CK0801 zur Behandlung von aplastischer Anämie
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Aplastische Anämie ist eine seltene, lebensbedrohliche Knochenmarkversagenserkrankung, die durch immunvermittelte Zerstörung hämatopoetischer Stamm- und Vorläuferzellen verursacht wird. Regulatorische T-Zellen (Tregs), die zur Aufrechterhaltung der Immunhomöostase beitragen, sind bei aplastischer Anämie vermindert und funktionell beeinträchtigt. CK0801 ist eine allogene, aus Nabelschnurblut gewonnene Treg-Zelltherapie, die als potenzielle Behandlung zur Wiederherstellung des Immungleichgewichts und zur Verbesserung der Hämatopoese untersucht wird. Frühere klinische Erfahrungen, die im Protokoll beschrieben sind, zeigten ein günstiges Sicherheitsprofil und frühe Anzeichen von Aktivität, einschließlich reduziertem Transfusionsbedarf bei Patienten mit Knochenmarkversagen.
Diese Phase-2-, multizentrische, offene, Einzelsubstanz-Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit von intravenösem CK0801 bei Erwachsenen mit aplastischer Anämie bewerten, die nach mindestens einer vorherigen Therapielinie weiterhin transfusionsabhängig bleiben oder die eine Standardbehandlung nicht vertragen. Insgesamt sind 12 Teilnehmer geplant. CK0801 wird als gewichtsbasierte intravenöse Infusion verabreicht, mit protokoll-definierter Vorbehandlung vor der Therapie.
Der primäre Endpunkt ist das Gesamtansprechen am Tag 180. Sekundäre Endpunkte umfassen Ansprechen an den Tagen 28, 56, 100 und 365, Zeit bis zum besten Ansprechen, Zeit bis zur Transfusionsunabhängigkeit, Dauer der Transfusionsunabhängigkeit, immunsuppressionsfreies Überleben, Gesamtüberleben, progressionsfreies Überleben, klonale Evolution, patientenberichtete Ergebnisse und Sicherheit. Explorative Endpunkte umfassen donorspezifische Antikörper, Absetzen immunsuppressiver Medikation, Zytokin- und Biomarker-Veränderungen, Pharmakokinetik, Immunogenität und Immunrekonstitution.
Die Rekrutierung erfolgt nach Simon's Zwei-Stufen-Design. In Stufe 1 werden 6 Teilnehmer eingeschlossen. Wenn vordefinierte Aktivitätskriterien erfüllt sind, geht die Studie in Stufe 2 über und rekrutiert 6 zusätzliche Teilnehmer, insgesamt also 12 Teilnehmer. Teilnehmer werden protokoll-definierte klinische, laboratorische, krankheitsbezogene, sicherheitsrelevante und korrelative Bewertungen durchlaufen. Die Gesamtstudienlaufzeit wird voraussichtlich etwa 24 Monate betragen.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Phase 2
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter 18 Jahre oder älter
- Diagnose einer aplastischen Anämie
- Transfusionsabhängig nach mindestens einer vorherigen Behandlungslinie oder Unverträglichkeit gegenüber Standardbehandlung
- Weibliche Probandinnen mit Kinderwunschpotenzial müssen einen negativen Urin- oder Serum-Schwangerschaftstest haben
- Einverständnis, alle protokollbedingten Verfahren einzuhalten, einschließlich studienbezogener Bewertungen, Besuche und Langzeitnachbeobachtung
- Bereit und in der Lage, eine schriftliche Einwilligungserklärung zu geben
Ausschlusskriterien:
- Bekannte HIV-Seropositivität
- Unkontrollierte Infektion, die nach 7-tägiger Therapie nicht auf geeignete antimikrobielle Mittel anspricht; der Studienleiter entscheidet endgültig über die Eignung
- Unkontrollierte Begleiterkrankung, die nach Ansicht des Prüfers das Risiko schwerer Toxizität erhöhen und/oder die Wirksamkeit von CK0801 beeinträchtigen würde
- Schwanger oder stillend
- Nicht in der Lage, eine Einwilligung zu geben, oder nach Ansicht des Prüfers wahrscheinlich nicht in der Lage, die Protokollanforderungen vollständig einzuhalten
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: CK0801
Alle eingeschriebenen Teilnehmer erhalten CK0801 gemäß Protokoll intravenös verabreicht.
CK0801 wird als gewichtsbasierte Dosis von 1 × 10^7 Tregs/kg unter Verwendung des tatsächlichen Körpergewichts, begrenzt auf 100 kg, am Studientag +1 verabreicht.
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CK0801 ist ein experimentelles allogenes, aus Nabelschnurblut gewonnenes regulatorisches T-Zellprodukt, das durch intravenöse Infusion verabreicht wird.
Die geplante Dosis beträgt 1 x 10^7 CK0801 Tregs/kg unter Verwendung des tatsächlichen Körpergewichts, begrenzt auf 100 kg.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Primärer Endpunkt - Gesamtansprechrate (ORR) am Tag 180
Zeitfenster: Tag +180
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Gesamtansprechrate (ORR), definiert als der Anteil der Patienten, die entweder eine vollständige Remission (CR) oder eine Teilremission (PR) nach Behandlung mit CK0801 erreichen.
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Tag +180
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Gesamtansprechrate zu zusätzlichen Zeitpunkten
Zeitfenster: Tag 28, 56, 100 und 365
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Anteil der Probanden, die CR oder PR zu früheren und späteren Zeitpunkten nach der Behandlung erreichen
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Tag 28, 56, 100 und 365
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- CK0801-301-01
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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Klinische Studien zur CK0801
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Cellenkos, Inc.Zurückgezogen
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