore risposta, il tempo all'indipendenza trasfusionale, la durata dell'indipendenza trasfusionale, la sopravvivenza libera da immunosoppressione, la sopravvivenza globale, la sopravvivenza libera da progressione, l'evoluzione clonale, gli outcome riportati dal paziente e la sicurezza. Gli endpoint esplorativi includono gli anticorpi donatore-specifici, l'interruzione della terapia immunosoppressiva, i cambiamenti di citochine e biomarcatori, la farmacocinetica, l'immunogenicità e la ricostituzione immunitaria.

L'arruolamento procederà utilizzando il disegno a due stadi di Simon. Nello Stadio 1, saranno arruolati 6 partecipanti. Se saranno soddisfatti i criteri di attività predefiniti, lo studio procederà allo Stadio 2 e arruolerà ulteriori 6 partecipanti, per un totale di 12 partecipanti. I partecipanti saranno sottoposti a valutazioni cliniche, di laboratorio, di malattia, di sicurezza e correlate definite dal protocollo. La durata complessiva dello studio è prevista essere di circa 24 mesi.