CK0801 para Tratamento de Anemia Aplástica

A anemia aplástica é uma doença rara e potencialmente fatal de falência da medula óssea, causada pela destruição imunomediada de células estaminais e progenitoras hematopoiéticas. As células T reguladoras (Tregs), que ajudam a manter a homeostase imunitária, estão diminuídas e funcionalmente comprometidas na anemia aplástica. O CK0801 é uma terapia celular com células Treg alogénicas derivadas de sangue do cordão umbilical, em estudo como um potencial tratamento para restaurar o equilíbrio imunitário e melhorar a hematopoiese. A experiência clínica anterior descrita no protocolo mostrou um perfil de segurança favorável e sinais precoces de atividade, incluindo a redução das necessidades de transfusão em doentes com falência da medula óssea.

Este estudo de fase 2, multicêntrico, aberto e com agente único irá avaliar a segurança e eficácia da administração intravenosa de CK0801 em adultos com anemia aplástica que permanecem dependentes de transfusões após pelo menos uma linha de terapia prévia ou que são intolerantes ao tratamento padrão. Estão planeados um total de 12 participantes. O CK0801 será administrado como uma infusão intravenosa baseada no peso, com pré-medicação definida pelo protocolo antes do tratamento.

O endpoint primário é a resposta global no Dia 180. Os endpoints secundários incluem a resposta nos Dias 28, 56, 100 e 365, o tempo até à melhor resposta, o tempo até à independência de transfusões, a duração da independência de transfusões, a sobrevivência livre de imunossupressão, a sobrevivência global, a sobrevivência livre de progressão, a evolução clonal, os resultados reportados pelos doentes e a segurança. Os endpoints exploratórios incluem anticorpos específicos do dador, a descontinuação de medicação imunossupressora, alterações de citocinas e biomarcadores, farmacocinética, imunogenicidade e reconstituição imunitária.

A inscrição prosseguirá utilizando o desenho de duas fases de Simon. Na Fase 1, serão inscritos 6 participantes. Se os critérios de atividade pré-definidos forem cumpridos, o estudo prosseguirá para a Fase 2 e inscreverá mais 6 participantes, perfazendo um total de 12 participantes. Os participantes serão submetidos a avaliações clínicas, laboratoriais, da doença, de segurança e correlativas definidas pelo protocolo. A duração total do estudo deverá ser de aproximadamente 24 meses.