CK0801 az Aplasztikus Anémia Kezelésére

Az aplasztikus anémia egy ritka, életveszélyes csontvelő-elégtelenségi rendellenesség, amelyet a hematopoetikus ős- és progénitorsejtek immun közvetítette pusztítása okoz. A szabályozó T-sejtek (Treg-sejtek), amelyek az immun homeosztázis fenntartásában segítenek, csökkentek és funkcionálisan károsodtak az aplasztikus anémiában. A CK0801 egy allogén köldökvérből származó Treg-sejt terápia, amelyet potenciális kezelésként tanulmányoznak az immun egyensúly helyreállítása és a hematopoézis javítása érdekében. A protokollban leírt korábbi klinikai tapasztalatok kedvező biztonsági profilt és a hatásosság korai jeleit mutatták, beleértve a csontvelő-elégtelenségben szenvedő betegek vérátömlesztési igényének csökkenését.

Ez a 2. fázisú, multicentrikus, nyílt címkéjű, egyetlen szerkezetű vizsgálat a CK0801 intravénás alkalmazásának biztonságosságát és hatékonyságát értékeli felnőtt aplasztikus anémiában szenvedő betegekben, akik legalább egy korábbi kezelési vonal után továbbra is vérátömlesztést igényelnek, vagy akik intoleránsak a szokásos kezelésre. Összesen 12 résztvevő tervezett. A CK0801 súlyalapú intravénás infúzióként kerül beadásra, a kezelés előtt protokollban meghatározott előkészítéssel.

A primer végpont az általános válasz a 180. napon. A másodlagos végpontok közé tartozik a válasz a 28., 56., 100. és 365. napon, a legjobb válasz ideje, a vérátömlesztés-függetlenség elérésének ideje, a vérátömlesztés-függetlenség időtartama, az immunszuppresszió-mentes túlélés, a teljes túlélés, a progressziómentes túlélés, a klonális evolúció, a beteg által jelentett eredmények és a biztonságosság. A feltáró végpontok közé tartoznak a donor-specifikus antitestek, az immunszuppresszív gyógyszerek elhagyása, a citokinek és biomarkerek változásai, a farmakokinetika, az immunogenitás és az immun rekonstrukció.

A besorolás Simon kétfázisú tervezetével történik. Az 1. szakaszban 6 résztvevőt vesznek fel. Ha az előre meghatározott aktivitási kritériumok teljesülnek, a vizsgálat a 2. szakaszba lép, és további 6 résztvevőt vesznek fel, összesen 12 résztvevőt. A résztvevők protokollban meghatározott klinikai, laboratóriumi, betegség-, biztonsági és korrelatív értékeléseken esnek át. A teljes vizsgálati időtartam várhatóan körülbelül 24 hónap.