CK0801 w leczeniu niedokrwistości aplastycznej

Anemia aplastyczna to rzadkie, zagrażające życiu zaburzenie niewydolności szpiku kostnego spowodowane immunologicznie pośredniczonym niszczeniem hematopoetycznych komórek macierzystych i progenitorowych. Regulatorowe limfocyty T (Tregs), które pomagają utrzymać homeostazę immunologiczną, są zmniejszone i funkcjonalnie upośledzone w anemii aplastycznej. CK0801 to allogeniczna terapia komórkami Treg pochodzącymi z krwi pępowinowej, badana jako potencjalne leczenie przywracające równowagę immunologiczną i poprawiające hematopoezę. Wcześniejsze doświadczenie kliniczne opisane w protokole wykazało korzystny profil bezpieczeństwa i wczesne oznaki aktywności, w tym zmniejszone zapotrzebowanie na transfuzje u pacjentów z niewydolnością szpiku kostnego.

To badanie fazy 2, wieloośrodkowe, otwarte, z pojedynczym lekiem, oceni bezpieczeństwo i skuteczność dożylnego podania CK0801 u dorosłych z anemią aplastyczną, którzy pozostają zależni od transfuzji po co najmniej jednej wcześniejszej linii leczenia lub którzy są nietolerujący standardowego leczenia. Planuje się łącznie 12 uczestników. CK0801 będzie podawany jako dożylna infuzja oparta na masie ciała, z zdefiniowaną w protokole premedykacją przed leczeniem.

Punktem końcowym pierwotnym jest ogólna odpowiedź w Dniu 180. Punkty końcowe drugorzędne obejmują odpowiedź w Dniach 28, 56, 100 i 365, czas do najlepszej odpowiedzi, czas do niezależności od transfuzji, czas trwania niezależności od transfuzji, przeżycie wolne od immunosupresji, przeżycie całkowite, przeżycie wolne od progresji, ewolucję klonalną, zgłaszane przez pacjentów wyniki oraz bezpieczeństwo. Eksploracyjne punkty końcowe obejmują przeciwciała specyficzne dla dawcy, odstawienie leków immunosupresyjnych, zmiany cytokin i biomarkerów, farmakokinetykę, immunogenność i rekonstytucję immunologiczną.

Rekrutacja będzie prowadzona przy użyciu dwuetapowego projektu Simona. W Etapie 1 zostanie zrekrutowanych 6 uczestników. Jeśli zostaną spełnione zdefiniowane wcześniej kryteria aktywności, badanie przejdzie do Etapu 2 i zrekrutuje dodatkowych 6 uczestników, łącznie 12 uczestników. Uczestnicy będą poddawani zdefiniowanym w protokole ocenom klinicznym, laboratoryjnym, choroby, bezpieczeństwa i korelacyjnym. Całkowity czas trwania badania powinien wynosić około 24 miesięcy.