CK0801 voor de behandeling van aplastische anemie
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Aplastische anemie is een zeldzame, levensbedreigende beenmergfalenstoornis veroorzaakt door immuungemedieerde vernietiging van hematopoëtische stam- en voorlopercellen. Regulerende T-cellen (Tregs), die helpen bij het handhaven van de immuunhomeostase, zijn verminderd en functioneel aangetast bij aplastische anemie. CK0801 is een allogene, uit navelstrengbloed afgeleide Treg-celtherapie die wordt bestudeerd als een mogelijke behandeling om de immuunbalans te herstellen en de hematopoëse te verbeteren. Eerdere klinische ervaring beschreven in het protocol toonde een gunstig veiligheidsprofiel en vroege tekenen van activiteit, waaronder verminderde transfusiebehoeften bij patiënten met beenmergfalen.
Deze fase 2, multicenter, open-label, single-agent studie zal de veiligheid en werkzaamheid van intraveneuze CK0801 evalueren bij volwassenen met aplastische anemie die transfusieafhankelijk blijven na ten minste één eerdere behandelingslijn of die intolerant zijn voor standaardbehandeling. Er zijn in totaal 12 deelnemers gepland. CK0801 wordt toegediend als een op gewicht gebaseerde intraveneuze infusie, met protocolgedefinieerde premedicatie voor de behandeling.
Het primaire eindpunt is de algehele respons op dag 180. Secundaire eindpunten omvatten respons op dagen 28, 56, 100 en 365, tijd tot beste respons, tijd tot transfusieonafhankelijkheid, duur van transfusieonafhankelijkheid, immunosuppressievrije overleving, algehele overleving, progressievrije overleving, clonale evolutie, door patiënten gerapporteerde uitkomsten en veiligheid. Exploratieve eindpunten omvatten donorspecifieke antilichamen, staken van immunosuppressieve medicatie, veranderingen in cytokinen en biomarkers, farmacokinetiek, immunogeniciteit en immuunreconstitutie.
Inschrijving zal plaatsvinden met behulp van Simon's tweefasenontwerp. In fase 1 zullen 6 deelnemers worden ingeschreven. Als vooraf gedefinieerde activiteitscriteria worden gehaald, gaat de studie door naar fase 2 en worden er nog 6 extra deelnemers ingeschreven, voor een totaal van 12 deelnemers. Deelnemers zullen protocolgedefinieerde klinische, laboratorium-, ziekte-, veiligheids- en correlatieve beoordelingen ondergaan. De totale studieduur wordt verwacht ongeveer 24 maanden te zijn.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 2
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd 18 jaar of ouder
- Diagnose aplastische anemie
- Transfusieafhankelijk na ten minste één eerdere behandelingslijn, of intolerantie voor standaardbehandeling
- Vrouwelijke proefpersonen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve urine- of serumzwangerschapstest hebben
- Gaat akkoord met alle protocol-vereiste procedures, inclusief studiegerelateerde beoordelingen, bezoeken en langdurige follow-up
- Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te verlenen
Exclusiecriteria:
- Bekende HIV-seropositiviteit
- Ongereguleerde infectie die niet reageert op geschikte antimicrobiële middelen na 7 dagen therapie; de Protocol PI is de uiteindelijke arbiter van geschiktheid
- Ongereguleerde bijkomende ziekte die, naar mening van de onderzoeker, de proefpersoon een groter risico op ernstige toxiciteit zou geven en/of de activiteit van CK0801 zou belemmeren
- Zwangere of borstvoeding gevende personen
- Niet in staat om toestemming te geven of, naar mening van de onderzoeker, onwaarschijnlijk volledig aan protocolvereisten te voldoen
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: CK0801
Alle ingeschreven deelnemers krijgen CK0801 intraveneus toegediend volgens het protocol.
CK0801 wordt gegeven als een op gewicht gebaseerde dosis van 1 x 10^7 Tregs/kg op basis van het werkelijke lichaamsgewicht, met een maximum van 100 kg, op Studiedag +1.
|
CK0801 is een experimenteel allogeen, uit navelstrengbloed afgeleid regulerend T-celproduct dat via intraveneuze infusie wordt toegediend.
De geplande dosis is 1 x 10^7 CK0801 Tregs/kg op basis van het werkelijke lichaamsgewicht, met een maximum van 100 kg.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Primaire uitkomst - algehele responsratio (ORR) op dag 180
Tijdsspanne: Dag +180
|
Algehele responssnelheid (ORR), gedefinieerd als het aandeel proefpersonen dat een volledige respons (CR) of gedeeltelijke respons (PR) behaalt na behandeling met CK0801.
|
Dag +180
|
|
Algehele responssnelheid op aanvullende tijdstippen
Tijdsspanne: Dag 28, 56, 100 en 365
|
Aandeel van proefpersonen dat CR of PR bereikt op eerdere en latere tijdstippen na behandeling
|
Dag 28, 56, 100 en 365
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CK0801-301-01
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .