재생불량성빈혈 치료를 위한 CK0801
재생불량성빈혈 치료용 CK0801
연구 개요
상세 설명
재생불량성빈혈은 조혈모세포 및 전구세포의 면역매개성 파괴로 인해 발생하는 드물고 생명을 위협하는 골수부전 장애입니다. 재생불량성빈혈에서는 면역 항상성 유지를 돕는 조절 T 세포(Treg)가 감소하고 기능적으로 손상됩니다. CK0801은 면역 균형을 회복하고 조혈 기능을 개선하기 위한 잠재적 치료제로 연구 중인 동종 제대혈 유래 Treg 세포 치료제입니다. 연구 계획서에 기술된 이전 임상 경험에서는 유리한 안전성 프로필과 골수부전 환자의 수혈 요구량 감소를 포함한 활동성의 초기 징후가 보고되었습니다.
이 2상, 다기관, 개방형, 단일제제 연구는 최소 한 차례의 선행 치료 후에도 수혈 의존 상태로 남아 있거나 표준 치료에 불내성을 보이는 재생불량성빈혈 성인 환자에서 정맥 내 CK0801의 안전성과 유효성을 평가할 것입니다. 총 12명의 참가자가 계획되어 있습니다. CK0801은 체중 기반 정맥 내 주입으로 투여되며, 치료 전 연구 계획서에 정의된 전처치가 시행됩니다.
주요 종료점은 180일차의 전체 반응입니다. 부차적 종료점에는 28일차, 56일차, 100일차 및 365일차의 반응, 최적 반응까지의 시간, 수혈 독립까지의 시간, 수혈 독립 기간, 면역억제제 무생존, 전체 생존율, 무진행 생존율, 클론 진화, 환자 보고 결과 및 안전성이 포함됩니다. 탐색적 종료점에는 공여자 특이 항체, 면역억제제 중단, 사이토카인 및 바이오마커 변화, 약동학, 면역원성 및 면역 재구성이 포함됩니다.
등록은 사이먼의 2단계 설계를 사용하여 진행됩니다. 1단계에서는 6명의 참가자가 등록됩니다. 사전 정의된 활동성 기준이 충족되면 연구는 2단계로 진행되어 추가로 6명의 참가자를 등록하여 총 12명의 참가자가 됩니다. 참가자는 연구 계획서에 정의된 임상, 검사실, 질병, 안전성 및 상관 평가를 받게 됩니다. 전체 연구 기간은 약 24개월로 예상됩니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 만 18세 이상
- 재생불량성빈혈 진단
- 최소 1차례 이상의 치료 후 수혈 의존적이거나, 표준 치료에 대한 불내성
- 가임 가능한 여성 피험자는 음성 소변 또는 혈청 임신 검사 결과를 가져야 함
- 연구 관련 평가, 방문 및 장기 추적 관찰을 포함한 모든 프로토콜 요구 절차 준수에 동의함
- 서면 동의서 작성에 자발적이고 능동적으로 동의함
제외 기준:
- 확인된 HIV 양성 반응
- 7일 치료 후 적절한 항균제에 반응하지 않는 조절되지 않은 감염; 프로토콜 책임연구자가 최종 자격 결정권자임
- 연구자의 판단에 따라 피험자가 심각한 독성 위험에 노출되거나 CK0801의 활성을 저해할 수 있는 조절되지 않은 동반 질환
- 임신 중이거나 수유 중
- 동의서 작성이 불가능하거나, 연구자의 판단에 따라 프로토콜 요구사항을 완전히 준수할 가능성이 낮음
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: CK0801
모든 등록된 참가자는 프로토콜에 따라 정맥 내로 CK0801을 투여받습니다.
CK0801은 실제 체중을 기준으로 체중 1kg당 1 x 10^7 Tregs의 용량으로 연구 시작일 +1일에 투여되며, 최대 체중은 100kg으로 제한됩니다.
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CK0801은 정맥 주입으로 투여되는 조사용 동종 제대혈 유래 조절 T-세포 제품입니다.
계획된 용량은 실제 체중을 기준으로 1 x 10^7 CK0801 Tregs/kg이며, 최대 100 kg으로 제한됩니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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주요 결과-180일차의 전체 반응률 (ORR)
기간: Day +180
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CK0801로 치료 후 완전 관해(CR) 또는 부분 관해(PR)를 달성한 환자의 비율로 정의되는 총 반응률(ORR).
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Day +180
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추가 시점에서의 전체 반응률
기간: 28일, 56일, 100일 및 365일
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치료 후 초기 및 후기 시점에서 CR 또는 PR을 달성한 대상자의 비율
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28일, 56일, 100일 및 365일
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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