CK0801 för behandling av aplastisk anemi
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Aplastisk anemi är en sällsynt, livshotande benmärgssjukdom orsakad av immunmedierad förstöring av hematopoetiska stam- och progenitorceller. Regulatoriska T-celler (Tregs), som bidrar till att upprätthålla immunhomeostas, är reducerade och funktionellt nedsatta vid aplastisk anemi. CK0801 är en allogen Treg-cellsterapi från navelsträngsblod som studeras som en potentiell behandling för att återställa immunbalans och förbättra hematopoes. Tidigare klinisk erfarenhet som beskrivs i protokollet visade en gynnsam säkerhetsprofil och tidiga tecken på aktivitet, inklusive minskat transfusionsbehov hos patienter med benmärgssvikt.
Denna fas 2, multicentrisk, öppen, monoterapistudie kommer att utvärdera säkerheten och effekten av intravenös CK0801 hos vuxna med aplastisk anemi som förblir transfusionsberoende efter minst en tidigare behandlingslinje eller som är intoleranta mot standardbehandling. Totalt planeras 12 deltagare. CK0801 kommer att administreras som en viktbaserad intravenös infusion, med protokoll-definierad premedicinering före behandling.
Den primära slutpunkten är övergripande respons vid dag 180. Sekundära slutpunkter inkluderar respons vid dag 28, 56, 100 och 365, tid till bästa respons, tid till transfusionsoberoende, varaktighet av transfusionsoberoende, immunosuppressionsfri överlevnad, total överlevnad, progressionsfri överlevnad, klonal evolution, patientrapporterade utfall och säkerhet. Explorativa slutpunkter inkluderar donorspecifika antikroppar, avslutande av immunosuppressiv medicinering, förändringar i cytokiner och biomarkörer, farmakokinetik, immunogenicitet och immunrekonstitution.
Rekrytering kommer att ske med Simons tvåstegsdesign. I steg 1 kommer 6 deltagare att rekryteras. Om fördefinierade aktivitetskriterier uppfylls kommer studien att fortsätta till steg 2 och rekrytera ytterligare 6 deltagare, totalt 12 deltagare. Deltagare kommer att genomgå protokoll-definierade kliniska, laboratorie-, sjukdoms-, säkerhets- och korrelativa utvärderingar. Den totala studievaraktigheten förväntas vara cirka 24 månader.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 2
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder 18 år eller äldre
- Diagnos av aplastisk anemi
- Transfusionsberoende efter minst en tidigare behandlingslinje, eller intolerans mot standardbehandling
- Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder måste ha ett negativt urin- eller serumgraviditetstest
- Godkänner att följa alla protokollkrävda procedurer, inklusive studie-relaterade bedömningar, besök och långtidsuppföljning
- Villig och kapabel att ge skriftligt informerat samtycke
Exklusionskriterier:
- Känd HIV-seropositivitet
- Okontrollerad infektion som inte svarar på lämpliga antimikrobiella medel efter 7 dagars behandling; protokollansvarig forskare är slutlig bedömare av behörighet
- Okontrollerad samtidig sjukdom som, enligt forskarens bedömning, skulle utsätta försökspersonen för ökad risk för allvarlig toxicitet och/eller försämra CK0801:s verkan
- Gravid eller ammande
- Oförmögen att ge samtycke eller, enligt forskarens bedömning, osannolikt att fullt ut följa protokollkraven
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: CK0801
Alla deltagare som registrerats får CK0801 administrerat intravenöst enligt protokollet.
CK0801 ges som en viktbaserad dos av 1 x 10^7 Tregs/kg baserat på faktisk kroppsvikt, med ett tak på 100 kg, på studie dag +1.
|
CK0801 är ett experimentellt, allogent, navelblodsderiverat regulatoriskt T-cellprodukt som administreras genom intravenös infusion.
Den planerade dosen är 1 x 10^7 CK0801 Tregs/kg baserat på faktisk kroppsvikt, med en övre gräns på 100 kg.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Primärt utfall - Total svarsfrekvens (ORR) vid dag 180
Tidsram: Dag +180
|
Total responsfrekvens (ORR), definierad som andelen patienter som uppnår antingen komplett respons (CR) eller partiell respons (PR) efter behandling med CK0801.
|
Dag +180
|
|
Total svarsfrekvens vid ytterligare tidpunkter
Tidsram: Dag 28, 56, 100 och 365
|
Andel deltagare som uppnår CR eller PR vid tidigare och senare tidpunkter efter behandling
|
Dag 28, 56, 100 och 365
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CK0801-301-01
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .